美国FDA批准硫代硫酸钠用于降低化疗引起的儿童听力损失

导读:这是该领域的首款新药。

在两次拒绝后,9月20日美国FDA 终于批准了Fennec Pharmaceuticals公司的Pedmark(硫代硫酸钠)上市,用于降低1个月及以上局部非转移性实体瘤的儿童患者因顺铂所致的听力损失,成为了该领域的首款新药。


Pedmark 是一种水溶性硫醇化合物,用作化学还原剂。长时间给药(4-8小时)和大剂量Pedmark(16-20g/m2)可以保护动物模型和患者免受铂引起的耳毒性。


此前,FDA 曾在2018年授予 Pedmark 孤儿药指定、快速通道指定和突破性药物指定。但2020年8月的批准前检查中因制造商设施的缺陷导致 FDA 发出完整的回复信。一年后的重新提交也未能改变 FDA 的想法。今年 4 月,Fennec第三次提交了上市申请。


Pedmark 适用于 1 个月至 18 岁患有局部非转移性实体瘤并接受顺铂输注治疗不超过 6 小时的儿科患者。对于这组患者而言,此类化疗引起的听力损失通常是长期和永久性的,目前他们需要求助于人工耳蜗。


此次批准基于2项多中心、开放标签、随机对照的III期临床试验,用以评估在接受顺铂治疗的儿童患者中该药物的有效性和安全性。


SIOPEL 6研究共招募了114例肝母细胞瘤儿童患者,接受6个周期的以顺铂为基础的化疗治疗。结果显示,顺铂+Pedmark组中只有39%的患者发生了1级或更高级别的听力损失,而单用顺铂组听力损失的发生率为68%,研究达到主要终点。


另一项COG ACCL0431研究纳入了125例接受化疗的实体瘤儿童患者。结果显示,Pedmark+顺铂组和单用顺铂组患者的听力损失发生率分别为44%和58%。两项研究共同表明,Pedmark可显著降低局部非转移性实体瘤患者发生听力损伤的风险。


总体上,该药物的安全性和耐受性良好,两项研究中最常见的不良反应(≥25%)为呕吐、恶心、血红蛋白下降、低钠血症和低血钾症。



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责任编辑:琉璃


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