11月26日， 驯鹿医疗宣布美国食品药品监督管理局（简称“FDA”）孤儿药开发办公室（Office of Orphan Products Development, OOPD）已正式书面回函，授予公司自主研发的全人源抗CD19和CD22双靶点嵌合抗原受体自体T细胞注射液（CT120）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗急性白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL）。获得FDA孤儿药认定将加速CT120在美国的临床试验及上市注册进度。CT120将享有的优惠政策包括FDA对临床研究的支持、注册费用的减免，以及FDA批准上市后在美国的七年市场独占权。

此次孤儿药认定是基于CT120优秀的安全性和有效性。在一项研究者发起的临床研究中（登记号ChiCTR2000038641），4名B-ALL受试者在接受CT120治疗后，全部达到完全缓解，CRR为100%，未发生任何3级或3级以上的CRS不良反应，未观察到ICANS不良反应。因此，CT120有望成为针对复发/难治B-ALL的创新性治疗手段。

驯鹿医疗首席执行官汪文博士表示：“CT120是全球第一款全人源双靶点CAR-T细胞治疗产品，FDA授予CT120‘孤儿药’称号，是FDA对于这款产品的肯定和期待。目前，CT120已经在中国获得B-NHL和B-ALL两项IND批件，正在中国进行的治疗B-NHL的注册临床试验进展顺利，驯鹿将加快这一创新产品在中美两地的开发进程，期待这款创新产品早日上市，挽救更多患者的生命！”

关于FDA孤儿药资格认定

孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD）是FDA 孤儿药产品开发办公室（Office of Orphan Products Development, OOPD）对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。孤儿药又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，FDA针对罕见病有明确的界定标准，即影响美国人群少于20万的疾病。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被称为“孤儿药”。1983年美国颁布《孤儿药法案》（Orphan Drug Act, ODA），规定凡获得孤儿药资格的候选药物，有机会获得一系列配套支持政策。

关于ALL

急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL）是一种快速进展的恶性血液及骨髓性肿瘤，是白血病的一种，在成人与儿童中均有发病。根据美国国家癌症研究所SEER网站披露的数据，ALL年发病率为1.8/10万，死亡率0.4/10万，五年生存率69.9%，据此预计2021年美国ALL患病人数约11万5千人。根据弗若斯沙利文报告，中国的白血病患者五年生存率仅有25.4%，显著低于美国。中国ALL新发病人数2020年为12,800例，患病人数2020年达143,900例，预计2025年将增长至150,300例。

关于CT120

CT120为一款靶向CD19和CD22的全人源双靶点自体嵌合抗原受体T细胞注射液，该产品的CAR分子胞外结构域包含能特异性结合CD19和CD22的全人源scFv抗体序列，通过识别表达CD19和/或CD22的肿瘤细胞，能减少靶抗原丢失导致的肿瘤细胞逃逸；采用全人源化设计，免疫原性低，可降低抗ADA产生的风险、改善CAR-T细胞的体内长期存续能力。同时，该产品的胞内结构域采用CD3ζ和4-1BB共刺激信号，与CD28相比可降低神经毒性风险，并进一步提升CAR-T细胞的长期存续，增强长期疗效。该产品与靶细胞膜上的CD19和/或CD22抗原结合后，通过释放颗粒酶/穿孔素直接杀伤靶细胞，同时释放细胞因子刺激CAR-T细胞扩增，可持续发挥抗肿瘤作用。

责任编辑：琉璃

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