近日，成都惠泰生物医药有限公司宣布，其自主研发的单靶点全球首创新药HTPEP-001获得国家药品监督管理局审评中心（CDE）临床试验默示许可，这是惠泰生物在抗纤维化疾病领域新药开发的具有里程碑意义的重要事件。

图1：国家药监局（NMPA）官网

关于HTPEP-001:

HTPEP-001是惠泰生物自主研发并具有全球知识产权的泛抗病理纤维化（Pan-Anti-Fibrotic）创新药，是一款通过竞争性抑制TSP-1和CD36相互作用，来阻断TGF-β上游通路中的活性TGF-β1的释放(the Release of Active TGF-β1)，从而抑制下游促纤维化因子表达、成纤维细胞增殖、肌成纤维细胞分化、胞外基质过度分泌及异常沉积等关键促纤维化事件的发生。

靶向TGF-β上游通路是目前全球主流的抗纤维化药物设计思路，TGF-β1也是公认的最强促纤维化因子。生理条件下，TGF-β1以前体复合物（Latent-TGF-β1，L-TGF-β1）的非活性形式存在，活化后的TGF-β1才能与受体结合并激活Smad2/3的信号通路，从而诱导下游促纤维化因子表达。TGF-β1活化过程受到TSP-1/CD36途径的严密调控，靶向TSP-1可以显著降低活性TGF-β1蛋白水平，从而达到治疗纤维化疾病的目的。

惠泰生物是全球第一家将TSP-1CD36拮抗剂推入临床的生物科技公司，其自主开发的HTPEP-001不仅在机理、靶点、成分，创新药三个要素上同时为全球首创（First-in-Class）,满足静脉注射和雾化吸入的制剂要求，而且针对的是高度未被满足临床需求的纤维化大家族适应症的临床治疗，其中包括：肺、肝、肾、心脏、皮肤等重要脏器的相关纤维化疾病。经过慎重考量，惠泰生物选择进行性纤维化性间质性肺疾病（PF-ILD）作为HTPEP-001临床开发的首个适应症。

图2：注射用HTPEP-001

关于PF-ILD：

进行性纤维化性间质性肺疾病（Progressive Fibrosing Interstitial Lung Diseases, PF-ILD）：包括特发性肺纤维化（IPF）、结缔组织病相关间质性肺疾病（CTD-ILD）、尘肺、结节病、病毒感染及其他病因引起的一类伴肺纤维化进展的间质性肺疾病。截止到2021年10月底，全球新冠感染人数超过2亿4千万人。最近的一项系统研究(Post-viral parenchymal lung disease of COVID-19 and viral pneumonitis: A systematic review and meta-analysis）表明，大约 20% 的 COVID-19 患者有证据表明纤维化后遗症在1年随访中持续存在，COVID-19患者中至少有4800万人有纤维化后遗症。

目前全球仅有尼达尼布获得了药监部门的批准用于治疗PF-ILD。虽然尼达尼布在实际治疗中还存在巨大的未被满足的临床需求，但是这款药物在也能够取得20.6亿欧元（2020年）的销售金额。从前期试验已经可以看到HTPEP-001不仅拥有比尼达尼布更优的药效、安全窗口更高、更高的病人依从性和更加低廉的用药成本，惠泰现有注射剂型和正在开发的雾化吸入HTPEP-001也能够满足不同严重程度的PF-ILD患者的临床需求。

责任编辑：琉璃

声明：本文系药智网转载内容，版权归原作者所有，转载目的在于传递更多信息，并不代表本平台观点。如涉及作品内容、版权和其它问题，请与本网站留言联系，我们将在第一时间删除内容！