西雅图2021年1月5日 /美通社/ -- 全球领先的生物制药合同开发和制造组织（CDMO）AGC Biologics是Libmeldy™的第一家制造商。Libmeldy™是Orchard Therapeutics的产品，最近获欧盟委员会（EC）批准用于符合条件的早发性异染性脑白质营养不良（MLD）患者的一次性治疗。

EC已授予Libmeldy™（编码ARSA基因的自体CD34+细胞）完全（标准）市场授权。这种基于慢病毒载体的基因治疗药物在AGC Biologics的米兰工厂生产。Orchard Therapeutics已经着手在欧盟推出这种药物的准备工作，以支持AGC Biologics米兰工厂的商业规模药物生产。

“AGC Biologics非常高兴能与Orchard Therapeutics成功合作，共同实现了这个重要的里程碑。”AGC Biologics首席商务官Mark Womack说道，“我们是少数几家具有商业经验的细胞和基因治疗药物CDMO之一，我们为此感到非常自豪（Libmeldy™是我们生产的第三款商业产品）。我们期待与Orchard继续合作，为MLD患者提供这种改变生活的治疗药物。”

“从第一位患者接受治疗，一直到获得市场批准，我们非常荣幸地参与了这个产品的整个临床过程。作为慢病毒载体和药品生产商，我们为能够支持Orchard治疗这一毁灭性的疾病而感到自豪。”AGC Biologics米兰总经理Luca Alberici说道。

“欧盟委员会对Libmeldy的批准为患有MLD这种毁灭性疾病的儿童中符合治疗条件的孩子们开启了巨大的可能性。”Orchard首席执行官Bobby Gaspar博士说，“我们十分有幸能得到机会，将这项卓越创新带给欧盟境内符合条件的小患者，我们也相信，AGC Biologics作为合作伙伴将帮助我们实现这一目标。”

MLD是一种由ARSA基因中的突变引起的罕见神经退行性疾病。MLD有多种形式，但主要影响幼儿，病程进展和预期寿命因症状发作的年龄而异。Libmeldy™通过使用自灭活（SIN）慢病毒载体将ARSA基因的功能性副本插入到患者自身造血干细胞（HSC）的基因组，从而纠正MLD的遗传成因。这种药物在欧盟被批准用于符合以下条件的儿童患者：i）无疾病临床表现的晚婴型或幼儿型；或ii）具有疾病临床表现的幼儿型，但仍具有独立行走的能力，并且处于认知能力下降发生之前。Libmeldy™是获准用于符合条件的早发性MLD患者的首款治疗药物。

关于AGC Biologics：

AGC Biologics是全球领先的生物医药合同定制研发和生产企业（CDMO），致力于以最高标准的服务与客户和合作伙伴并肩协作。我们提供世界一流的研发和生产基于哺乳动物和微生物的治疗性蛋白质、质粒DNA（pDNA）、病毒载体和基因工程细胞。我们的全球网络遍及美国、欧洲和亚洲，在美国华盛顿州西雅图、美国科罗拉多州博尔德、丹麦哥本哈根、德国海德堡、意大利米兰和日本千叶设有符合cGMP标准的工厂，目前员工人数超过1600人。我们致力于持续创新，增强技术创造力，以解决客户最复杂的挑战，包括专业从事快速项目和罕见疾病。AGC Biologics是首选的合作伙伴。如需了解更多信息，请访问www.agcbio.com。

关于Orchard Therapeutics：

Orchard Therapeutics是全球基因治疗领域的领导者，致力于开发具有潜在疗效的创新型基因药物以改变罕见疾病患者的生活。我们的离体自体基因治疗方法利用转基因血液干细胞的力量，力图通过单次给药纠正疾病的根本原因。2018年，Orchard收购了葛兰素史克的罕见疾病基因治疗产品组合。这个产品组合源于GSK与意大利米兰的San Raffaele Telethon基因治疗研究所之间的开拓性合作。Orchard现已拥有业内最深入、最先进的一条候选基因治疗产品研发管线，涵盖多个治疗领域。在这些领域中，疾病给儿童、家庭和照护者带来巨大负担，而目前尚无治疗选择或选择十分有限。

Orchard的全球总部位于伦敦，美国总部位于波士顿。如需了解更多信息，请访问www.orchard-tx.com，也可以在Twitter和LinkedIn上关注我们。

关于OTL-200/Libmeldy：

Libmeldy（自体CD34+细胞富集群，包含使用编码人芳基硫酸酯酶-A（ARSA）基因的慢病毒载体离体转导的造血干细胞和祖细胞（HSPC））也称为OTL-200，目前已在欧盟获得批准（酌情加上：“英国、冰岛、列支敦士登和挪威”，作为替代可以改写为“已被欧洲委员会批准”或类似说法），用于治疗符合条件的早发MLD患者。这部分患者的特征为ARSA中双等位基因突变，导致儿童中以下形式的ARSA酶活性降低：i）无疾病临床表现的晚婴型或幼儿型；或ii）具有疾病临床表现的幼儿型，但仍具有独立行走的能力，并且处于认知能力下降发生之前。Libmeldy是获准用于符合条件的早发性MLD患者的首款治疗药物。

最常见归因于Libmeldy治疗的不良反应是出现抗ARSA抗体（AAA）。除了与基因治疗相关的风险外，在进行Libmeldy治疗之前还需要进行其他医学干预，即骨髓血采集或外周细胞血动员和采血，然后进行清髓预处理，这些干预本身都具有风险。在临床研究期间，这些干预措施的安全性与其已知的安全性和耐受性一致。

Libmeldy在欧盟、英国、冰岛、列支敦士登和挪威以外地区尚未获得批准。OTL-200是一种试验性治疗药物，未经美国食品和药物管理局或任何其他卫生主管部门的批准。 

OTL-200是与意大利米兰San Raffaele-Telethon基因治疗研究所（SR-Tiget）合作开发的药物。

责任编辑：琉璃

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