近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了GW Pharma公司大麻素药物Epidiolex(cannabidiol，大麻二醇，CBD)口服液体制剂，用于治疗1岁及以上患者结节性硬化症（TSC）相关的癫痫发作。

此前，Epidiolex在美国和欧盟已被批准用于两种罕见且严重的癫痫：Lennox-Gastaut综合征(LGS)和Dravet综合征(DS)。在美国和欧盟，Epidyolex/Epidiolex均被授予了治疗DS、LGS、TSC相关癫痫发作的孤儿药资格。这是FDA批准的唯一一个大麻植物来源的药物。这也是FDA批准的第二个用于治疗与TSC相关的癫痫药物。另一个被批准的是诺华Afinitor Disperz（依维莫司），于2018年4月美国FDA批准，用于治疗2岁及以上结节性硬化症（TSC）相关部分性癫痫的药物。

Epidiolex：FDA批准的唯一一个大麻植物来源的药物

Epidiolex是一种高纯度CBD提取物液体制剂，CBD是大麻植物的化学成分，然而，CBD并不会导致四氢大麻酚(THC)带来的中毒或欣快感(“兴奋”)。大麻的主要精神活性成分是四氢大麻酚(THC)，而不是CBD。CBD对于神经系统具有多种药理作用，有研究表明，CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性，而且比现有的抗癫痫药物出现的副作用更少。

FDA药物评估和研究中心副主任，Douglas Throckmorton医学博士表示：FDA仍然相信药物审批过程是制造新药物的最佳途径，包括任何从大麻中提取的药物，可以提供给需要药物治疗的病人，例如治疗这些罕见症状的癫痫。这种模式确保了新疗法的安全性、有效性和质量一致性。FDA致力于支持对大麻衍生产品的潜在医疗用途进行严格的科学研究，并希望与为患者提供安全、有效、高质量产品的产品开发人员合作。”

临床试验结果显示，Epidiolex能显著降低TSC患者癫痫发作频率

TSC是一种罕见的遗传性疾病，它会导致非癌(良性)肿瘤在大脑和身体其他部位如眼睛、心脏、肾脏、肺和皮肤生长。TSC通常会影响中枢神经系统，根据受累部位不同，可有不同表现。典型表现为面部皮脂腺瘤、癫痫发作和智能减退，多于儿童期发病。发病率约为1/6000活婴，男女之比为2：1，TSC全球患病人数约有100万。

在一项随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验中，证明了Epidiolex对TSC相关癫痫发作的治疗效果。该研究共入组了224例被确诊为难治性的TSC患者，其中148名接受了Epidiolex治疗。该研究比较了Epidiolex与安慰剂癫痫发作频率相对基线的百分比变化。结果显示，接受Epidiolex治疗的患者在治疗期间癫痫发作的频率比接受安慰剂的患者显著降低。这种效果在8周内就可以观察到，并在整个16周的治疗期间保持一致。

在临床试验中，在接受Epidiolex治疗的TSC患者中最常见的副作用是:腹泻、肝功能异常、食欲下降、嗜睡、发热和呕吐。LGS、DS或TSC患者的其他副作用包括:肝损伤、体重减轻、贫血和肌酐升高等。Epidiolex与其它抗癫痫的药物一样，服药可能会增加患者自杀或自残的风险。应该建议患者、护理人员和患者家属监测他们的情绪或行为上的任何异常变化。Epidiolex也可能会引起一些患者肝损伤，大多数情况是轻微的，但也有罕见的风险，可能出现严重的肝损伤，严重的肝损伤会导致恶心、呕吐、腹痛、疲劳、厌食、黄疸和/或尿色变等。

定位癫痫小众市场，Epidiolex将继续开发新适应症

GW Pharma瞄准的是一系列严重缺乏治疗手段的小众综合症，Epidiolex定位为治疗罕见儿童癫痫的首选产品，该药物此前已被批准用于Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征的治疗；此次又获批新适应症结节性硬化症（TSC）相关的癫痫发作；公司还将继续开发Epidiolex的新适应症：Rett综合征，Epidiolex用于RTT患者的Ⅲ期临床试验已于2019年启动。

GW Pharma 2019年年报数据显示，2019年公司收入为3.113亿美元，比2018年的1540万美元增长了2.959亿美元，即1921%。产品销售额增，主要是由于2018年11月Epidiolex在美国上市，Epidiolex 2019年全年销售额为2.964亿美元。今年4月6日，Epidiolex被DEA（美国禁毒署）移出“管制物质法（CSA）”的附表V，这意味着Epidiolex在美国不再是管控物质。随着GWPharma公司的研发深入，FDA对Epidiolex新适应症的批准无疑将扩大它的市场，并且由于缺乏明确的竞争对手，它的使用率也将大大提高。因此即便小众定位，Epidiolex仍预计将有强劲的销售额。

责任编辑：琉璃

声明：本文观点仅代表作者本人，不代表药智网立场，欢迎在留言区交流补充；如需转载，请务必注明文章作者和来源。

参考来源：

1.GW Pharmaceuticals plc and Its U.S. Subsidiary Greenwich Biosciences, Inc. Announce That EPIDIOLEX® (cannabidiol) Oral Solution Has Been Descheduled And Is No Longer A Controlled Substance.

2.FDA Approves New Indication for Drug Containing an Active Ingredient Derived from Cannabis to Treat Seizures in Rare Genetic Disease.

3.GW Pharmaceuticals plc | Annual Report and Accounts 2019