点击阅读>>>【干货】国内小分子抗肿瘤药物自主研发概况（上篇）

8.消化系统肿瘤

《2015中国癌症统计报告》中共涉及9种消化系统肿瘤。其中，2015年唇、口腔、咽部（鼻咽部除外）癌症预计新增4.81万例，死亡2.21万人；鼻咽癌预计新增6.06万例，死亡3.41万例；食管癌预计新增47.79万例，死亡37.5万例；胃癌预计新增67.91万例，死亡49.8万例；结直肠癌预计新增37.63万例，死亡19.1万例；肝癌预计新增46.61万例，死亡42.21万例；胆囊癌预计新增5.28万例，死亡4.07万例；胰腺癌预计新增9.01万例，死亡7.94万例；喉癌预计新增2.64万例，死亡1.45万例。

8.1 MB07133

MB07133是由西安新通药物研究公司研制的1.1类肝癌靶向新药，该药基于国外HepDirect肝靶向技术，使其靶向地浓集于肝脏，肝脏中的药物浓度是血液中的15倍、骨髓的10倍，持续7天静脉给药，其肝脏中的浓度是血液中的250倍。MB07133避免了肝动脉插管，提高疗效的同时大幅降低了药物的全身暴露水平，减少血浆、骨髓及肝脏外组织的毒性。国外Ⅰ期临床试验结果显示，MB07133对晚期肝癌患者的平均生存期为9.7个月，其中30%患者的生存期更长，可达14.9个月。

西安新通药物研究有限公司按1.1类递交的MB07133原料药与注射用剂型的临床申报于2013年5~6月获CDE受理，后经特殊审评于2014年3月获准临床。

不可切除的肝细胞癌、肝内胆管细胞癌患者-最高状态：Ⅰ期，受试者招募阶段

药物临床试验登记与信息公示平台于2016年11月22日公示了一项“评估注射用MB07133治疗的安全性、耐受性及药代动力学特征的多中心、开发、剂量递增的临床研究”，登记号为：CTR20160143。该项试验尚处于受试者招募阶段，共计划入组36人，但尚未披露首例受试者的入组时间。

8.2 福大赛因

福大赛因是福州大学科研人员自主研发的一种具有两新性的双取代酞菁类光动力治疗药，其结构式如下图所示。

细胞与动物试验表明，福大赛因对肿瘤细胞和组织具有一定的靶向性特征，且光动力活性高。治疗波长（670nm）下穿透生物组织深度较深，暗毒性的皮肤光毒性小。

福大赛因原料药与注射液最早于2008年7月获临床批件，申请人为福建省龙华药业有限责任公司。该公司而后递交的补充申报于2011年7月获CDE受理，后经特殊审评于2014年1月获临床批件。

完全梗阻或不完全梗阻的原发性食管癌-最高状态：Ⅱ期，尚未启动受试者招募

药物临床试验登记与信息公示平台于2016年5月12日公示了一项“评价用福大赛因注射液光动力治疗完全或不完全梗阻原发性食管癌患者有效性安全性的开放多中心II期临床试验（登记号：CTR20150429）”，该项试验尚未启动受试者招募，计划入组170人。

8.3 氟唑帕利

氟唑帕利是由江苏豪森药业股份有限公司自主研发的一种小分子PARP抑制剂类小分子靶向抗肿瘤药物。其化学结构式如下图所示。

PARP抑制剂通过抑制肿瘤细胞DNA损伤修复、促进肿瘤细胞发生凋亡，从而增效放疗及烷化剂和铂类药物化疗的疗效。

江苏豪森药业股份有限公司及其子公司连云港宏创医药有限公司分别按1.1类递交的氟唑帕利原料药与胶囊的临床申报于2012年12月获CDE受理，后经特殊审评于2013年9月获准临床。

晚期胃癌-最高状态：Ⅰ期，受试者招募阶段

药物临床试验登记与信息公示平台于2017年1月25日公示了一项“氟唑帕利联合阿帕替尼和紫杉醇治疗复发或转移性胃癌的单臂、开放、剂量递增、多中心I期临床研究（登记号：CTR20161033）”，该试验尚处于受试者招募阶段，首例受试者入组时间为2017年2月8日，共计划入组24人。

8.4 华卟啉钠

华卟啉购货是由中国医学科学院、北京协和医学院药物研究所方起程教授对第1代光敏剂Photofrin进行系统剖析和研究后发现的3个有效成分之一，其光敏活性比Photofrin强10倍。

2013年10月，青龙高科技股份有限公司在新药创制专项的支持下按1.1类递交华卟啉钠原料药与注射用针剂的临床申报，后经特殊审评于2015年4月获准临床。

食管癌-最高状态：Ⅰ期，尚未启动受试者招募

药物临床试验登记与信息公示平台于2015年12月24日公示了一项“注射用华卟啉钠治疗标准治疗无效的食管癌患者的耐受性及药物代谢动力学I期临床试验（登记号：CTR20150690）”，该试验尚未启动受试者招募，计划入组34人。

8.5 甲苯磺酸多纳非尼

多纳非尼是由苏州泽璟生物制药有限公司将已上市的索拉非尼分子上的一个甲基取代为三氘代甲基后而开发的1.1类化学新药，药用其甲磺酸盐片剂。多纳非尼可抑制VEGFR、血小板衍生生长因子（PDGF）受体等多种受体酪氨酸激酶的活性，也可直接抑制各种Raf激酶以及下游的Raf/MEK/ERK信号传导通路，抑制肿瘤细胞增殖和肿瘤血管的形成，发挥双重抑制、多靶点阻断的抗肿瘤作用。

2011年12月，泽璟生物制药按1.1类递交了甲磺酸多纳非尼原料药与片的临床申报，后经特殊审评于2012年11月获准临床；2015年4月又在新药创制重大专项的支持下递交了原料药与片剂的补充申报，后于当年10月底获批。

晚期结直肠癌-最高状态：Ⅲ期，受试者招募阶段

药物临床试验登记与信息公示平台于2016年9月13日公示了一项“甲苯磺酸多纳非尼片治疗晚期结直肠癌的随机、双盲、安慰剂对照、多中心Ⅲ期临床研究（登记号：CTR20160482）”，该项试验尚处于受试者招募阶段，首例受试者于2016年12月28日入组，共计划入组510人。

晚期食管癌-最高状态：Ⅰ期，尚未启动受试者招募

药物临床试验登记与信息公示平台于2016年4月19日公示了一项“甲苯磺酸多纳非尼片治疗二线以上晚期食管癌的开放、单中心IB期临床研究（登记号：CTR20160257）”，该项试验尚未启动受试者招募，第一阶段计划入组19人，中期会议后再决定第二阶段入组人数。

二线晚期鼻咽癌-最高状态：Ⅰ期，尚未启动受试者招募

药物临床试验登记与信息公示平台于2016年4月27日公示了一项“甲苯磺酸多纳非尼片治疗二线晚期鼻咽癌的开放、单中心IB期临床研究（登记号：CTR20160252）”，该项试验尚未启动受试者招募，共计划入组44人。

二线以上晚期结直肠癌-最高状态：Ⅰ期，完成受试者招募

药物临床试验登记与信息公示平台于2016年4月12日公示了一项“甲苯磺酸多纳非尼片治疗二线以上晚期结直肠癌的开放、多中心IB期临床研究（登记号：CTR20160218）”，该项试验已经完成受试者招募，首例受试者于2014年6月24日入组，共入组54人。

药物临床试验登记与信息公示平台于2016年4月7日公示了一项“甲苯磺酸多纳非尼片治疗二线以上晚期结直肠癌的开放、多中心IB期临床研究（登记号：CTR20160216）”，该项试验已经完成受试者招募，首例受试者于2015年4月22日入组，共入组47人。

晚期肝细胞（肝）癌-最高状态：Ⅱ/Ⅲ期，受试者招募阶段

药物临床试验登记与信息公示平台于2016年4月12日公示了一项“甲苯磺酸多纳非尼片一线治疗晚期肝细胞癌的开放、随机、平行对照、多中心Ⅱ/Ⅲ期临床研究”，登记号为CTR20160184，该试验尚处于受试者招募阶段，计划入组660人，未披露首例受试者入组时间。

药物临床试验登记与信息公示平台于2016年4月12日公示了“甲苯磺酸多纳非尼片治疗晚期肝细胞肝癌的开放、随机、平行对照、多中心IB期临床研究（登记号：CTR20160213）”，该项临床试验已经完成了受试者招募，首例受试者于2014年4月28日入组，共入组108人。

二线以上晚期胃癌-最高状态：Ⅰ期，受试者招募阶段

药物临床试验登记与信息公示平台于2016年4月25日公示了一项“甲苯磺酸多纳非尼片治疗二线以上晚期胃癌的随机、开放、平行对照、单中心IB期临床研究（登记号：CTR20160190）”，该项临床试验尚处于受试者招募阶段，首例受试者入组时间为2016年5月16日，共计划入组40人。

8.7 马来酸吡咯替尼

马来酸吡咯替尼是由江苏恒瑞医药股份有限公司自主研发的EGFR与HER-2不可逆的抑制剂。2011年5月，恒瑞医药按1.1类递交了马来酸吡咯替尼原料药与片剂的临床申报，后经特殊审评于2012年5月获准临床。2015年5月又在新药创制专项的支持下递交了补充申请。

HER表达阳性晚期胃癌-最高状态：Ⅰ期，受试者招募阶段

药物临床试验登记与信息公示平台于2015年4月29日公示了“单臂、开放马来酸吡咯替尼单药/联合多西他赛治疗HER2表达阳性晚期胃癌的I期临床耐受性及药代动力学试验（登记号：CTR20150178）”，该项试验尚处于受试者招募阶段，首便受试者于2014年9月16日入组，共计划入组44人。

8.8 麦他替尼氨丁三醇

麦他替尼氨丁三醇是由江苏先声药业与BMS联合开发的一种作用于c-met/VEGFR2的小分子靶向抗肿瘤药。2011年12月，江苏先声药业按1.1类递交了麦他替尼氨丁三醇原料药与片剂的临床申报，后经特殊审评于2012年9月获准临床，且与国外同步批准。

晚期或转移性胃癌、肝癌-最高状态：Ⅰ期，受试者招募阶段

药物临床试验登记与信息公示平台于2015年11月4日公示了一项“麦他替尼氨丁三醇片在晚期或转移性胃癌、肝癌患者中单/多次给药耐受性、安全性、初步疗效观察Ⅰb期临床试验（CTR20150743）”，该试验尚处于受试者招募阶段，首例受试者于2015年11月24日入组，共计划入组16~24人。

8.9 沃利替尼

沃利替尼是由和记黄埔医药（上海）有限公司自主研发的小分子c-met抑制剂类抗肿瘤药物。和记黄埔医药于2012年3月按1.1类递交沃利替尼原料药与片的临床申报，后经特殊审评于2013年3月获准临床。和记黄埔医药先后于2013年9月、2015年5月与2016年2月递交了3次补充申报。

晚期胃癌-最高状态：Ⅰ期，已完成，无结果

药物临床试验登记与信息公示平台于2014年11月3日公示了“一项评价沃利替尼联合多西他赛治疗晚期胃癌患者的安全性和药代动力学的Ib期、开放临床研究（登记号：CTR20140736）”，该试验已于2015年12月3日完成，但仅入组4人，远低于计划的40~50人。

8.10 西奥罗尼

西奥罗尼是由深圳微芯生物科技有限责任公司自主研发的小分子靶向抗肿瘤药，其作用靶点包括：AororaB、VEGFR1，2，3、PDGFRα、β，c-Kit。

2012年10月，深圳微芯生物科技有限责任公司按1.1类递交了西奥罗尼原料药与胶囊的临床申报，后经特殊审评于2013年8月获准临床。

晚期肝细胞癌-最高状态：Ⅰ期，尚未启动受试者招募

药物临床试验登记与信息公示平台于2017年8月12日公示了一项“西奥罗尼胶囊治疗既往系统治疗失败或不能耐受的晚期肝细胞癌的单臂、多中心、非随机、开放性的临床试验”，登记号为CTR20170936，该项试验尚未启动受试者招募，共计划入组35人。

8.11 盐酸安罗替尼

盐酸安罗替尼是由正大天晴集团药业股份有限公司研发并申报的多靶点小分子抗肿瘤药物，临床前研究显示，该药物可抑制VEGFR-2、VEGFR-3、EGFR、c-Kit、PDGF、FDFR以及c-Met等多种因子。该药于2010年7月递交原料药与胶囊剂的临床申报，经特殊审评于2011年4月获临床批件，并于2014年12月与2015年10月先后两次递交补充申报，其中2014年12月的补充申报受新药创制专项的支持。

2017年3月，正大天晴启动了原料药与胶囊剂的上市申报，且被纳入了优先审评与特殊审评，根据其临床试验公示信息，申请上市的适应证很有可能是非小细胞肺癌。

胃癌、胃食管结合部腺癌-最高状态：Ⅱ期，受试者招募阶段

药物临床试验登记与信息公示平台于2016年2月23日公示了一项“盐酸安罗替尼胶囊治疗晚期胃癌随机双盲、安慰剂平行对照、多中心临床研究（Ⅱ期，登记号：CTR20160073）”，该项试验尚处于受试者招募阶段，首例受试者于2015年7月20日入组，共计划入组378人。

食管鳞癌-最高状态：Ⅱ期，受试者招募阶段

药物临床试验登记与信息公示平台于2016年8月1日公示了一项“盐酸安罗替尼胶囊治疗晚期食管鳞癌随机、双盲、安慰剂对照、多中心II期临床试验（CTR20160078）”，该项临床试验亦尚处于受试者招募阶段，首例受试者于2016年1月14日入组，共计划入组144人。

转移性结直肠癌-最高状态：Ⅱ期，完成受试者招募

临床试验登记与信息公示平台于2015年7月3日公示了“联合最佳支持治疗比较盐酸安罗替尼胶囊与安慰剂在标准治疗后进展的转移性结直肠癌患者中的IIB期临床试验（登记号为：CTR20140777）”，该项临床试验已经完成受试者招募，首例受试者于2014年12月9日入组，共入组421人。

9.血液系统肿瘤

《2015中国癌症统计报告》涉及两种血液系统肿瘤，其中2015年，淋巴瘤预计新增8.82万例，死亡5.21万例，白血病预计新增7.53万例，死亡5.34万例。

9.1 BGB-3111

BGB-3111是由百济神州自主研发的强效、高选择的小分子BTK抑制剂，临床前生化与细胞研究证实其对BTK与EGFR、FCR、FRK、HER2、HER3、ITK、JAK3、LCK、BLK、TEC激酶抑制作用的选择性强于已上市的BTK抑制剂依鲁替尼。与已上市的依鲁替尼具有相同的作用机制。动物研究中，BGB-3111表现出优异的口服生物利用度，并且在组织中具有较依鲁替尼更高的暴露量与更完整的靶标抑制作用。

BGB-3111原料药与胶囊的1.1类临床申报于2015年2月获受理，后经特殊审评于2016年3月获准临床试验。

B细胞淋巴肿瘤-最高阶段：Ⅰ期，受试者招募阶段

药物临床试验登记与信息公示平台于2016年5月13日公示了一项“评估BTK抑制剂BGB-3111在中国B淋巴细胞肿瘤患者的安全性、耐受性以及药代/药效动力学特征的Ⅰ期临床研究（登记号：CTR20160204）”，该项试验尚处于受试者招募阶段，首例受试者于2016年7月5日入组，计划入组20人。

复发或难治性套细胞淋巴瘤-最高状态：Ⅱ期，受试者招募阶段

药物临床试验登记与信息公示平台于2016年12月7日公示了一项“Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂BGB-3111治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）有效性和安全性的研究（登记号：CTR20160888）”，该项试验尚处于受试者招募阶段，首例受试者于2017年2月20日入组，计划入组90人。

复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤-最高状态：Ⅱ期，受试者招募阶段

药物临床试验登记与信息公示平台于2017年1月4日公示了一项“Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂BGB-3111治疗复发或难治性CLL/SLL有效性和安全性的单臂、开放性、多中心、Ⅱ期临床研究（登记号：CTR20160890）”，该试验尚处于受试者招募阶段，首例受试者于2017年3月1日入组，共计划入组80人。

BTK抑制剂治疗复发或难治型Non-GCBDLBCL的临床研究-最高状态：Ⅱ期，受试者招募阶段

药物临床试验登记与信息公示平台于2017年3月6日公示了一项“BTK抑制剂治疗复发或难治型Non-GCBDLBCL的有效性和安全性的单臂、开放性、多中心、Ⅱ期临床研究临床研究（登记号：CTR20170091）”，该项试验尚处于受试者招募阶段，首例受试者于2017年6月30日入组，计划入组100人。

复发或难治型华氏巨球蛋白血症（WM）-最高状态：Ⅱ期，尚未启动受试者招募

药物临床试验登记与信息公示平台于2017年4月12日公示了一项“BTK抑制剂BGB-3111治疗复发或难治型华氏巨球蛋白血症（WM）有效性和安全性的单臂、开放性、多中心、Ⅱ期临床研究（登记号：CTR20170208）”，该项试验尚未启动受试者招募，计划入组40人。

国外临床试验

百济神州网站上披露了多项国外临床试验的阶段性成果（http://www.beigene.com/）

9.2 CM082

CM082是由卡南吉医药科技（上海）有限公司通过VIC模式（即：风投+知识产权项目+CRO外包服务）进行开发的一种可同时抑制VEGFR与PDGFR的小分子靶向药物，另有报道称，其作用靶点还包括；c-kit与flt3。CM082原料药与胶囊剂的1.1类临床申报最早于2011年5月获受理，后经特殊审评于2012年4月获准临床。该药除了肿瘤适应证，还拟用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性。

急性髓系白血病-最高状态：Ⅰ期，尚未启动受试者招募

药物临床试验登记与信息公示平台于2016年10月11日公示了一项“CM082片治疗难治性和复发性Flt-3阳性急性髓系白血病的安全性和耐受性Ⅰ期临床试验（登记号：CTR20160487）”，该项试验尚未启动受试者招募，共计划入组9人。

9.3 DTRMWXHS-12

DTRMWXHS-12是由浙江导明医药科技有限公司研发的BTK受体酪氨酸激酶抑制剂类小分子靶向抗肿瘤药。其原料药与胶囊剂的1.1类新药临床申报于2015年7月获受理，后经特殊审评于2016年5月获准临床。

B细胞淋巴瘤-最高状态：Ⅰ期，受试者招募阶段

药物临床试验登记与信息公示平台于2016年9月13日公示了一项“评估BTK激酶抑制剂DTRMWXHS-12在B-细胞淋巴瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学的Ⅰa临床研究”，登记号为CTR20160663，已启动受试者招募，首例受试者于2016年11月2日入组，共计划入组18~36人。

9.4 HAO472

HAO472是由江苏恒瑞医药股份有限公司开发的一种水溶性冬凌草甲素衍生物，分子式为C₂₅H₃₄F₃NO9，临床前研究证实，HAO472能显著抑制抗CD3/CD28磁珠诱导的淋巴细胞增殖，并呈剂量和时间的依赖性关系。

恒瑞医药按1.1类递交的HAO472原料药注射用剂型临床申报于2013年5月获CDE受理，后经特殊审评于2013年10月获准临床。

急性髓性细胞白血病

药物临床试验登记与信息公示平台于2015年7月2日公示了一项“HAO472治疗复发/难治的M2b型急性髓性细胞白血病的（AML）的多中心、开放、剂量递增的I期临床试验（登记号：CTR20150246）”，该项试验尚未启动受试者招募，共计划入组38人

9.5 SKLB1028

SKLB1028由石药集团与四川大学联合研发的一种新型多靶点蛋白激酶抑制剂，主要作用靶点包括FLT3、EGFR、Abl、Fyn、Hck、Lck、Lyn、Ret及Yes。临床前药理实验显示其对白血病、非小细胞肺癌等多种肿瘤，特别是FLT3-ITD突变的急性髓性白血病具有很好的抑制作用，及有良好的耐受性。

2014年3月，石药集团中奇制药技术（石家庄）有限公司在新药创制专项的支持下递交了SKLB1028的临床申报，而后经特殊审评于2016年2月获准临床。

FLT3突变的急性髓性白血病-最高阶段：Ⅰ期，尚未启动受试者招募

药物临床试验登记与信息公示平台于2017年5月25日公示了一项“XCCS605B在晚期肿瘤患者中单独和联合吉西他滨治疗的Ⅰ期临床试验（登记号：CTR20160796）”，该项试验尚未启动受试者招募，计划入组35~44人。

9.6 马来酸艾维替尼（AC0010）

马来酸艾维替尼（AC0010）是由杭州艾森医药研究有限公司在新药创制专项的支持下研发的第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂类小分子靶向抗肿瘤药物，其能克服T790M突变所致的耐药，其结构式如下图所示。

艾森医药在新药创制专项支持下按1.1类递交的马来酸艾维替尼原料药与胶囊剂的临床申报于2013年8月获CDE受理，后经特殊审评于2014年9月获准临床；而后在新药创制专项的支持下递交的补充申报亦于2016年6月获CDE受理，并于9月获准。

复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤、套细胞淋巴瘤、弥漫性大B-细胞淋巴瘤等非霍奇金淋巴瘤-最高状态：Ⅰ期，受试招募阶段

药物临床试验登记与信息公示平台于2017年3月7日公示了一项“马来酸艾维替尼胶囊治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤等非霍奇金淋巴瘤的I期临床试验（登记号：CTR20170108）”，该项试验尚处于受试者招募阶段，首例受试者于2017年3月9日入组，共计划入组184人。

9.10 氢溴酸布利沙福

氢溴酸布利沙福是由台湾太景生物科技控股股份有限公司研发的CXCR4趋化因子受体抑制剂类抗肿瘤药，并由其北京子公司于2015年5月（报原料药与注射用剂型）与2014年7月（报注射用剂型）按1.1类先后两次报临床，后经特殊审评分别于2013年5月与2015年11月获准临床。

复发或难治性髓系白血病-Ⅰ期，已完成，无结果披露

药物临床试验登记与信息公示平台于2016年4月7日公示了一项“评估布利沙福并用阿糖胞苷及氟达拉滨治疗复发或难治性急性髓系白血病成人患者安全性及有效性的I期临床研究（登记号：CTR20130291）”，该项试验于2015年7月28日入组首例受试者，并于2017年4月20日完成试验，共入组15人。

9.11 双替尼他

双替尼他是由广州必贝特医药技术有限公司研发的PI3K与HDAC双靶点抑制剂类小分子靶向抗肿瘤药。原料药与胶囊剂的1.1类新药临床申报于2014年4月获CDE受理，后经特殊审评于2015年7月获准临床。

复发难治淋巴瘤、多发性骨髓瘤和慢性淋巴细胞白血病-最高状态：Ⅰ期，受试者招募阶段

药物临床试验登记与信息公示平台于2016年9月26日公示了一项“多中心、开放、评价注射用BEBT-908（即双替尼他）治疗复发难治淋巴瘤、多发性骨髓瘤和慢性淋巴细胞白血病的Ⅰ期临床研究（登记号：CTR20160223）”，该项试验已启动受试者招募，首例受试者于2016年3月14日入组，共计划入组54人。

9.12 西奥罗尼

西奥罗尼是由深圳微芯生物科技有限责任公司自主研发的小分子靶向抗肿瘤药，其作用靶点包括：AororaB、VEGFR1，2，3、PDGFRα、β，c-Kit。

2012年10月，深圳微芯生物科技有限责任公司按1.1类递交了西奥罗尼原料药与胶囊的临床申报，后经特殊审评于2013年8月获准临床。

复发性难治性霍奇金淋巴瘤-最高状态：Ⅰ期，受试者招募阶段

药物临床试验登记与信息公示平台于2017年4月10公示了一项“西奥罗尼胶囊治疗复发难治非霍奇金淋巴瘤的单臂、多中心、非随机、开放性探索疗效和安全性的临床试验”，登记号为CTR20170246，该项临床试验尚处于受试者招募阶段，首例受试者于2017年5月9日入组，共计划入组29人。

9.13 盐酸卡呋色替

盐酸卡夫色替是由江苏豪森药业股份有限公司研发的PLK-1抑制剂类小分子靶向抗肿瘤药物。目前专业期刊中与之相关的信息较少。

2012年9月，江苏豪森药业股份有限公司及其子公司连云港宏创医药有限公司分别按1.1递交了盐酸卡呋色替的注射用制剂与原料药，后经特殊审评于2013年6~7月间获准临床。

急性髓性白血病-Ⅰ期，受试者招募阶段

药物临床试验登记与信息公示平台于2014年12月3日公示了一项“卡呋色替联合低剂量阿糖胞苷在无法耐受化学治疗的复发/难治性急性髓系白血病患者中的安全性和PK/PD研究（Ⅰ期，登记号：CTR20131374）”，该项试验尚处于受试者招募阶段，首例受试者于2014年5月14日入组，共计划入组50人。

参考文献：1.贾少谦,胡萍.和记黄埔和阿斯利康将联合开发抗癌新药[J].中国药物经济学,2011,(06):48