2015年已经结束，回首过去的一年，FDA的审批进程可谓是史无前例的创新工作。

全年FDA大约批准了45个新药，包括4个治疗多发性骨髓瘤的治疗方案，两个治疗心衰的药物，还有其他治疗罕见病的孤儿药，特别是几个重点的疫苗，如针对乙型脑膜炎的疫苗，第一个含佐剂的季节性流感疫苗(这主要是针对65岁以上患者)，一种预防暴露在炭疽杆菌环境中的炭疽疫苗(这也是第一个只在动物身上试验过的疫苗)。当然还包括那些创新的医疗设备，比如延长脑癌患者幸存期的装置，一个针对先心病的不需开胸外科手术经导管的肺动脉瓣。这其中最难的莫过于既要保证高标准工作的质量不下降，又要加大工作的弹性和保证效率。

还有就是要重视患者的呼声。重视患者的呼声是近年来产品研发过程中一个必须的环节。因为要考虑到患者的自身条件、疾病严重程度、治疗方案的可选择性，当然还要站在护理者的角度来综合看待这一问题。

生物类似物部分。五年前美国国会授权缩短是FDA已批准生物制品类似物或者说是“可替代物”的批准环节。这一举动的目的旨在创造一个更好的竞争环境，不仅为患者提供更多的选择机会，同时也在引导市场上昂贵药物替代物的开发进而使价格走向合理。

发展下一代测序测试和加强临床研究。发展下一代测序技术的目的在于利用新技术贯彻“精准医疗”理念，运用遗传信息使治疗更靶向化有针对性。同时重新审视临床试验设计和优化统计分析手段用以适应“少患者样本、更精准结果”的要求。

更多亮点统计。分析2015年批准的新药，按照一定特点可按如下原则归类：

①1/3以上的新药在分类上是该类药物中的第一个，即治疗某种特定疾病的新颖独特的作用机制类别上；

②40%以上的药物是用于患者量在20万以下的罕见病治疗中；

③60%以上的新药批准是按照快速跟踪(FastTrack)、突破性成果(Breakthrough)、优先审查(PriorityReview)或者加速批准(AcceleratedApproval)几类中的一种或一种以上程序来操作的；

④64%的新药是首次上市，首次即在美国上市；

2015年批准的新药有：

Addyi,Alecensa,Aristada,Avycaz,Bridion,Cholbam,Corlanor,Cosentyx,Cotellic,Cresemba,Daklinza,Darzalex,Empliciti,

Entresto,Farydak,Genvoya,Ibrance,Kanuma,Kengreal,Kybella,Lenvima,Lonsurf,Natpara,Ninlaro,Nucala,Odomzo,Orkambi,

Portrazza,Praluent,Praxbind,Repatha,Rexulti,Savaysa,Strensiq,Tagrisso,Tresiba,Unituxin,Uptravi,Varubi,Veltassa,Viberzi,

Vraylar,Xuriden,Yondelis,Zurampic.

亮点分类

新一类药物(First-in-class)：16个是新类别的创新药物，属于新作用机制药物——Addyi,Bridion,Corlanor,Cosentyx,Darzalex,Empliciti,

Entresto,Ibrance,Kanuma,Nucala,Orkambi,Praluent,Praxbind,Strensiq,Unituxin,Xuriden；特别值得留意的有Bridion(反转外科手术麻醉后神经肌阻断效应)，Ibrance(治疗晚期乳腺癌)，Praxbind(反转由稀血药物dabigatran引起的不良抗凝血效应)；

罕见病药物：其中这一年批准的47%的药都是罕见病药物，有21个，分别是Alecensa,Cholbam,Cotellic,Cresemba,Darzalex,

Empliciti,Farydak,Kanuma,Lenvima,Natpara,Ninlaro,Orkambi,Portrazza,Praxbind,Repatha*,Strensiq,Tagrisso,Unituxin,

Uptravi,Xuriden,Yondelis；值得关注的有Kanuma(治疗溶酶体酸性酯酶缺乏症)，Orkambi(治疗肺部囊性纤维化)，Strensiq(天生或青春期低磷酸酯酶症发病的长效酶替代剂)，Unituxin(治疗儿童脑部的神经母细胞瘤)，Xuriden(治疗患者遗传性乳清酸尿症)

这一年，在推进上市进程中的程序化创新工作。

快速追踪(FastTrack)：快速追踪有利于促进药物研发人员同审批人员的交流沟通，进一步加快推进药物的上市工作。具体的药物有——Avycaz,Corlanor,

Cotellic,Daklinza,Darzalex,Entresto,Genvoya,Kanuma,Lonsurf,Orkambi,Portrazza,Strensiq,Tagrisso,Viberzi；

突破性成果(Breakthrough)：这部分工作包括了所有的临床上试验宣布该药具有显著性的治疗效果。这样的药物有——Alecensa,Darzalex,Empliciti,

Ibrance,Kanuma,Orkambi,Praxbind,Strensiq,Tagrisso,Xuriden。

优先审查(PriorityReview)：当药物被认定为会极大地促进医疗护理方面的改进时，往往会设定一个目标，将原来10个月的审查期缩短为6个月。这样的药物有24个，分别是——Alecensa,Avycaz,Bridion,Cholbam,Corlanor,Cotellic,Cresemba,Daklinza,Darzalex,Empliciti,Entresto,

Farydak,Ibrance,Kanuma,Lenvima,Ninlaro,Orkambi,Praxbind,Strensiq,Tagrisso,Unituxin,Viberzi,Xuriden,

Yondelis。

加速批准(AcceleratedApproval)：这项政策的提出主要是针对那些对患者来说危及生命极为严重的疾病所采取的策略。尽管如此，FDA仍会要求企业出具额外的材料以支撑该项措施的治疗预期。这样的药物有——Alecensa,Darzalex,Farydak,Ibrance,

Tagrisso,Praxbind。

在整个审批过程中，经历全面加速审查的过程可进一步缩短时间，它意味着在整个审查期的每个环节经历的时间都将有计划的缩短，这将大大加快该药的上市进程。这一年经历这个审批历程的药物有27个——Alecensa,Avycaz,Bridion,Cholbam,Corlanor,Cotellic,

Cresemba,Daklinza,Darzalex,Empliciti,Entresto,Farydak,Genvoya,Ibrance,Kanuma,Lenvima,Lonsurf,Ninlaro,Orkambi,

Portrazza,Praxbind,Strensiq,Tagrisso,Unituxin,Viberzi,Xuriden,Yondelis。

批准的新抗生素有两个——Avycaz,Cresemba。

首轮审批即过，没有要求提供更多辅佐材料而致批准延后的药物有——Alecensa,Aristada,Avycaz,Cholbam,Corlanor,Cosentyx,

Cotellic,Cresemba,Darzalex,Empliciti,Entresto,Farydak,Genvoya,Ibrance,Kanuma,Kybella,Lenvima,Lonsurf,Natpara,Ninlaro,

Nucala,Odomzo,Orkambi,Portrazza,Praluent,Praxbind,Repatha,Rexulti,Savaysa,Strensiq,Tagrisso,Unituxin,Uptravi,Varubi,

Veltassa,Viberzi,Xuriden,Yondelis,Zurampic。

该药首次上市即选择在美国上市(未在世界其他国家或地区上市)的药物有——Addyi,Aristada,Avycaz,Cresemba,Darzalex,

Empliciti,Entresto,Farydak,Genvoya,Ibrance,Kybella,Lenvima,Natpara,Ninlaro,Nucala,Orkambi,Portrazza,Praluent,Praxbind,

Rexulti,Tagrisso,Unituxin,Uptravi,Varubi,Veltassa,Viberzi,Vraylar,Xuriden,Zurampic。

综上所述，2015年对FDA来说是一个革新的年份，FDA在内部推动了很多改革，这些改革在未使药审下降的基础上加快了药物审批速度，不仅为企业推动药物上市做了很多促进作用，也为患者提供了更多的治疗方案，特别是一些罕见病患者。同时，随着FDA的深度改革以及“精准医疗”理念的推进，还会有更多的药物被研发出来，同时会不断优化现在的药物研发中出现的问题，更多的考虑到患者的呼声——包括治疗方案的收益-风险平衡和可选择性，还有经济因素等。总体来说，2015年在医药创新上来说是非常重要的一年，在未来的2016年，药物审批也将继续沿着改革创新的角度拓展下去。

原文来源：FDA Voice blog  

  编译：药智君