4月22日，益普生与SkyhawkTherapeutics宣布，双方已达成一项全球独家合作协议，共同开发针对罕见神经系统疾病RNA靶点的新型小分子药物。

价值18亿美元

不过，两家公司并没有透露交易的更多具体财务细节，但益普生表示将投入高达18亿美元的资金，其中包括预付款、开发、监管和商业里程碑付款；此外，Skyhawk还将有权获得合作产品的分级版税。

据公告称，益普生将有权获得全球独家权利，并将负责这些在研分子的所有研究活动。

益普生神经科学研发部门负责人SteveGlyman在一份声明中表示，该协议将使益普生能够探索改变罕见神经系统疾病的RNA表达的潜力。

此项交易的核心是Skyhawk的专有平台，该平台结合了四个互补数据集，针对致病蛋白质上游的RNA分子发现和设计小分子药物。

SKYSTAR是Skyhawk公司平台的第一个组成部分，它将结构、生物信息学和计算生物学信息进行综合考虑，对公共和专有数据进行梳理，以确定高价值的RNA靶点。然后，SKYSEQ（一种多重筛选系统）会对这些潜在靶点中的几个进行测试，并在名为SKYLIBRARY的存储库中寻找可能具有治疗效果的RNA靶向化合物。

Skyhawk的平台还使用其专有的机器学习工具SKYAI整合来自SKYSTAR的信息，以及毒理学、动物研究和化学数据，以推动下一代新型RNA剪接调节剂的开发。

值得注意的是，益普生与SkyhawkTherapeutics均未透露他们将研究哪些具体的疾病靶点，但SkyhawkCSOSergeyPaushkin在一份声明中指出，他们将集中在罕见神经系统疾病领域研究。Skyhawk目前还没有获批的治疗药物，进度最快的研发管线目前处于临床I期试验阶段。

图：SkyhawkTherapeutics研发管线

图片来源：SkyhawkTherapeutics官网

值得一提的是，与Skyhawk达成的交易是益普生在与SutroBiopharma签订价值9亿美元的合同几周后达成的，益普生获得了后者在研ADCSTRO-003的全球独家代理权，该药物靶向ROR1肿瘤抗原，目前正处于临床前试验的最后阶段。

为扩充产品矩阵，益普生近期开启了买买买狂潮，先后入局ADC和RNA靶向小分子药物领域。除益普生外，同日招兵买马的MNC还有勃林格殷格翰和BMS。

MNC争相招兵买马

4月22日，勃林格殷格翰宣布与赭石生医（OchreBio）建立合作伙伴关系，将共同专注于发现和开发针对慢性肝病（CLDs）（如代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH））的新型同类首创再生疗法。

根据协议条款，OchreBio将获得3500万美元的预付款和近期研究里程碑付款，如果后续里程碑逐步实现，交易总金额有望超过10亿美元。

此次合作是勃林格殷格翰致力于改善患有相互关联的心血管、肾脏和代谢疾病（CRM）（包括MASH肝硬化）患者生活承诺的一部分。合作计划主要利用赭石生医的独特人类数据库和疾病模型，以加速开发和验证新型肝病靶点。

同日（4月22日），百时美施贵宝（BristolMyersSquibb,BMS）和Cellares宣布了一项全球产能储备和供应协议，用于CAR-T细胞疗法的制造，交易价值高达3.8亿美元的预付款和里程碑付款。

作为协议的一部分，Cellares将优化、自动化BMSCAR-T细胞疗法并将其技术转移到他的自动化和高通量制造平台--CellShuttle™上。Cellares将致力于为BMS的独家使用提供多个CellShuttle和CellQ™系统，它们具有全自动化、高通量的质量控制。CellShuttles和CellQs将部署在Cellares在美国、欧盟和日本的智能工厂。

4月20日，BioArcticAB和卫材共同宣布已经就BAN2802达成了一项研究合作协议，BAN2802是一种潜在下一代阿尔兹海默症的新疗法，使用BioArctic专有的BrainTransporter™技术。在合作结束时，卫材将评估产生的数据，并决定他们是否选择行使授权BAN2802用于治疗阿尔茨海默病的选择权。

BioArctic和卫材在治疗阿尔茨海默病的药物开发和商业化方面的长期合作可以追溯到2005年。此次合作促成了Leqembi（lecanemab）的诞生，这是20年来首款获得美国FDA完全批准用以治疗AD的药物，可以减缓早期阿尔茨海默病的进展。

新的合作将建立在两家公司在阿尔茨海默病领域的共同知识基础上。研究评估项目的费用将由双方共同承担，该项目将评估阿尔茨海默病的下一代疾病改善治疗方法。

小结

拿下一款ADC后，益普生马不停蹄再下一城，入局RNA靶向小分子药物，足见其挖掘优质资产的独到眼光。同时再次印证，License-in模式已经成为是现阶段药企补充自身产品管线的主要手段之一。

资料来源：

1,https://www.biospace.com/article/ipsen-skyhawk-ink-potential-1-8b-deal-to-target-rna-in-neuro-diseases/

2,SkyhawkTherapeutics官网

责任编辑：豌豆射手

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