2024年2月22日，由成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科”）自主研发的针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）基因治疗I类创新药“JWK001注射液”的新药临床试验(IND)申请顺利获得国家药品监督管理局(NMPA)批准。

图片来源：CDE官网

nAMD是一种严重影响视力甚至会导致失明的不可逆转的眼科疾病，以黄斑区脉络膜新生血管(CNV)或视网膜新生血管为主要病理特征，同时可能伴有视网膜水肿以及视网膜渗出、出血、瘢痕等改变，血管内皮生长因子(VEGF)已被证实在nAMD新生血管形成中具有重要作用。目前，湿性年龄相关黄斑病变已成为继青光眼、白内障之后全球第三大致盲因素，全球患病人数不断攀升。

JWK001注射液是首个采用“两质粒包装系统”的AAV基因治疗新药。金唯科自主研发的两质粒悬浮HEK293细胞包装技术，大幅提升AAV包装效率、降低生产成本。金唯科的CMC工艺稳定且成本低，在临床阶段以及商业化阶段将具有非常明显的优势，极大提升患者可及性。

基于自主开发的“两质粒包装系统”技术平台，金唯科研发的多款AAV基因治疗新药正在四川大学华西医院开展IIT研究，适应症包括眼科、遗传代谢和神经肌肉疾病。

JWK001注射液通过将携带全新自主设计的抗VEGF蛋白表达框的AAV载体，在视网膜细胞中持续高效表达抗VEGF蛋白。该基因治疗手段可以避免传统nAMD治疗中存在的风险，如反复玻璃体腔注射对眼组织的伤害、患者依从性差等，可实现一次治疗，终身有效的目的。

责任编辑：木棉

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