继诺华crizanlizumab之后,镰状细胞贫血症领域再传佳讯, GBT公司的voxelotor获批 行业动态
来源:药智网/Dopine 时间:2019-11-28 评论: 2 阅读: 4159 A+ A-
导读

近日GlobalBloodTherapeutics(GBT)公司药物voxelotor喜获FDA批准

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喜讯,近日GlobalBloodTherapeutics(GBT)公司药物voxelotor喜获FDA批准,用于治疗成人和12岁以上青少年患者的镰状细胞贫血症(sicklecelldisease,SCD),商品名为Oxbryta,这是继诺华P选择素抑制剂药物crizanlizumab获批之后,SCD领域再次传来佳讯。随着越来越多SCD治疗药物的获批,患者将会有更多的选择,同时该领域的竞争将会更加剧烈。


镰状细胞贫血症(SCD)是一种遗传性红细胞紊乱疾病,由于红细胞内血红蛋白存在缺陷导致红细胞僵硬、粘稠、变形性差、扭曲成“C”或“镰刀”状而得名,临床表现为贫血、反复感染和周期性疼痛等。其中血管阻塞危象(vaso-occlusivecrises,VOCs)是SCD患者最常见的急诊和住院原因之一,造成SCD患者生活质量下降和死亡风险增加。


据估计,美国大约有10万名SCD患者,平均预期寿命为40-60岁,而平均每位SCD患者的终生医疗保健费用将近100万美元,成人患者每年的费用超过30000美元。


SCD治疗药物有限,仅有4款药物


在此之前,FDA批准的SCD治疗药物非常有限,仅有Hydroxyurea(羟基脲)、Endari(L-谷氨酰胺口服粉剂)和crizanlizumab,其中羟基脲作为一种老旧的化疗药物,虽然疗效显著,能降低血管阻塞危象50%的发生率,但会引起严重的毒副反应,有一定的致癌风险,使用受限制。


L-谷氨酰胺口服粉剂于2017年被FDA批准用于减少5岁及以上SCD成人和儿童患者的急性并发症,需要每日口服两次,是近20年来FDA批准的第一款用于治疗SCD的药物。而crizanlizumab是诺华于2016年以6.65亿美元收购美国制药商Selexys时得到的一款人源化抗P选择素单克隆抗体,曾获得FDA颁发的突破性疗法认定、孤儿药资格和优先审评资格,于今年11月中旬被FDA提前两个月左右批准用于降低16岁以上SCD患者VOC的发生频率,商品名为Adakveo。而crizanlizumab作为FDA批准的首款SCD靶向治疗药物,将会对voxelotor形成巨大威胁。


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voxelotor(前称GBT440)是一种需每日口服一次的小分子SCD治疗药物,通过增加血红蛋白对氧的亲和力来发挥治疗SCD的作用。研究发现:voxelotor有潜力改善溶血性贫血和氧运输,并有可能潜在地改变SCD的进程。在此之前,voxelotor曾被FDA授予治疗SCD的突破性药物资格、快速通道地位、孤儿药资格和罕见儿科疾病资格。其实早在今年9月份FDA就受理了voxelotor的新药申请,并指定处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2020年2月26日。


此次voxelotor提前三个月左右获批是基于一项随机、双盲、安慰剂对照的III期研究HOPE的积极结果,该研究旨在评估2种剂量水平的voxelotor(1500mg和900mg,每日一次口服给药)与安慰剂治疗SCD的疗效和安全性,在全球22个国家60家研究机构开展,包括274例年龄在12岁及以上SCD患者。研究中,患者以1:1:1的比例随机分组,分别接受1500mgvoxelotor、900mgvoxelotor或安慰剂每日一次口服治疗。主要终点是在意向性治疗分析中,实现血红蛋白应答的患者比例,血红蛋白应答定义为第24周的血红蛋白相对基线增加超过1.0g/L。最终试验结果表明:1500mg治疗组中59.5%的患者血红蛋白水平提高超过1g/dL,而安慰剂组为9.2%,详细数据见《新英格兰医学杂志》(NEJM)。安全性方面,各试验组发生不良事件或不良事件恶化的患者百分比相似(1500mgvoxelotor治疗组有26%的患者、900mgvoxelotor治疗组有23%的患者、安慰剂组有26%的患者发生了≥3级不良事件)。


竞争之势凸显,谁将成为王者?


自此,FDA批准的SCD治疗药物共有四款,然而作为新型SCD治疗药物,voxelotor和crizanlizumab将形成竞争之势,但是谁将成为该领域的王者,还需经过时间的验证。不过目前已知的是,crizanlizumab需要每月静脉注射一次,而voxelotor需要每日口服一次,预计crizanlizumab将会在患者依从性方面占有很大的很大的优势,不过crizanlizumab治疗成本也很高,crizanlizumab每年使用的售价约为$85,000美元至$113,000美元(视剂量而定)。然而业界对voxelotor的商业前景十分看好,著名医药市场调研机构EvaluatePharma在今年6月发布的报告预测,voxelotor有望成为全球最畅销的SCD药物,2024年销售额预计将达到19.8亿美元。而有分析师曾预测crizanlizumab2024年的销售额约2亿美元。而且GBT公司也正在开展一项旨在评估voxelotor治疗SCD儿科患者(4-17岁)的安全性、耐受性、药代动力学、探索性疗效的IIa期研究HOPE-KIDS1,预计未来voxelotor更有可能成为SCD领域最畅销的药物。


参考资料


[1]FDAapprovesfirsttargetedtherapytotreatpatientswithpainfulcomplicationofsicklecelldisease.RetrievedNovember15,2019


[2]GBTAnnouncesU.S.FoodandDrugAdministrationAcceptanceofNewDrugApplicationandPriorityReviewforVoxelotorfortheTreatmentofSickleCellDisease


[3]GBTsicklecelltrialhitsendpointaheadofNDAfiling


[4]FDAapprovesnoveltreatmenttotargetabnormalityinsicklecelldisease.RetrievedNovember25,2019

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责任编辑|三七


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评论(2)
1#
yaowen 2019-11-30
2#
yangqingting 2019-11-30
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