近年来，国家高度重视细胞疗法研发与应用，在政策扶持助力下，细胞产业驶入“快车道”。我国细胞临床研究实现了从无到有、逐步走向规范，通过新药申报途径发展的细胞临床管线也快速增加。细胞治疗增长势头强劲，推动我国细胞治疗药物开发与转化的健康与可持续性发展，对加快细胞治疗药物成果产出非常必要且重要。为给我国细胞治疗药物开发与转化的良好开端奠定基础、打造高质量发展标杆，为今后细胞治疗药物研究规范构建指南，海南国际医药创新联合基金会、中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）联合主办的“细胞治疗药物开发与转化及投融资公益交流系列大会（京津冀站）”于8月30日在天津成功召开。大会由北京兴德通医药科技股份有限公司细胞临床研究中心承办，由人民网健康频道做媒体支持，由《中华细胞与干细胞杂志（电子版）》和中国医药教育协会临床研究工作委员会做学术指导。

大会汇聚了细胞治疗领域领先的医疗机构、企事业单位、CRO等，群策群力开创细胞治疗药物开发与转化由点到面向纵深发展的新局面。大会深入剖析了细胞治疗药物开发和转化的难点痛点，帮助行业解决潜在问题，辅导药企做好新药估值和获得融资支持，以期加速成果转化和细胞药物上市进程，为推动细胞治疗药物开发与转化做好行业表率。

图丨会议现场

凝集政产学研多方专家，破解细胞药物开发与转化的痛点难点

细胞治疗药物的开发与转化，与中药、传统化药既有共性，也有细胞产品本身特点如技术迭代快、创新潜力大、临床依赖度高等带来的特异性，在细胞药治疗物开发与转化、临床研究方案设计、审评要点、临床试验现场核查、临床运营等方面存在特异性和难度。为解决细胞治疗药物开发与转化的痛点难点，同时基于自身细胞研究基础和实力，兴德通细胞临床研究中心邀请了细胞领域的资深专家和知名企业家，就细胞行业普遍关注的开发与转化重难点等进行深入解析，聚焦细胞治疗产品开发策略、转化痛点和难点、注册审评重点、临床运营重点、现场核查关注点等，指导企业从技术和符合监管方面做好细胞治疗药物开发与转化。

图丨原国家食品药品监督管理局副局长、中国医药教育协会名誉会长、海南国际医药创新联合基金会名誉会长  张文周

原国家食品药品监督管理局副局长、中国医药教育协会名誉会长、海南国际医药创新联合基金会名誉会长张文周为公益交流大会致辞。张文周会长表示，我国医药行业迎来了划时代的转折点，医药创新迎来发展新机遇，本次公益交流大会是为细胞治疗药物开发与转化及投融资开辟新的路径，海南国际医药创新联合基金会秉承“为医药创新者抱薪，为人类健康进步事业贡献力量”的立会宗旨，联合政府、产业、科研单位、金融部门、服务行业以及用户使用等各方面共同探索推动生物医药和细胞治疗领域的创新研究，进一步推动融合创新，为产业整合资源、汇集力量、集成技术，以期加快我国细胞治疗领域的科技成果转化进程。

图丨科技部中国生物技术发展中心生物科学与前沿技术处原处长  王德平

科技部中国生物技术发展中心生物科学与前沿技术处原处长王德平在致辞中表示，细胞治疗药物一直是国内外研发和投资的重点和热点，也是未来医学发展的核心之一。我国生物药特别是细胞基因治疗药物，将在新药创制国家重大项目的启动后迎来一个新的高潮，本次会议将为今后细胞药物的开发和转化指导发展方向。

图丨中国医学科学院血液病医院教授、主任医师，原副院所长  王建祥

中国医学科学院血液病医院教授、主任医师、原副院所长王建祥重点介绍了血液肿瘤免疫治疗的研究进展，特别是儿童样化疗方案，对如何使用免疫细胞疗法治疗血液肿瘤以及对新靶向药物、造血干细胞移植、新/强免疫治疗等科学问题进行了深入探讨，从临床需求端视角对细胞免疫治疗进行了探索性研究和系统阐述。

图丨中源协和细胞基因工程股份有限公司副总经理、首席科学官，武汉光谷中源药业CEO  张宇

中源协和细胞基因工程股份有限公司副总经理、首席科学官、武汉光谷中源药业CEO张宇从已批准、在研和备案的干细胞治疗产品切入，从产业角度，深入讲解了细胞治疗药物开发转化的现实与挑战。并结合公司案例，介绍了干细胞技术研究和产品管线的最新进展，以及打造了干细胞库平台、产学研医闭环的细胞技术转化平台。

图丨国家药监局核查专家、中国医药教育协会临床研究工作委员会主任委员、首都医科大学附属北京世纪坛医院主任医师/教授  王兴河

国家药监局核查专家、中国医药教育协会临床研究工作委员会主任委员、首都医科大学附属北京世纪坛医院主任医师王兴河教授从细胞治疗药物临床试验系统概述切入，着重讲解了细胞治疗药物临床试验的难点和核查要点。从伦理、机构、判定原则等多个方面深入介绍了药物临床试验核查要点，从伦理、研究人群、受试者筛选、探索性试验、疗效判断等多个方面详细讲解了干细胞治疗临床试验和体细胞治疗临床试验的核查要点。

图丨国家药监局中国食品药品检定研究院细胞室原主任  袁宝珠

国家药监局中国食品药品检定研究院细胞室原主任袁宝珠从（干）细胞药物研发最核心挑战——质量问题的角度，详细讲解了质量标准研究。深入探讨了精准化组织干细胞药物研发的质量属性/质量要求、关键质量属性研究、标准化评价规范，对材料、工艺、适应症选择、监管属性等多个方面的质量关注重点进行了详细阐述。

图丨合源生物科技（天津）有限公司首席科学官  周立

合源生物科技（天津）有限公司首席科学官周立结合国内外通用型CAR-T细胞免疫治疗产品治疗自身免疫疾病有限的有效性数据，对新适应症尤其是非肿瘤适应症的免疫细胞治疗产品未来的关注点展开了具体的探讨。包括对CAR结构的可能的重新评价、产品的安全性、CAR整合和基因编辑安全性的问题等在产品开发过程中需要的考虑重点进行了研讨。

图丨江苏得康生物科技有限公司首席医学官  陈冠良

江苏得康生物科技有限公司首席医学官陈冠良介绍了团队通过对不同类型干细胞的特点进行研究，使用国际新型疗法，开发治疗克罗恩病的间充质干细胞产品的具体案例。深入分析了该干细胞产品从IIT研究到获批IND的关键环节和关注要点，包括方案设计、剂型剂量、产品安全性、疗效评价、产品优势等的研究要点。同时，北京兴德通医药科技股份有限公司做为该产品的临床研究CRO，正在辅助该产品进行突破性治疗药物（BTD）申请和EOP2申请。

图丨北京瑷格干细胞科技有限公司副总经理、北京经济技术开发区法治建设研究会常务理事  王月明

北京瑷格干细胞科技有限公司副总经理、北京经济技术开发区法治建设研究会常务理事王月明结合国际细胞治疗产品获批对国内的影响，分析了我国干细胞药物的前景。对我国干细胞药物的研发和审评等两个方面进行了回顾，同时具体分析了中美间充质干细胞药物的最新案例以及研发思考，并对我国干细胞药物前景进行了讨论和展望。

图丨北京兴德通医药科技股份有限公司副总经理兼细胞临床研究中心主任  张爱玲

北京兴德通医药科技股份有限公司副总经理兼细胞临床研究中心主任张爱玲分享了兴德通在细胞基因治疗领域中的前瞻布局，介绍了兴德通多款细胞药物IND申报及顺利开展临床试验的成功案例。深入交流了细胞药物注册申报中的常见问题尤其是CMC策略及审评关注点。还梳理了已上市的免疫细胞治疗产品采用的BTD+附条件批准+优先审评审批路径，并探讨了细胞药物在掌握CDE决策依据、熟悉CDE评审流程和机制、建立技术沟通技能、增强现场迎检能力等方面的注册申报技巧。

图丨北京吉源生物科技有限公司研发中心主任  薛冰华

北京吉源生物科技有限公司研发中心主任薛冰华重点分析了基因修饰间充质干细胞药物的开发考量，以及基因修饰 MSCs 药物开发面临的诸多挑战。从立题依据、药学研究、非临床安全性、临床适应症选择等四个方面，解析了如何进一步提高基因修饰的效率和安全性、如何确定最佳的治疗剂量和给药途径以及如何进行有效的临床试验以验证其疗效等。吉源生物首个基因修饰间充质干细胞新药于8月28日获IND默示许可，在本次大会上及时地分享了成功经验。

图丨吉林大学中日联谊医院科学研究中心主任  姜金兰

吉林大学中日联谊医院科学研究中心主任姜金兰详细介绍了团队进行干细胞国家一类新药研发、生产、检测和临床应用的研究，和为临床转化所做的准备。从临床前研究、自主规范性检测体系等角度，探讨了团队进行干细胞和干细胞外泌体产品的研究关键和药学研究难点，介绍了针对细胞治疗产品临床前药学的难点进行的研究。

图丨山东第一医科大学第三附属医院（济南市第四人民医院）科创中心主任  张磊升

山东第一医科大学第三附属医院（济南市第四人民医院）科创中心主任张磊升从技术迭代、围产期细胞临床研究、参与研发并成功获批IND的国家干细胞1类新药、细胞新药研发CDMO服务、围产期细胞行业前瞻和持续创新等五个方面进行了精彩阐述，介绍了团队在围产期细胞转化实践中的研究进展和成果。将继续聚焦于下一代高活性干细胞技术创新和生物制品孵化，合作开发针对于特定复发性和难治性疾病干预的新型细胞治疗药物。

图丨北京兴德通医药科技股份有限公司副总经理  李莉

北京兴德通医药科技股份有限公司副总经理李莉结合兴德通多款细胞药物IND申报及顺利开展临床试验的成功案例，对细胞治疗的特殊流程及要求、细胞治疗产品运营管理要点等两方面进行了精彩讲解。从伦理考量、细胞产品治疗主要流程等讲解了细胞治疗的特殊流程及要求，从研究中心、试验操作标准及管理计划、供应链管理、质量评价标准及日常监管、纠正措施及预防措施介绍了细胞治疗产品临床研究运营全流程管理要点。

图丨微进化（北京）医疗科技有限公司CEO  齐烨

微进化（北京）医疗科技有限公司CEO齐烨从学术思想、研究背景、技术方案、最新进展、商业模式、业务规划等多个角度对跨物种基因工程在生物医学的潜在应用进行精彩的阐述。主要对跨物种基因治疗产品的探索性临床、临床批件、临床产品、临床拓展等进行了介绍。以及团队多个技术平台的推进，包括搭建跨物种肿瘤药物研发平台等的进展。

汇聚投融资行业大咖和公益基金力量，用新思维化解细胞药物转化难题

细胞治疗产品的成功转化，需要政策、资本、人才等多方资源的加持。金融无疑是促进科技成果转化的关键环节。大会邀请了投融资领域的专家、公益组织和细胞领域资深投资者，就细胞治疗产品投融资难点进行解惑，以期辅助药企做好新药估值和获得融资支持，加速成果转化和创新药注册上市。

图丨对外经济贸易大学国际商学院原副院长、医药价值估值与投融资研究中心主任，海南国际医药创新联合基金会投融资专委会秘书长，中国医药会计学会数智财务分会副会长  钱爱民

对外经济贸易大学国际商学院原副院长、医药价值估值与投融资研究中心主任、海南国际医药创新联合基金会投融资专委会秘书长、中国医药会计学会数智财务分会副会长钱爱民重点分析了细胞治疗产品估值与投资前景。讲解了细胞治疗创新药价值评估内容、估值原则、估值决策分析、估值的难点问题，结合案例介绍了各医药估值模型的应用情况、估值方法选择、新药估值模型中各关键假设的选取以及CRO公司在新药研发过程中所具备的天然优势。阐述了资本接力、快速上市、推出路径、估值增长、市值表现等细胞治疗产品的投资重点和关键。

图丨中国科技产业投资管理有限公司董事总经理  殷雷

中国科技产业投资管理有限公司董事总经理殷雷结合生物医药行业环境、生物医药行业相关的资本市场环境，讲解了细胞治疗投资的思考。介绍了在投资中，对细胞和基因治疗的适应症选择、临床、生产和商业障碍、产品的科技能力转化等的考量，以及及时引进商业化资源、规划多元化融资和投资退出路径等的关注要点。

图丨海南国际医药创新联合基金会副秘书长  余轩

海南国际医药创新联合基金会副秘书长余轩重点介绍了公益慈善组织如何助力医药创新发展。讲解了智慧型公益组织赋能医药创新、医药企业如何参与公益创新、公益慈善如何助力医药创新，并结合海南国际医药创新联合基金会近年来开展的医药创新公益项目对医药创新公益模式进行了探讨，讲述如何用公益的力量赋能临床科研人才发展及医药创新研发。

图丨主持人合集
（从上往下依次为，第一位：《中华细胞与干细胞杂志》编辑部主任朱东屏，第二位：北京兴德通医药科技股份有限公司副总经理梁潇；
第三位：人民网大健康运营总监赵宇，第四位：北京兴德通医药科技股份有限公司细胞临床研究中心副主任张凡）

凝聚多方合力，助推细胞治疗药物高质量开发与转化

大会最后发布了“细胞与干细胞临床研究成果征集与展示活动”项目，该项目由海南国际医药创新联合基金会、《中华细胞与干细胞杂志（电子版）》、中国医药教育协会临床研究工作委员会联合发起，人民网·人民好医生作为媒体支持单位。项目已于2024年5月启动，面向全社会广泛征集细胞与干细胞临床研究相关的优秀视频和图文作品。该项目旨在促进细胞与干细胞临床转化，为细胞与干细胞临床研究搭建更高水平的成果展示平台。

中国医药教育协会临床研究工作委员会秘书长、北京兴德通医药科技股份有限公司董事长黄明光为本次会议做总结，黄明光表示，细胞创新药行业即将迎来发展的春天，行业要坚定信心、抱团协同发展。兴德通作为细胞临床研究CRO的排头兵，定将做好细胞临床研究的示范标杆项目，推动细胞临床研究高质量发展；中国医药教育协会临床研究工作委员会将发挥自身平台优势，为行业纵深发展做好人才培养，积极培养和提高细胞临床研究从业人员的专业水平；海南国际医药创新联合基金会将持续探索公益资金助力医药创新的新模式，为医药创新企业和医药创新产业投资资本牵线搭桥，促进医药创新行业的纵深发展。

图丨中国医药教育协会临床研究工作委员会秘书长、北京兴德通医药科技股份有限公司董事长  黄明光

此次公益交流大会凝聚了“政产学研”、投融资领域、公益基金等多方专家，打造政策汇聚平台、技术集成平台，切实帮助药企解决细胞治疗药物开发与转化、投融资等领域的难点，辅助药企全面把控细胞治疗药物研究重点，将进一步促进细胞成果转化、临床应用和有效开展投融资，推进高质量细胞治疗产品研发，加快我国更多细胞药物上市进程。

责任编辑：木棉

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