8月6日，据FirstWordPHARMA网站消息，美国FDA批准施维雅（Servier）公司口服IDH1/IDH2双重抑制剂vorasidenib（商品名Voranigo）上市，用于12岁及以上伴有易感IDH1或IDH2突变的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤儿童和成人患者，这些患者此前接受过手术包括活检、次全切或全切。

图片来源：FirstWordPHARMA网站

Voranigo由施维雅于2021年以18亿美元收购Agios制药公司的肿瘤业务所得。

FDA首款

Vorasidenib是一款口服、选择性、高度脑渗透性的双重抑制剂，针对突变型异柠檬酸脱氢酶1和2（IDH1和IDH2），可用于治疗携带IDH突变的低级别弥漫性脑胶质瘤，也是FDA批准的首款可用于这类患者的全身疗法。

脑胶质瘤是一种起源于神经胶质细胞的肿瘤，是最常见的原发性颅内肿瘤。在中国，脑胶质瘤年发病率为5～8/10万，5年病死率在全身肿瘤中仅次于胰腺癌和肺癌。2021年世界卫生组织（WHO）中枢神经系统肿瘤分类将胶质瘤分为6种主要实体，包括成人型弥漫性脑胶质瘤、儿童型弥漫性低级别脑胶质瘤和儿童型弥漫性高级别脑胶质瘤等。值得注意的是，异柠檬酸脱氢酶（IDH）在胶质瘤WHO2021新分类中扮演着重要的角色，其突变状态成为诊断和分级的主要关键驱动因素，并与胶质瘤的预后息息相关。

目前，脑胶质瘤治疗以手术切除为主，结合放疗、化疗等综合治疗方法，目标是尽可能延长患者的无进展生存期和总生存期，同时提高患者的生活质量。

2023年6月，施维雅在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了Vorasidenib令人印象深刻的III期INDIGO研究数据。

INDIGO是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期研究，在患有IDH1或IDH2突变的残留或复发性2级少突或星形胶质瘤且仅接受过手术治疗的患者中，比较Vorasidenib与安慰剂的疗效。

结果显示，在预定的第二次中期分析中，Vorasidenib达到了主要终点（中位PFS（无进展生存期）：27.7个月vs11.1个月）及关键次要终点（中位TTNI（至下次干预的时间）：尚未达到vs17.8个月），与安慰剂组的患者相比，Vorasidenib单药治疗组患者的PFS和TTNI均有统计学显著差异且有临床意义的改善。此外，Vorasidenib单药治疗的耐受性良好。

在安全性方面，接受Voranigo治疗的患者最常见的不良反应是轻微的，包括疲劳、头痛、肌肉骨骼疼痛、腹泻和恶心。超过2%的患者出现了3级或更高的不良反应，包括ALT和AST肝酶升高以及中性粒细胞减少。

获批历程

2024年2月，基于INDIGO关键3期临床试验的结果，FDA就已受理Vorasidenib的新药申请并授予优先审评资格，原本指定该申请的PDUFA目标日期为2024年8月20日，此次获批相比原计划提前了近半个月。

同时，欧洲药品管理局（EMA）受理了通过加速审评通道递交的Vorasidenib上市许可申请，欧盟委员会则预计将于2024年下半年公布该申请的审评结果。

除了布局美国以及欧美市场外，施维雅也将目光投向了中国市场。

2024年6月，施维雅宣布获得了中国国家药品监督管理局核准签发关于Vorasidenib的《药物临床试验批准通知书》，在携带IDH1或IDH2突变的残留或复发性2级胶质瘤亚洲受试者中开展Vorasidenib的III期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。

在不断申请开展临床试验的同时，施维雅也在不遗余力打造Vorasidenib。

2024年6月25日施维雅宣布与中国创新分子诊断公司艾德生物已达成战略合作伙伴关系，旨在开发Vorasidenib的伴随诊断试剂。

合作的总体目标是在中国大陆临床试验过程中完成试剂盒的开发、分析验证、临床验证、获批、生产并最终商业化一款伴随诊断试剂，用于帮助识别可能获益于Vorasidenib治疗的潜在患者，选择接受该药物治疗的患者，并为安全有效使用该药物提供信息。艾德生物将使用其自主研发的NGSPanel来开发Vorasidenib的伴随诊断试剂，并且在Vorasidenib首次获批时助力其在中国大陆的注册和商业化。

结语

作为一种可穿透血脑屏的药物，Vorasidenib在携带IDH1或IDH2突变的胶质瘤患者中证明了具有临床意义的疗效，同时安全性持续可控、耐受性良好。此次Vorasidenib成功获批上市为携带IDH突变的低级别弥漫性脑胶质瘤患者带来了希望，也是胶质瘤治疗领域的一个突破。

参考资料：施维雅官网、官微

责任编辑：豌豆射手

声明：本文观点仅代表作者本人，不代表药智网立场，欢迎在留言区交流补充；如需转载，请务必注明文章作者和来源。如涉及作品内容、版权和其它问题，请在本平台留言，我们将在第一时间处理。