7月10日，复星医药宣布，FCN-159（创新型小分子化学药物，MEK1/2选择性抑制剂）针对1型神经纤维瘤病（neurofbromatosistype1，NF-1）相关的丛状神经纤维瘤（Plexiformneurofibromas，PN）的成人Ⅰ期临床研究数据发表于国际期刊BMCMedicine（2023IF=9.3）。研究结果显示，FCN-159耐受性良好，不良事件可控，并在NF-1相关PN患者中显示出有希望的抗肿瘤活性，值得进一步研究。

图片来源：复星医药官微

FCN-159是由复星医药自主研发的创新型小分子化学药物，为MEK1/2选择性抑制剂，拟主要用于晚期实体瘤、1型神经纤维瘤病、组织细胞肿瘤、动静脉畸形等的治疗。本次发表的研究为一项多中心、开放标签、单臂、非随机、Ⅰ期剂量递增试验，旨在评估口服FCN-159治疗不可切除或不适合手术的成人NF-1相关PN患者的安全性、耐受性、药代动力学(PK)和抗肿瘤活性(NCT04954001)。本研究的主要终点为剂量限制性毒性（DLT）的发生情况、最大耐受剂量（MDT）和临床2期推荐剂量（RP2D）。次要终点包括其他安全性评估、肿瘤成像反应(完全缓解[CR]、部分缓解[PR]、疾病稳定[SD]或疾病进展[PD])和PK参数。不良事件按CTCAEv5.0分级。

19名18-70岁的患者被分成4组，分别接受口服不同剂量（4mg[n=3]、6mg[n=4]、8mg[n=8]、12mg[n=4]）的FCN-159治疗，每日一次。

研究流程图

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研究结果显示：在纳入DLT分析的患者中，8例接受8mg治疗的患者中有1例(16.7%)报告了DLT(3级毛囊炎)，3例接受12mg治疗的患者中有3例(100%)报告了DLT(3级毛囊炎)。最大耐受剂量为8mg。19例患者(100%)观察到药物治疗相关的不良事件(TEAE)，其中大多数为1级或2级。在疗效分析的16例患者中，所有(100%)患者肿瘤体积减小，6例(37.5%)患者获得PR；最大的肿瘤缩小率为84.2%。药代动力学在4-12mg之间近似呈线性，半衰期支持每日一次给药。

瀑布图显示PN目标病变从基线的最佳百分比变化

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责任编辑：木棉

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