细胞和基因治疗（CGT，Cellular and Gene Therapy）是指将确定的遗传物质转移至患者的特定靶细胞内，通过基因添加、基因修正、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，达到治愈疾病目的的过程。

与目前绝大多数以蛋白质为靶点的传统化学药物及生物大分子药物不同，多数CGT 疗法直接靶向 DNA，通过改变 DNA 从源头上治疗疾病，针对部分无药可医的严重、罕见遗传疾病，在传统药物仅能治疗但不能治愈的情况下，CGT 疗法有着治愈这些疾病的潜力，有望实现一次治疗、终身痊愈的目的。

近年来，CGT领域不断迎来重大进展。从2023年初至今，全球共有12款CGT产品获批上市，见证了全球首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy获批上市；首款1型糖尿病细胞疗法Lantidra、首款杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法Elevidys为患者提供了更多元的治疗选择；首款外用涂抹型基因疗法Vyjuvek在给药方式上又极大地打开了治疗的想象空间；肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法Amtagvi里程碑式获批，则标志着细胞疗法进入实体瘤时代……

尽管市场前景广阔，但CGT药企仍然需要克服疗效、安全、成本、支付等多项医药行业面临的共性和个性问题。例如，目前CAR-T疗法在每例治疗费用在国外约为40万美元，国内100万人民币左右，基因疗法更是动辄百万美元以上，如何破解支付难题？目前的CGT疗法大多是个性化治疗，如何持续探索通用型疗法？

4月28日（周日晚）19:30一起来云智会直播间，与专家大咖们一起探讨CGT疗法的行业现状、挑战与前景。

责任编辑：琉璃

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