卫健委:通过谈判方式,将昂贵罕见病用药纳入医保 行业动态
来源:国家卫健委 时间:2019-01-11 评论: 0 阅读: 3357 A+ A-
导读

近日,国家卫健委发布《对十三届全国人大一次会议第7770号建议的答复》(以下简称《答复》),对代表提出的“关于制定罕见病防治及孤儿药管理法的建议”进行了回答,对制定罕见病防治及孤儿药管理法现着手开展的工作做了介绍。

近日,国家卫健委发布《对十三届全国人大一次会议第7770号建议的答复》(以下简称《答复》),对代表提出的“关于制定罕见病防治及孤儿药管理法的建议”进行了回答,对制定罕见病防治及孤儿药管理法现着手开展的工作做了介绍。


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随着我国经济社会发展和人民生活水平的不断提高,特别是党中央、国务院对保障和改善民生的高度重视,罕见病越来越受到社会各界的关注。加强罕见病管理,关心爱护罕见病患者,目前已经得到有关部门的高度重视。您提出的建议,我委及其他部门已经在着手开展有关工作。


公布了我国第一批罕见病目录


由于我国人口基数大、缺乏罕见病流行病调查相关数据,再加上罕见病种类繁多等因素,目前我国尚未明确罕见病认定标准。但是,为了给有关部门制订政策提供参考,2018年5月,我委、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局和国家中医药管理局5部门联合印发了《第一批罕见病目录》,共收录了121种罕见病。其数量与亚洲相邻国家或地区基本相当(日本纳入罕见病管理的病种有130种,韩国有134种,我国台湾地区有207种)。该目录的公布,为各部门开展罕见病管理相关工作提供了有益参考。


加强罕见病药物研发和科技攻关


我委会同有关部门加大了相关财政投入。自2008年以来,我国新药专项支持了神经胶质瘤、多发性硬化等罕见病用药研发课题20余项,部分治疗用药获得新药证书。在2014年度公益性行业科研专项立项支持了儿童罕见病方向的研究项目,主要研究儿童免疫缺陷病。在2017年和2018年新药专项课题申报指南中,将罕见病治疗急需药物列入“临床亟需药品研发”,支持了研发课题9项,申报中央财政经费5000余万元。在国家重点研发计划精准医学重点专项中设立了“罕见病临床队列研究”、“中国人群重要罕见病的精准诊疗技术与临床规范研究”和“中国重大疾病与罕见病临床与生命组学数据库”项目形成了罕见病全链条创新联盟。目前,国家罕见病注册登记系统正式上线,支持105种罕见病的在线登记。同时建立信息资源平台、生物样本库,以及基因、蛋白质、代谢组学和分子影像诊断平台。


加快罕见病药品审评审批


国家药品监督管理局一直高度重视罕见病药品的审评审批工作,先后出台多项政策措施对治疗罕见病的药品予以优先审评审批。2015年8月,国务院印发《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》(国发〔2015〕44号);2017年10月,中办、国办联合印发《中共中央办公厅国务院办公厅关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》(厅字〔2017〕42号)。在此基础上,2018年5月,药品监督管理局与我委联合发布《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》(2018年第23号),进一步明确对防治严重危及生命且尚无有效治疗手段以及罕见病药品,药监局药品审评中心会加强对药品研发的指导。对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品,进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的,可以提交境外临床试验数据直接申报药品上市注册申请。这些政策的实施进一步加快了罕见病用药的上市。


提高罕见病的预防和诊治水平


我委不断健全覆盖全国的孕前、产前检查及疾病筛查网络,努力降低包括罕见病在内的新生儿出生缺陷发生率。同时,选择部分地区实施出生缺陷救助试点项目。2015年组织成立了原国家卫生计生委罕见病诊疗与保障专家委员会,依托专家力量,组织制定有关技术规范和临床路径,进一步加强罕见病的预防、筛查、诊疗、用药等相关研究。编写并发布了肌萎缩侧索硬化、肝豆状核变性、苯丙酮尿症等罕见病的诊疗指南或临床路径。组织开展了相关培训,提高医务人员诊治罕见病的规范化水平。


目前,我委正在抓紧开展以下工作:一是制订诊疗规范和临床路径;二是开展医务人员培训;三是建立全国罕见病诊疗协作网;四是建立罕见病患者登记制度。


关于构建罕见病医保体系


为适应临床医药科技的进步和参保人用药需求的变化,我国建立了基本医疗保险药品目录动态调整机制,分别于2000年、2004年、2007年、2009年、2017年调整制定了基本医疗保险药品目录,以新上市的药品作为评审重点,将符合相关要求的品种纳入目录范围。在2017年国家医保药品目录调整中,我们明确提出了“补缺、选优、支持创新、鼓励竞争”的指导思想,重点考虑调入现有药品目录没有覆盖的治疗领域、作用机理和重大疾病、精神疾病、儿童妇科用药等短缺品种,提高了血友病、特发性肺纤维化、肌萎缩侧索硬化症等罕见病的用药保障水平。此外,还通过国家医保药品谈判的方式,将治疗多发性硬化症、血友病等罕见病的独家专利药品纳入医保药品目录。


由于我国经济发展水平和医保筹资能力的限制,部分价格昂贵的罕见病治疗药物,还未能纳入医保用药范围。一些地方根据本地实际情况和大病保险负担能力,探索通过谈判等方式,将部分较昂贵的罕见病治疗药纳入了当地大病保险合规费用范围。


总体来看,基本医保当前只能立足“保基本”,支付符合临床必需、安全有效、价格合理等条件的药品费用,难以将市场上所有药品都纳入支付范围。下一步,国家医保部门将结合参保人用药需求、医保筹资能力等因素,完善医保药品目录动态调整机制,建立专利、独家药品谈判准入机制,通过专家评审,逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。


《制定罕见病防治及孤儿药管理法》涉及的部门较多,我们将根据您的建议向法制部门反映。同时,我委将加快推进实施既定工作,加大对罕见病研发和诊疗方面的投入,努力提高罕见病救治水平和效率,更好地造福患者。


感谢您对卫生健康工作的关心和支持。


国家卫生健康委员会


2018年9月19日


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