FDA5月份新药批准一览

5月FDA一共批准了10个新药，包括新增适应症、首次批准、新复方和补充新药申请。其中最重磅的就是奥贝胆酸与首个PD-L1抑制剂Tecentriq。

Ocaliva（奥贝胆酸片剂，5mg、10mg）是鹅去氧胆酸的结构修饰物6-乙基鹅去氧胆酸，它是Intercept制药开发的一种法尼酯X受体激动剂， 可通过活化法尼醇X受体，间接抑制胆酸生物合成的限速酶细胞色素7A1（CYP7A1）的基因表达，进而抑制胆酸合成，可用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）和非酒精性脂肪性肝病（NASH）。2016年5月27日FDA正式批准奥贝胆酸治疗原发性胆汁性胆管炎孤儿药适应症，可以与熊去氧胆酸联合治疗成人PBC或对熊去氧胆酸不能耐受的单一治疗。该药是近20年来批准的首个治疗PBC药物。

已完成的一项用于PBC的III期POISE临床试验结果显示，奥贝胆酸可以显著降低血清碱性磷酸酶的含量，而该酶是PBC进步进展的生物标志前兆，安慰剂组中碱性磷酸酶平均较基线下降5％，而10mg奥贝胆酸组及5-10mg奥贝胆酸组分别下降39％及33％。12个月的治疗后，安慰剂组达到主要终点指标的患者比例为10 ％ ，而10mg 奥贝胆酸组及5-10mg奥贝胆酸组分别为47％和46％。据EvaluatePharma预测，奥贝胆酸2020年销售额将达到30亿美元。Intercept制药透露其奥贝胆酸年均治疗费用为6.935万美元，价格高昂主要考虑到风险获益比及罕见病。

罗氏制药的Tecentriq（atezolizumab，1200mg/20ml注射剂 ）用于治疗最常见类型的膀胱癌——尿路上皮癌（UC），该药是FDA批准的首个PD-L1免疫疗法，同时也是获批治疗这类癌症的首个PD-1/PD-L1免疫疗法。Tecentriq将由旗下基因泰克（Genentech）推向市场，售价一个月12.5万美元，与百时美的PD-1免疫疗法Opdivo和默沙东的PD-1免疫疗法Keytruda售价相当，后者均靶向PD-1蛋白，而Tecentriq靶向的是PD-1/PD-L1信号通路中与之互补的PD-L1蛋白，该蛋白广泛表达于机体多种免疫细胞和多种癌细胞表面。罗氏认为，PD-L1靶标将成为癌症免疫治疗领域一个更重要的引擎，拥有更大的优势。商业前景方面，业界所达成的共识是，Tecentriq在2020年的销售额将达到25亿美元。

此次加速批准，是基于一项单组II期临床研究的数据。该研究涉及310例局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，数据显示，接受Tecentriq治疗后，14.8%的患者经历至少部分缓解（肿瘤体积缩小），缓解持续时间从2.1个月至超过13.8个月（数据分析时）。更重要的是，在被归类为PD-L1阳性（PD-L1表达呈中、高水平）的患者中，有26%患者实现缓解，而在PD-L1阴性组仅有9.5%患者实现缓解。

EMA5月份新药批准一览

本月EMA一共批准了13个新药，包括新增适应症、首次批准、新复方和新联合疗法。其中最重磅的就是Neparvis心衰药与首个治疗法布瑞氏症药物Galafold。

Neparvis（sacubitril/valsartan）是一种万众瞩目的心衰药物，美国批准商品名为Entresto是首个也是唯一一个在临床试验中疗效显著超越标准治疗药物依那普利（enalapril）的药物，而且表现出更高的安全性，是一种首创的双效血管紧张素受体-脑啡肽酶抑制剂（ARNI），具有独特的作用模式，能够增强心脏的保护性神经内分泌系统（NP系统，钠尿肽系统），同时抑制有害系统（RAAS系统，肾素-血管紧张素-醛固酮系统），被认为能够减少衰竭心脏的应变。。Neparvis的杰出表现，使该药成为过去10年中心脏病学领域最重要的进展之一。此前，业界早已按捺不住，纷纷预测Neparvis将毫无疑问地成为超级重磅明星，上市后将迅速被临床医生接纳并取得一鸣惊人的成绩，年销售峰值将超过60亿美元，并且在未来数年，该领域将无任何药物能与Neparvis抗衡。

Amicus Therapeutics公司法布瑞氏症药物Galafold（盐酸migalastat，123mg硬胶囊剂）获得欧盟委员会批准，主要用于长期治疗16岁以上成人或青少年被诊断出α-半乳糖甘酶基因缺陷或突变的法布瑞氏症。法布瑞氏症（Fabrydisease）是X染色体缺陷的遗传疾病。由于α-半乳糖甘酶基因缺陷，造成溶酶体内酰基鞘鞍醇三己糖堆积，进而引发心脏、肾脏、脑血管及神经病变。临床症状通常在儿童与青少年期开始出现，最显著的症状是间歇性的肢体末端疼痛与感觉异常。

日本5月份新药批准一览

本月日本批准新药均为5个新适应症药物。

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