近年来，国家卫健委会同相关部门持续完善有关政策体系，在前期调研和专家研讨的基础上，形成《国家基本药物目录管理办法（修订稿）》，广泛征求听取意见建议，适时发布。

针对有代表《关于推动国谈创新药纳入国家基本药物目录的建议》，国家卫健委在《对十四届全国人大三次会议第8016号建议的答复》（2025年8月18日）中明确表示：将在2025-2026年的基本药物目录调整中，优先考虑将创新药纳入目录^[1]。笔者认为，这无疑是对医药创新成果的肯定与鼓励，展现了国家提升全民健康水平的决心。在为此举措感到欣喜的同时，我们或许也需要多一些冷静的思考，以确保这项好政策能在基层扎实落地，真正惠及于民。

根据WHO标准，基本药物必须满足“最重要、最基本、最有效、最安全、最经济”的要求，而不是追求新奇和高端^[2]。我国现行基药遴选原则强调“临床必需、安全有效、价格合理”^[3]，与WHO理念一致，但创新药的加入可能打破这一平衡。

01 遴选原则：WHO标准与中国标准的异同

WHO基本药物遴选核心标准非常明确：药品必须满足人群最重要医疗需求，基于疾病流行情况、证据安全性、疗效确切性和成本效益比来选择。2025年最新版WHO(24th List)目录收录药品523种（含361种儿童药品），都是经过数十年验证的“老药”。

中国基药遴选原则在《国家基本药物目录管理办法》中规定为：“防治必需、安全有效、价格合理、使用方便、中西药并重、基本保障、临床首选和基层能够配备”^[3]。这与WHO标准基本一致，都强调“基本”和“可及”。现行的《国家基本药物目录（2018年版）》已收录西药417种，中成药268种（含民族药），纳入康柏西普、埃克替尼等多个创新药。

而部分价格昂贵的创新药加入基药目录后，可能不太符合“价格合理”的要求。

02 政策动向：创新药的动态调整

国家卫健委在2025年8月的答复中明确表示：“基药目录调整优先考虑国谈创新药，特别是重大新药创制成果”^[1]。这标志着政策方向的重大转变，在调整基本药物目录时，会给创新药“开绿灯”，部分价格昂贵的创新药可能进入保障基本医疗需求的药品目录。

2018年版基药目录已收录康柏西普、埃克替尼等创新药^[4]。在“重大新药创制”科技重大专项支持下，截至2023年底累计研发成功1类创新药物87个^[5]，其中不少药品价格惊人，有的年治疗费用甚至超过一套房的首付款。

新政策还要求医院和基层医疗机构统一用药目录，每年调整一次。这看似灵活，实则可能迫使基层医疗机构配备部分无法负担的药物。

03 定位设置：保障基本医疗需求

基本药物制度的初心是保障基本医疗需求。WHO明确指出：“基本药物是满足人群最重要医疗需求的药物，应基于疾病流行情况、疗效安全性和成本效益比来选择”^[2]。它的初衷很简单：让老百姓用得上药、用得起药。

世界卫生组织对此说得很明白：基本药物是满足大多数人基本医疗需求的最必需药物，应该价格低廉、效果确切。

我国基本药物制度始建于1979年，2009年新医改将其作为五项重点改革之一，旨在解决“有药可用、用得起药”的问题^[6]。

创新药往往针对特定人群，价格昂贵，使用条件苛刻。创新药的特点与基药定位存在天然矛盾：国内创新药年均治疗费用达几万、十几万甚至百万元级别，而基本药物年均治疗费用普遍在百元、千元以下。好比给普通家庭配备米其林三星餐厅的厨具——不是不好，而是不实用。

04 现实困境：基层医院的无奈

创新药进了目录，基层医院就能用了吗？笔者认为，其现实可行性或许面临着诸多挑战。

基层医疗机构的现实条件与创新药使用要求存在较大差距。冷链储存条件不足、开展基因检测条件缺乏、临床药师配备率不足等。

很多创新药需要特殊的储存条件。比如一些靶向药需要全程冷链运输，就像冰淇淋一样需要恒温保存，但一些基层医院连个像样的冰箱都没有，更别说专业冷藏设备了。

专业人才匮乏也是突出问题。国家卫健委统计，基层医生中具有本科以上学历比例不高，创新药往往需要精确使用，但基层医生可能连见都没见过这些新药，怎么敢用？用了出现问题又该如何处理？这些都是现实问题。

这就好比给小学生发大学教材，不仅看不懂，还浪费了买课本的钱。

05 资金困境：蛋糕就这么大

每个地区的医药预算是有限的，就像一个大蛋糕。原来可以分给几十种常用药，现在突然要切一块给少数几种昂贵创新药。

举例来说，某县一年医药采购预算500万元。一种创新药年治疗费用10万元，如果给10个病人用，就要花掉100万元，占总预算的五分之一。

这意味着什么？可能使高血压患者的降压药供应减少，糖尿病患者的胰岛素配备不足等等。

06 公平性质疑：评估契合度

创新药通常治疗的是罕见病或特定癌症，受益的是少数人群。而基本药物服务的是数以亿计的常见病、慢性病患者。

2023年《中国心血管健康与疾病报告》显示：我国有高血压患者2.45亿、糖尿病患者1.3亿^[7]，而需要创新靶向药的癌症患者约300万^[8]，数量级相差数十倍。为了少数人的特殊需求，将有限资源向创新药倾斜，将影响大多数患者的基本用药需求。

经济发达地区可能用得起这些创新药，但欠发达地区呢？可能需要我们审慎评估其与基本药物制度初衷的契合度。

07 更好的选择：各走各的路

笔者认为，创新药当然应该支持，但不一定要挤进基本药物目录这个“小房子”。

国家已经建立了“双通道”机制，创新药可以通过定点医院和药店两个渠道服务需要的患者。通过这种方式，近2年创新药的使用方便程度提高了不少。医保谈判也是个好办法。2025年版药品目录调整范围以新药为主，新增的91个药品中，有90个为5年内新上市品种，有38个为“全球新”的创新药，无论是比例还是绝对数量都创历年新高，既让患者用得上，又不挤占基本药物资金^[9]。

商业健康保险可能是更好的出路。就像买车险一样，需要特殊保障的人可以购买商业保险来覆盖创新药费用。

08 他山之石：国外的做法

看看其他国家怎么做，能给我们很多启发。

世界卫生组织的基本药物目录中，创新药（专利药物）占比控制在5-16%^[2]。

英国采用分级目录制度：基础目录管基本需求，创新药走特殊通道。各走各的路，互不干扰^[10]。

澳大利亚要求创新药证明性价比：创新药想进目录？先证明你比现有药物性价比高！不然纳税人的钱可不能乱花^[11]。

德国实行参考价格制度：创新药和普通药放在一起比价，逼着药企定出合理价格^[12]。

基本药物目录就像家庭的“米袋子”和“菜篮子”，首先要保证“吃饱”，而不是追求“山珍海味”。

WHO基本药物专家委员会明确指出：“基本药物必须是能够满足人群最重要医疗需求的药物，而不是最新或最贵的药物。”这一理念经过48年验证，被全球150多个国家采纳。

数据显示，2022年我国基层医疗卫生机构总诊疗人次数为42亿，其中九成以上用基本药物就能解决问题^[13]。

基于上述对我国基本药物制度定位、基层医疗现实条件、资金分配公平性以及国际经验的全面分析，为坚守“保基本、强基层、建机制”的初心，笔者提出以下建议：

一、坚守基药目录定位，明确“保基本”为核心遴选原则

建议在国家基药目录调整中，严格遵循WHO及我国既有的“防治必需、安全有效、价格合理、使用方便、中西药并重、基本保障、临床首选和基层能够配备”的遴选原则。目录调整应优先聚焦于解决最常见、最基础疾病需求的成熟、廉价、有效药物，确保其作为全民基本医疗保障“基石”的纯粹性和功能性。

二、建立分级分类的药物供应与支付体系，让“好药”有对的“门路”

强化“双通道”机制：将国谈创新药纳入“双通道”管理应成为主流。着力扩大定点药店覆盖范围（尤其在基层）、统一医保报销政策、打通医疗机构处方外流渠道，确保患者可通过定点药店便捷获取创新药。

用足用好医保谈判机制：医保目录调整应继续作为创新药准入的主渠道。通过强有力的医保谈判，促使创新药形成合理价格，在满足患者需求的同时，实现患者可及、基金可持续、企业有创新的“多赢”。

大力发展商业健康保险：鼓励开发与基本医保相衔接的普惠型商业健康保险，将价格高昂的创新药纳入商保目录，通过市场机制为有需要的患者提供更高层次的保障，形成“基本医保保基本、商业保险保创新”的多层次保障格局。

三、强化基层能力建设，完善基础设施

加强人才队伍建设：通过定向培养、在职培训、上级医院派驻等方式，大幅提升基层药师和医生的专业能力，确保其能安全、合理地使用复杂药物。

深化医联体建设：真正落实“基层首诊、双向转诊”。由医联体牵头医院负责疑难重症和创新药治疗，基层机构负责随访、稳定期管理和基本医疗，通过远程会诊、专家下沉等方式加强技术支撑，让患者在合适的机构获得合适的治疗。

四、借鉴国际经验，优化目录调整

建议在《国家基本药物目录管理办法》修订中，参考国际成熟经验：引入独立的药物经济学评价、组建独立的专家委员会、对所有拟调入药品进行严格的成本-效益评估、确保纳入的药品具有最优的健康产出价值。

建立公开透明的调整程序：公开遴选标准、专家论证过程和决策依据，广泛听取临床、药学、医保及患者代表等多方意见，确保目录调整工作科学、规范、公正。

总结：基本药物目录是保障全民健康安全的“压舱石”，其核心价值在于公平、可及和基础性，建议构建一个“基药保基本、创新多渠道”的多层次保障体系，让“基药归基药，创新归创新”，让每一种好药都能在最适合它的位置上，同时又不放弃对少数患者需求的关怀，最终实现健康中国“一个都不能少”的宏伟目标。

参考文献：

[1]国家卫生健康委.对十四届全国人大三次会议第8016号建议的答复.https://www.nhc.gov.cn/wjw/jiany/202508/d98641483b30460688960a6aa16e2c29.shtml

[2]WHO.WHO Model List of Essential Medicines–24th List(2025).

[3]国家卫生健康委.国家基本药物目录管理办法.2015.https://www.nhc.gov.cn/yaozs/c100098/201504/63281549b3b340bf8d265553a740123a.shtml

[4]国家卫生健康委.国家基本药物目录（2018年版）.2018.

[5]国家卫生健康委.“重大新药创制”科技重大专项成果报告.2024.

[6]国务院.关于深化医药卫生体制改革的意见.2009.

[7]国家心血管病中心.中国心血管健康与疾病报告2023.2024.

[8]国家癌症中心.2023年中国癌症发病率和死亡率.2024.

[9]新增91个药品进医保“全球新”创新药在深开出医保处方.https://hsa.sz.gov.cn/fzlm/znts/cnyc/content/post_11946722.html

[10]UK Department of Health.

[11]Australian Government Department of Health.

[12]German Federal Joint Committee.

[13]国家卫生健康委.2023中国卫生健康统计年鉴.

责任编辑：琉璃

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