3月21日，据NMPA最新公示：赛诺菲申报的注射用卡普赛珠单抗（Caplacizumab，商品名：Cablivi）拟纳入优先审批，适用于与血浆置换和免疫抑制疗法联合治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）（也称为免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜(iTTP)）的成人和12岁及以上体重至少40 kg的青少年患者。该药是全球首个获批的纳米抗体药物，此次在华加速审评或为国内aTTP患者带来新的治疗选择。

图片来源：NMPA官网

Caplacizumab是一种人源化双链单克隆抗体片段，通过靶向血管性血友病因子vWF的A1结构域，抑制vWF与血小板GPIb-IX-V受体的相互作用，从而阻止血小板粘附和微血栓形成。Caplacizumab先后于2018年和2019年获得欧美EMA和美国FDA批准，用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。

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赛诺菲于2018年以39亿欧元收购Ablynx，将Caplacizumab纳入其产品管线。2023年，该药全球销售额达18亿元，展现出强劲的市场潜力。

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药智数据显示，目前，全球仅有4款纳米抗体药物获批，卡普赛珠单抗作为首款产品，持续引领这一领域的商业化进程。

数据来源：药智数据

纳米抗体因其分子量小、稳定性高、穿透性强等优势，成为生物医药研发的热点。自30年前在骆驼体内意外发现以来，该技术已扩展至肿瘤治疗、诊断试剂等多个领域。当前全球数十款纳米抗体处于临床研究中，未来或将在精准医疗中扮演“生物导弹”角色，推动疾病治疗范式革新。

结语

Caplacizumab在华拟纳入优先审评，不仅标志着我国对创新疗法的加速引入，也凸显了纳米抗体技术的临床价值。随着赛诺菲等企业的持续投入，罕见病治疗与生物技术发展或将迎来新一轮突破。

责任编辑：木棉

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