据BIOPHARMADIVE网站显示，2024年第三季度，FDA将就多款药物的上市申请进行审评审批，其中包括两款精神病新药和饱受争议的致幻剂疗法。涉及企业包括百时美施贵宝和吉利德两家MNC，以及Ascendis和Adaptimmune等新兴Biotech企业。

Kar-XT用于治疗精神分裂症

开发公司：百时美施贵宝

PDUFA日期：2024年9月26日

KarXT是由KarunaTherapeutics开发的一款口服M1/M4型毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂，正在开发用于治疗精神和神经系统疾病，包括精神分裂症和痴呆相关精神病性障碍，具有潜力成为首款非靶向多巴胺能与5-羟色胺能信号通路，并具双重机制的新式药物。

2023年12月，百时美施贵宝（BMS）以约140亿美元的总额收购了Karuna公司，从而获得了KarXT。再鼎公司拥有这款创新疗法在大中华区的研发权益，KarXT在2022年已经在中国获批临床。

2024年4月，BMS公布了KarXT用于治疗成人精神分裂症患者的3期临床试验EMERGENT-4的最新中期数据。结果显示，接受KarXT治疗52周，精神分裂症患者的症状在所有疗效指标上均有显著改善。此前，KarXT用于治疗成人精神分裂症的新药申请（NDA）已被美国FDA受理，PDUFA目标日期为2024年9月26日。根据新闻稿，如果获得批准，KarXT将成为数十年来用于治疗精神分裂症的首个新机制药物。

华尔街分析师预计该药物年销售额峰值将超过100亿美元。

基于MDMA的创伤后应激障碍疗法

开发公司：Lykos

PDUFA日期：2024年8月11日

MDMA，有时被称为莫莉或摇头丸，在美国已被禁止超过三十年。现在，这种有效的改变思维的药物有望成为治疗创伤后应激障碍（PTSD）急需的疗法。

2023年12月，Lykos向FDA提交了MDMA辅助治疗创伤后PTSD的新药申请，这是首款迷幻药辅助疗法。Lykos基于其III期MAPP1和MAPP2研究的结果寻求上市批准，这些研究显示MDMA辅助心理治疗显著减少了PTSD症状，并未导致任何严重不良事件。其申请已被授予药物优先审查资格。

不过，美国FDA召集的外部专家咨询委员会于6月4日以9:2压倒性多数投票反对使用MDMA治疗PTSD，并以10：1的投票结果认为其风险大于可能带来的益处。

不过，FDA不受精神药物咨询委员会指导的约束，但会考虑其建议，预计其将于8月11日作出决定。如果获得批准，MDMA将成为美国首个迷幻辅助疗法药物，这也将是FDA二十多年来首次批准一种治疗PTSD的新疗法。

Seladelpar用于治疗原发性胆汁性胆管炎

开发公司：吉利德

PDUFA日期：2024年8月14日

2024年3月，吉利德以43亿美元总对价全现金收购了CymabayTherapeutics公司，从而获得后者核心管线药物seladelpar。

Seladelpar是一款过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）激动剂。吉利德在2024年欧洲肝脏研究协会(EASL)大会上公布seladelpar治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)的两年中期分析数据。结果表明，seladelpar有望改变PBC患者的治疗前景，是一种潜在“同类最佳”产品。

该药物用于治疗对熊去氧胆酸(UDCA)反应不足或不耐受的无肝硬化或代偿性肝硬化(Child-PughA)成人原发性胆道炎(包括瘙痒)的新药申请(NDA)已被FDA受理且纳入优先审查，PDUFA日期为2024年8月14日。此外，英国药品和健康产品管理局（MHRA）和欧洲药品管理局（EMA）也已接受seladelpar的上市审评。

TransConPTH用于治疗甲状旁腺功能减退症

开发公司：Ascendis

PDUFA目标日期：2024年8月14日

TransConPTH是由AscendisPharma原研开发的一款在研PTH激素原药，是一种mPEG化修饰甲状旁腺激素(PTH1-34)，每日一次注射，可持续释放活性PTH，目前正在开发用于治疗成人甲状旁腺功能减退症。

目前，TransConPTH已在欧洲和英国获批上市。AscendisPharma也在美国递交了TransConPTH的上市申请。不过，2023年5月，FDA因担心TransConPTH药品或设备无法保证均一的递送剂量，决定暂不批准其上市。

同年11月，在与FDA沟通过后，AscendisPharma又重新递交该产品的上市申请并附加了新的生产控制策略；12月，AscendisPharma宣布美国FDA已经接受了重新递交的新药申请（NDA），PDUFA目标日期为2024年5月14日。不过后被推迟了3个月，最终可能会在8月14日之前做出审批决定。

afami-cel用于治疗滑膜肉瘤

开发公司：Adaptimmune

PDUFA日期：2024年8月4日

Adaptimmune公司成立于2008年，专注于TCR-T细胞疗法，这种疗法类似于CAR-T疗法，但依赖于能识别细胞内靶点的蛋白受体。这种能力可以使TCR细胞疗法更好地攻击CAR-T难以治疗的实体瘤。

Afami-cel为Adaptimmune的首发管线，是一种靶向MAGE-A4的TCR-T疗法，单剂量用于治疗晚期滑膜肉瘤。

2024年1月31日，Adaptimmune宣布Afami-cel的上市申请获得FDA受理并获得优先审评资格，PDUFA日期为2024年8月4日。

Afami-cel有望成为全球首款获批的实体瘤T细胞疗法，也是全球首款TCR-T细胞疗法，若成功上市，将具有里程碑意义。

尽管如此，Adaptimmune仍面临着一些对afami-cel市场潜力的质疑。MizuhoSecurities证券公司分析师已将其年度销售峰值预测下调至1.74亿美元。

资料来源：

https://www.biopharmadive.com/news/5-fda-approval-decisions-watch-third-quarter-2024/720492/