日前，据NMPA官网信息公开显示，康霖生物科技（杭州）有限公司自主研发的KL003细胞注射液成功获得NMPA临床试验默示许可，受理号CXSL2300699，临床上用于治疗成人或儿童输血依赖型β-地中海贫血。

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β-地中海贫血是由11号染色体上的β-珠蛋白基因（Hemoglobinβ，HBB）缺陷或突变，造成β-珠蛋白相关的功能部分或完全缺失而引起的溶血性贫血病，给患者的生活和健康带来了严重影响。患者的年龄分布多见于儿童和青少年。地贫的传统治疗方法（输血、造血干细胞移植等）均伴有不可忽视的副作用，绝大部分患者缺乏根治机会，存在明显的未被满足的治疗需求。

KL003细胞注射液是一款基因修饰自体造血干细胞产品，通过慢病毒载体介导的β-globin基因转导自体造血干细胞并回输，在患者体内分化出表达功能正常的β-globin的红细胞，恢复患者血红蛋白水平，从而摆脱输血依赖，达到一次性功能性治愈的效果。KL003细胞注射液在研究者发起的（IIT）临床研究中，已成功完成治疗17位患者，最早接受治疗的患者脱离输血时间已超2年。

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参考资料：
[1]康霖生物，康霖生物KL003细胞注射液成功获批IND，2024-01-03.
[2]中国地中海贫血蓝皮书(2020)，2021-05.
[3]医学界，承载治愈希望——基因治疗地中海贫血的价值与挑战，2022-09-09.

责任编辑：白芨

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