350万美元!天价药王“易主”

导读:短短3个多月时间,“全球最贵药物”纪录3次被刷新。

11月22日,美国食品和药品管理局(FDA)批准了全球首个B型血友病基因疗法Hemgenix。这款药物在给患者带来治疗希望的同时,每剂高达350万美元(约合人民币2500万元)的定价令人难以企及并且再一次刷新了“全球最贵药物”纪录。


注射1次,出血次数减少54%


这款名为Hemgenix的基因药物是澳大利亚制药公司CSL Behring开发,用于治疗中重度至重度B型血友病。2020年,CSL Behring公司以4.5亿美元的价格从UniQure公司收购全球专利版权,并将这种基因疗法商业化。不过,药物本身仍会在UniQure位于马萨诸塞州的设施中生产。


根据UniQure和CSL的协议,UniQure还将获得高达15亿美元的里程牌付款和特许权使用费。


B型血友病是一种遗传性出血疾病,目前全球大约每4万人中就有1人受到B型血友病的影响。按照uniQure早些时候的估计,美国和欧洲大约有1600万B型血友病患者,A型血友病患者则是前者的5倍。这种疾病是由一种基因突变引起,它阻碍了身体制造IX因子的能力,而凝固因子IX是产生血块以阻止出血所需的蛋白质。


B型血友病的症状可能包括受伤、手术或牙科手术后的长时间或大量出血。在严重的情况下,出血发作可能在没有明确原因的情况下自动发生。长时间的出血发作可能导致严重的并发症,如出血进入关节、肌肉或内部器官,甚至包括大脑。


据悉,目前临床上针对血友病的治疗,大多会采用预防性输注凝血因子的方法,重型血友病人一般一个星期就要输2-3次,而轻型的病人就相对好一些,输注的间隔会稍长。不过即使是普通血友病患者,每年治疗费用依旧昂贵。


“血友病的基因疗法已经有20多年的历史了。尽管在治疗血友病方面取得了进展,但预防和治疗出血事件会对个人的生活质量产生不利影响,”FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks说,“今天的批准为B型血友病患者提供了一个新的治疗选择。”


Hemgenix为患者提供了一种长期的解决方案。


Hemgenix由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成。该基因在肝脏中表达,以产生凝血因子IX蛋白,增加血液中的因子IX水平,从而限制出血的发作。患者只需注射一次,就能将一年的出血次数减少54%。试验显示,高达94%的患者在接受Hemgenix治疗后停止使用预防药物,结束了之前的持续治疗。


3个多月,“全球最贵药物”3次刷新


虽然基因疗法疗效好,但高昂的价格一直也是争议的焦点。在近3个多月时间以来,“全球最贵药物”的纪录已经被3次刷新。


2019年5月,诺华旗下治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma获批上市,并以212.5万美元的售价占据“全球最贵药物”头衔近两年时间。


Zolgensma是⼀种⼀次性治疗疗法,许多接受过该药物治疗的⼉童暂未重新出现疾病迹象。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台显示,2022年4月,Zolgensma已在中国正式启动三期临床。


今年8月17日,诺华“全球最贵药物”头衔首次易主。美国蓝鸟生物宣布旗下治疗β-地中海贫血的Zynteglo获得FDA批准,定价280万美元,成为新的“天价药王”。


当人们还在为280万美元定价而唏嘘不已时,时间刚过去1个月,蓝鸟生物又一次刷新了纪录。


9月16日,蓝鸟生物官宣,FDA已加速批准该公司用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的基因治疗药物Skysona上市。该款疗法的定价更加令人咋舌——300万美元!


这也是FDA批准的针对CALD患者的首款药物。据悉,美国每年约有40~50名患者被诊断出患有CALD。蓝鸟生物预计每年治疗约10名患者。


据统计,结合美国处方药比价平台GoodRx今年5月发布的统计数据,如果加上刚刚获批的Hemgenix在内,目前已有6款药品的年治疗费用超过100万美元。


未来,天价药可能还会被继续刷新。


“每一个小群体都不应被放弃。”突破性治疗药物的不断推出,对于罕见病患者而言,无疑是一大利好。但如何让更多患者可及的同时,又能以合理的利润驱动药企研发,或许还要有一段长路要走,这需要企业、国家和社会多方共同来承担。


参考资料:


[1] 界面新闻:《美国FDA批准全球首款B型血友病基因疗法》

[2] 医药健闻:《全球最贵新药获批!血友病基因疗法一剂费用高达350万美元》

[3] 金融界:《全球最贵药物获批 350万美元一剂》

[4] 财联社:《全球最贵药物再易主!美国FDA批准血友病基因疗法,一针350万美元!今年“最贵药王”已三度转手》

[5] 药时代:《从280万到300万,全球最贵药物记录被打破!只用了短短30天!》

[6] 华尔街见闻:《350万美元一剂!全球最贵药物获批,能治什么病?》

[7] 医药经济报:《全球最贵药物记录再次被刷新!350万美元“天价”基因疗法获批!》

[8] 赛柏蓝:《年费用超2100万,全球最贵药品纪录刷新》

[9] Fierce Pharma:Sporting a $3.5M price tag, CSL and uniQure's hemophilia B gene therapy crosses FDA finish line


be761398f43d8fd9c5fac81f456eadfe.png

责任编辑:达达西瓦


声明:本文系药智网转载内容,图片、文字版权归原作者所有,转载目的在于传递更多信息,并不代表本平台观点。如涉及作品内容、版权和其它问题,请在本平台留言,我们将在第一时间删除。


热门评论
请先 登录 再做评论~
发布

Copyright © 2010-2022 药智网YAOZH.COM All Rights Reserved.   工信部备案号:渝ICP备10200070号-3

渝公网安备 50010802001068号

投诉热线: (023) 6262 8397

邮箱: tousu@yaozh.com

QQ: 236960938