诺西那生钠9个月卖出1万多针!如何破解罕见病用药“价格贵”?毕井泉发声后,医保局再表态!

导读:罕见病究竟是否具备经济可及性?

近日,全国政协经济委员会副主任、中国国际经济交流中心常务副理事长,前药监局局长毕井泉发声——鼓励罕见疾病药物研发引热议。


值得关注的是,早在今年7月,关于“罕见病药物研发成本以及医保谈判力度”,在医保局所属唯一媒体平台——《中国医疗保险》公众号所推送的文章:《关于我国罕见病用药保障的几点建议》,《浅议罕见病用药定价的认知误区》中早已表明态度:罕见病药物进入医保价格大幅下降体现了我国基本医保始终坚持“保障基本”的功能定位,纳入医保支付范围的药品必须最大限度的公平可及,这是不可超越的底线。


同时,文章严厉反对:个别企业企图通过炒作个别患者遭遇搞悲情营销,利用媒体宣传罕见病患者人数不多、政府或医保完全有能力负担,借机向政府或医保部门施压,要减少社会舆论对政策制定的掣肘。


在毕井泉为鼓励罕见疾病药物研发呼吁引发热议后,《中国医疗保险》紧接着再次发文——《3项举措,破解罕见病用药“价格贵”问题》重申了“医药企业应充分利用医保部门政策利好,制定符合中国特色的市场策略,最终实现商业获益”,并再次列举了“以量换价”的经典罕见病医保谈判案例——诺西那生钠,进医保后,2022年1-9月,诺西那生钠新增患者2000多人,销售针数1万多针,分别超过去年同期的10倍和40倍,销售金额是去年同期的3倍,实现了超高规模效应。


不过此次《中国医疗保险》发文态度似乎温和了许多,并对于破解罕见病用药“价格贵”问题提出诸多建议。新一轮医保谈判在即,罕见病用药作为今年医保谈判重点,将会有什么样的结果?在毕井泉发声后,无疑更受关注。


在此,本文以毕井泉在「2022年中国罕见病大会」提出的关于罕见病药物研发报销的观点和中国医疗保险公开发表的部分观点整理对比,以作前瞻(仅供参考)。


Part1:罕见病究竟是否具备经济可及性?


毕井泉发言观点:


罕见病药物研发存在患者招募难、开发风险大、市场规模小等一系列困难,基本上不具备经济可行性。针对这一科学上有意义、市场上有需要、但实际上很难赚到钱的难题,须研究制定符合罕见疾病规律的特殊政策。鼓励企业研发罕见病治疗药物,是解决罕见病有药可用的关键。


《中国医疗保险》——发文观点:

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图片来源:中国医疗保险


1.研发成本:

不少企业表示,罕见病用药研发难度大,流程长,导致其研发成本居高不下,但实际情况并非全部如此。


首先,有研究发现,与其他创新药品研发成本相比,罕见病用药的研发成本并非普遍昂贵。Kavisha Jayasundara,Aidan Hollis等国际知名学者(2019)对从2000年1月到2015年12月共十六年间美国食品药品监督管理局(US FDA)审批通过的罕见病用药中随机抽取了100种“孤儿药”进行了分析,并在同时期US FDA审批通过的非罕见病用药中随机抽取了100种药品进行同步分析,结果表明每一种最终获批的非罕见病用药平均研发成本约为2.91亿美元,而同期罕见病用药平均研发成本仅为1.66亿美元,要比非罕见病用药的研发成本低44%。


企业多选择在支付能力更强的欧美国家进行研发,随后在发展中国家上市,基本上市数年内可以收回全部研发成本,考虑罕见病群体的特殊性,在发展中国家仍维持高价分摊研发费用并不合理。


2.生产成本:


随着CXO行业的发展,全行业创新药研发成本呈下降趋势。况且大药企有时甚至都不用亲自研发,而可以通过收购等手段便捷地获取罕见病用药的研发管线。


政策支持:在我国,政策对于罕见病药物研发、临床实验、 注册审批、市场独占等方面提供了全方位的 支持,能够在一定程度上减轻企业的研发负担。


3.市场规模:


多数罕见病用药具有患者依从性高,需求刚性大,用药周期长(多终身用药),市场竞争少的特点,短期看患者数量有限,但长期看市场空间仍较可观。一些罕见病用药纳入国家医保目录后,用药患者数量和依从性大幅增加,药品销量上升后,实现了规模效应,也会使得生产成本下降。


4.销售成本:


进入医保后,我国通过发挥市场在资源配置中的决定性作用,更好发挥政府作用,发挥制度优势,实现战略购买,能够极大的推动罕见病的知晓率和药品可及性,能够大幅减轻企业的营销负担,极大降低企业的销售成本。


5.利润率:


罕见病药物能赚钱吗?答案是:能赚钱,只是绝对金额不一定特别巨大。有研究发现,罕见病行业的毛利率超过80%,远超制药行业16%的平均水平。


Aidan Hollis博士曾对Vertex公司拒绝进入英国国家医疗卫生服务体系的Kalydeco和Orkambi药品,基于公司报表数据进行了测算,结果表明Vertex公司仅这两种药品的利润率最高估算值可达275%,利润率中间值估算值为129%。


由于相关企业在宣传中只着重强调药品的高成本及其合理性,对药品定价可能存在的超高利润和巨额回报避而不谈,极大影响了公众对罕见病用药定价的正确认知。


Part2:如何平衡患者、企业、医保三方利益,破解罕见病用药“价格贵”问题


毕井泉观点:


毕井泉根据罕见病药物研发基本上不具备经济可行性提出9条建议:概括起来即两头兼顾:一方面照顾企业的利润诉求,一方面保障患者权益、减轻患者用药负担。


其中,他特别提到了企业的自主定价权:在他看来,专利制度和数据保护制度都属于知识产权保护的范畴,本质上是给予创新者市场独占的奖励。这种市场独占,一定包含着自主定价。没有自主定价,市场独占就没有意义,专利和数据保护就失去了存在价值。对于创新药这类市场充分竞争的产品,应充分发挥市场在资源配置中的决定性作用,不宜实行政府价格管制。


《中国医疗保险》文章:


将通过带量采购和药品谈判来降低罕见病药品的价格、提高罕见病患者诊疗服务水平。此外,受新冠疫情、经济社会发展速度等因素影响,基本医保筹资增长的可持续性也面临较大压力。同时,受人口老龄化、医疗技术发展等因素影响,医保支出压力也在不断加大。因此,罕见病用药以超高价格进入基本医保,在我国现有的经济发展水平和保障体制下是行不通的。


值得一提的是,在此前《中国医药保险》平台《关于我国罕见病用药保障的几点建议》中特别提到:宣传方面,媒体多强调罕见病用药研发成本高、市场受众范围狭小,为罕见病用药定高价提供合理理由。同时,也有个别企业企图通过炒作个别患者遭遇搞悲情营销,利用媒体宣传罕见病患者人数不多、政府或医保完全有能力负担,借机向政府或医保部门施压,文章指出,要减少社会舆论对政策制定的掣肘,加强对成功案例的宣传!引导相关企业转变观念和经营策略,通过进入医保目录实现销量上升,获得适宜的市场回报。


究竟应该如何破解罕见病用药“价格贵”问题?同样在2022年中国罕见病大会开幕式上,医保局发言人指出:


◆ 一是持续推进医保药品目录调整,按程序将符合条件的罕见病用药纳入保障范围。


◆ 二是完善谈判药品配备机制,完善“双通道”政策并对罕见病用药予以倾斜,提升罕见病患者用药的可及性,同时也降低企业的销售成本。


◆ 三是巩固完善多重制度保障体系,立足现有制度框架和政策措施,加强政策衔接,发挥基本医保、大病保险、医疗救助的多重保障功能。


◆ 四是加强与相关部门的沟通协调,研究进一步提升罕见病保障水平的可行路径。同时,呼吁商业医疗保险、慈善捐赠、社会救助机制协同发力,努力为罕见病患者提供更好的保障。 


总体而言,罕见病患者用药难题破解应该“平衡患者、企业、医保三方利益,实现患者可负担、 医保基金可持续、企业有合理利润。


参考资料:


1. 中国医疗保险:《关于我国罕见病用药保障的几点建议》,《浅议罕见病用药定价的认知误区》

2. 中国医药创新促进会:《毕井泉:鼓励罕见疾病药物研发,需研究制定符合罕见疾病规律的特殊政策》


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责任编辑:达达西瓦


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