重症肌无力新药Efgartigimod在美国提交上市申请,再鼎拥有中国权益

导读:生物制品许可申请基于3期临床研究ADAPT-SC的阳性数据。研究证实了与VYVGART静脉输注相比,efgartigimod皮下注射在第29天时总免疫球蛋白G(IgG)的降低具有非劣效性。

今日,再鼎医药合作伙伴argenx公司宣布efgartigimod皮下注射(1000mg efgartigimod-PH20)治疗全身型重症肌无力(gMG)成人患者的生物制品许可申请(BLA)已被美国食品药品监督管理局(FDA)受理。


Efgartigimod皮下注射与重组人透明质酸酶PH20(rHuPH20)共同配制,使用Halozyme的ENHANZE®药物递送技术。ENHANZE技术促进了通常通过静脉输注给药的生物制剂的皮下注射给药。


这项生物制品许可申请包括3期临床研究ADAPT-SC的数据,该研究评估了efgartigimod皮下注射与VYVGART静脉输注在gMG成人患者中的药效学非劣效性。大多数入组患者为乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性,但该临床研究中也包括了未检测到AChR抗体的患者。


ADAPT-SC研究达到了主要研究终点(p<0.0001),证实了与VYVGART静脉输注相比,efgartigimod皮下注射在第29天时总免疫球蛋白G(IgG)的降低具有非劣效性。与基线水平相比,efgartigimod皮下注射在第29天表现出平均总IgG减少66.4%,而VYVGART为62.2%。研究结果在整体人群中一致,包括具有AChR抗体的患者和未检测到AChR抗体的患者。


此外,69.1%接受efgartigimod皮下注射治疗的患者达到了重症肌无力日常生活活动(MG-ADL)评分应答。应答者定义为在MG-ADL评分上至少改善2分且持续时间至少4周。65.5%的患者接受efgartigimod皮下注射治疗后达到了定量重症肌无力(QMG)评分应答。应答者定义为第一个治疗周期内QMG评分至少改善3分且持续时间至少4周。一个治疗周期后,37%接受efgartigimod皮下注射治疗的患者实现了最少症状表达(MSE)这一衡量无症状状态的指标。起效也与3期ADAPT研究一致。


Efgartigimod皮下注射治疗表现出与3期临床研究ADAPT一致的安全性。患者总体耐受性良好;最常见的不良事件是注射部位反应(ISR),这通常在皮下注射生物制剂时观察到。所有ISR均为轻度至中度,并随着时间的推移而消失。ADAPT-SC研究完成后,95%患者将进入ADAPT-SC+研究,这是一项为期三年的开放标签扩展研究,旨在评估efgartigimod皮下注射的长期安全性和耐受性。


关于efgartigimod


Efgartigimod是一款抗体片段,旨在减少致病性免疫球蛋白G(IgG)抗体并阻断IgG循环。Efgartigimod可与新生儿Fc受体(FcRn)结合,FcRn在全身中都有广泛表达,在阻止IgG抗体的降解过程中起着核心作用。阻断FcRn可降低IgG抗体水平,可潜在治疗已知由致病性IgG抗体驱动导致的自身免疫性疾病,包括:重症肌无力(MG),一种导致肌肉无力的慢性疾病;寻常型天疱疮(PV),一种以皮肤严重起泡为特征的慢性皮肤疾病;原发免疫性血小板减少症(ITP),一种表现为瘀斑和出血的慢性疾病;慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病(CIDP),一种神经系统受损导致运动障碍的疾病。

 

Efgartigimod是首个也是目前唯一在美国、欧洲和日本获批用于成人全身型重症肌无力治疗的FcRn拮抗剂。Efgartigimod正在ITP和其他IgG抗体介导的自身免疫性疾病成人患者中开展临床研究。

 

再鼎医药与argenx达成独家授权合作,在大中华区开发和商业化efgartigimod。


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责任编辑:琉璃


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