如果说20世纪是科技的世纪，21 世纪就是生物学的世纪。

近20年来，生命科学和生物技术快速发展，疫苗、靶向药物、免疫药物等一系列新型生物制剂，为人类疾病治疗和预防提供了新的策略。

但2020年新冠肺炎疫情让人们意识到，人类仍在与古老的瘟疫作斗争，而慢性病、老年病及遗传性疾病仍在影响着很多人的生活质量和寿命，探索新的疾病治疗方式还需医药行业不断努力。

日前，生物医药行业知名媒体Fierce Biotech发布了2022 Fierce 15榜单，入选的新锐公司有的在为无法治愈的遗传疾病寻求治疗方法；有的借助人工智能以更快地发现更好的药物；有的正在挑战不可成药靶点；也有的正利用RNA来治疗癌症。

Fierce Biotech's 2022 Fierce 15

资料来源：参考资料

从治疗领域来看，有一半的公司布局了肿瘤学领域，排名第二的领域为神经科学，有6家公司布局，占40%。其他治疗领域包括免疫学、感染性疾病、心血管疾病、囊性纤维化等罕见病也有公司布局。

生物医药公司选择布局某一疾病领域，往往是由于该领域患者的增加和科技的突破。近年来免疫疗法和靶向疗法在抗肿瘤领域的成功，使更多药企关注肿瘤领域并希望能继续在该领域做出成绩。

比起肿瘤学，神经科学领域在过去几年成功的新药数量寥寥无几，但脑科学基础研究不断取得重大突破，而且神经退行性疾病的发病率不断攀升，辽阔的市场前景吸引了越来越多的新锐公司布局。

从技术方向来看，有7家公司为RNA和基因疗法新锐，3家公司专注于AI药物研发，还有公司布局了蛋白降解、工程化细胞因子、抗癌精准疗法等新技术。

基因疗法的设想早在1972年就已出现，近年来随着CRISPR技术的突破使得基因疗法的发展进入快车道。RNA 药物领域近年来的发展也十分迅速，尤其是新冠疫情的爆发，RNA 疫苗的成功，让更多企业开始关注RNA药物研发。

本次上榜的RNA和基因疗法公司包括：

• Arbor Biotechnologies：专注于开发基因组编辑系统，用于治疗遗传学驱动的肝脏和中枢神经系统疾病。

• AviadoBio：专注于通过基因疗法治疗神经退行性疾病，如额颞叶痴呆(FTD)和肌萎缩侧索硬化症(ALS)。

• Lexeo Therapeutics：专注于开发治疗遗传性心血管和中枢神经系统疾病的AAV基因疗法。

• ReCode Therapeutics：专注于扩大肝脏以外的递送，开发治疗原发性纤毛运动障碍、囊性纤维化和其他肺、脾、肝和中枢神经系统疾病的基因药物。

• Shape Therapeutics：利用RNA编辑技术开发治疗阿尔茨海默病、帕金森病、以及多种罕见疾病药物。

• Storm Therapeutics：专注于开发用于肿瘤学和其他疾病的RNA修饰酶抑制剂。
  

• StrandTherapeutics：结合合成生物学和自我扩增RNA技术，开发可编程的长效RNA疗法。
  

AI辅助药物研发是生物医药另一个热门赛道。

近年来，人工智能应用于行各行各业、不同场景的案例越来越多，而且越来越深，生物医药领域也不例外。

由于药物获批上市难度越来越大、制药成本高涨、同质化竞争等因素影响，传统制药方式深陷“反摩尔定律”，即尽管制药公司几十年来不断增加投资，但投资10亿美元得到的上市新药数目在不断减少。而AI可帮助突破“反摩尔定律”，加速药物研发的关键步骤，如靶点发现、化合物设计与生成、临床试验设计与结果预测等，从而缩短研发周期、降低研发成本，提高成功率。

本次上榜的AI制药公司有3家，包括：

• Generate Biomedicines：专注于利用人工智能来创造新生蛋白，感兴趣的关键领域是肿瘤学、免疫学和感染性疾病。

• LifeMine Therapeutics：专注于利用人工智能从真菌中挖掘下一个小分子药物。
  

• Verge Genomics：专注于利用人工智能开发肌萎缩侧索硬化和其他神经退行性疾病的新药。
  

其他上榜的新锐公司不在此一一介绍，详见文末参考资料。

参考资料：

https://www.fiercebiotech.com/special-reports/fierce-biotechs-2022-fierce-15

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责任编辑：琉璃

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