当地时间2022年5月26日，传奇生物在美国新泽西州萨默塞特正式宣布，欧盟委员会（EC）已授予Cilta-cel（Carvykti®）附条件上市许可，用于治疗既往接受过至少三种治疗，包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体，并且末次治疗出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。

此前2月28日，Cilta-cel获FDA批准，成为首款由中国药企自主研发在海外上市的CAR-T产品，也是全球第二款上市的靶向BCMA的CAR-T产品。

据悉，Cilta-cel在美定价为46.5万美元。2021年，其合作伙伴强生曾预估Cilta-cel有望达到50亿美元的销售峰额。

关键数据结果积极

无论是之前的美国还是现在的欧盟，传奇生物都是凭借关键性CARTITUDE-1研究结果，敲开了两者的大门。

该项研究纳入了既往接受过中位六线治疗（范围3-18）包括蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMiD）和抗CD38抗体的患者。

结果显示，在中位随访18个月（范围1.5-30.5）中，97例接受西达基奥仑赛一次性治疗的R/R MM患者出现了早期、深度持久的缓解，总缓解率（ORR）高达98%（95%CI：92.7-99.7）。值得注意的是，80%的患者达到了严格意义的完全缓解（sCR），即治疗后无法通过影像学或其他检查观察到任何疾病体征或症状的措施。

首次公布的CARTITUDE-2显示cilta-cel用于MM前线治疗临床数据，中位随访5.8个月时，A队列20名接受到1到3线治疗的MM患者中（含一名院外治疗的），95%获得缓解，其中75%达到sCR/CR（sCR=45%，CR=30%），无患者发生疾病进展。在所有能够进行微小残留病灶（MRD）检测4名患者中，所有患者均达到MRD阴性标准。

商业化进展迅速

2017年12月，强生的子公司杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化Cilta-cel。传奇生物首席执行官黄颖称传奇生物与杨森之间商业化合作模式为“分而治之”。

传奇生物搭建起了一个小而精的营销团队，目标是美国大型医院的多达80个治疗中心。除了销售人员以外，这个队伍还包含了护士教育者和医学联络员，以帮助培训护士和医生关于Cilta-cel的使用方法以及如何管理副作用。

至于传奇生物的伙伴杨森，主要工作集中于社区医疗机构。其销售团队服务于约5000位血科专家，目的是让这些医生将符合Cilta-cel适用条件的患者转移到治疗中心。不光于此，杨森还拥有专门的细胞治疗场地来帮助Cilta-cel在医院市场的推广。

MM被认为是不可治愈的血液肿瘤。据估计，2020年欧洲有超过50900人被诊断患有多发性骨髓瘤，约32500名患者死亡。MM患者多位出现症状后才确诊，且治疗后容易复发，同时复发的患者还会面临预后不佳，治疗手段受限等问题。因此，MM存有广大的未满足的临床需求。

Cilta-cel在美定价为46.5万美元，但由于该产品目前尚未进入中国的监管审查，所以本土定价策略还未有公开的讨论。

2021年6月，中国批准了首个CAR-T疗法Yescarta，由吉利德科学旗下Kite Pharma与复星医药的合资企业复星凯特进行申报，定价为120万元。

黄颖认为，Yescarta在中国的定价高，部分原因为Yescarta是一款外国开发的药物，其制造协议和起始材料与美国版大致相同。但同时，黄颖也坦白道，CAR-T的这样一个定价情况在短期内不会有太大改变，传奇生物在积极思考解决方案。

在产能方面，传奇生物不单单只依靠强生来制造载体，同时也在建立自己的相关业务，与强生联合运营的新泽西工厂正在完成最后阶段的产能扩张。

对于此次欧盟获批，黄颖表示：“标志着传奇生物在该地区首次获得批准，这是一个重要的里程碑，我们进一步推进了将创新的细胞疗法带给存在高度未被满足需求患者的承诺。

CARTITUDE-1的研究数据显示，CARVYKTI®有潜力为那些已接受过大量预处理且需要长期无治疗间隔的多发性骨髓瘤患者提供一种有效的治疗选择。我们期待与合作伙伴杨森共同将这一新疗法带给欧洲各地的患者。”

文章转载来源：同写意

作者：写意君

责任编辑：七斤

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