好事多磨。

2月28日，传奇生物重磅CAR-T细胞疗法产品西达基奥仑赛（CARVYKTI）终于获美国FDA批准上市，这是中国首个获FDA批准的细胞疗法产品，也是全球第二款获批靶向BCMA的CAR-T产品。

这一里程碑事件，不仅代表传奇生物正式进入商业化阶段，同时也意味着中国创新药出海取得了新突破。

在创新药行业情绪低迷的当下，西达基奥仑赛为何能获批？

令FDA无法拒绝的优秀

西达基奥仑赛（CARVYKTI）之所以引起如此多的关注，除了承载着诸多意义之外，主要是其临床数据实在太优秀了。

2017年6月，在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，传奇生物公布了其CAR-T产品LCAR-B38M（西达基奥仑赛）治疗晚期复发或难治性多发性骨髓瘤的研究数据，在35名复发难治性多发性骨髓瘤患者中，客观缓解率（ORR）达到了100%。

在最早接受治疗的19名患者中，14名达到严格意义完全缓解（sCR），剩下5名出现部分缓解（PR），其中4名的状况非常良好，且5名经治超过1年的患者依旧处于sCR。

西达基奥仑赛的初次亮相就惊艳全场。

多年以来，经过了数轮临床试验之后，西达基奥仑赛的临床数据依旧那么亮眼。

在2021年12月第63届美国血液学会（ASH）年会上，传奇生物发布了西达基奥仑赛的最新临床数据。

数据显示，在对97名复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者进行的1b/2期CARTITUDE-1研究的长期结果中，继续显示高达98%客观缓解率（ORR)。

在21.7个月的随访后，83%的接受西达基奥仑赛治疗的患者达到了严格意义的完全缓解（sCR)，高于中位数约1年随访时报告的67%sCR。

而且，95%的患者获得了非常好的部分缓解（VGPR）及以上。

来源：金斯瑞公告

相比之下，全球首款获批的BCMA靶点CAR-T产品Abecma，临床数据就稍逊一筹。

Abecma关键性的2期临床试验数据中，共计纳入了127名至少接受过3种疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。

在接受治疗后可评估疗效的100名患者中，总缓解率（ORR）为72%，有28%的患者完全缓解。

基于如此优异的临床数据，2021年5月，西达基奥仑赛的生物制品许可申请（BLA）获得了美国FDA优先审评资格，根据处方药使用者付费法案（PDUFA)，FDA必须在2021年11月29日前完成对该BLA的审查。

然而出人意料的是，2021年10月，FDA延长了西达基奥仑赛的PDUFA目标日期至2022年2月28日，但好在FDA并未要求提供额外临床数据，审批延期可能是因为新冠疫情造成审查程序受阻。

2月28日延期时间一到，FDA再没有理由拒绝如此优秀的西达基奥仑赛。

传奇生物也因为西达基奥仑赛开启了其传奇的资本故事。

资本化一路顺畅

高瓴资本的眼光十分老辣，其身影总是活跃在那些最有前景的公司上面，传奇生物就是其中一员。

2021年5月，传奇生物同意向高瓴资本旗下公司LGN Holdings Limited出售约2081万股股份，约占总股本6.58%，涉资3亿美元。

不仅如此，高瓴资本还在二级市场不断买入并增持传奇生物，根据高瓴最新披露的持仓，传奇生物位列高瓴美股第二大仓位（5.5亿美元）。

其实，在获得高瓴资本青睐之前，传奇生物就因为顶着“中国CAR-T第一股”的光环而一路顺风顺水。

早在2019年传奇生物母公司金斯瑞的年报中，就提及了其已向联交所提交有关其细胞治疗业务拟进行分拆赴美独立上市的建议，并获得联交所的有条件同意。

2020年3月，金斯瑞发布公告称将对传奇生物进行拆分讨论。

拆分完成之后，传奇生物的上市速度更是令人咋舌。

2020年3月，传奇生物公告已经向SEC秘密提交IPO文件F-1；2020年4月，完成A轮优先股融资，融资额1.505亿美元；2020年6月，传奇生物宣布其1842.5万股美国存托股（ADSs）计划在纳斯达克以“LEGN”为代号开始进行交易，首次公开发行定价为每ADS（两股普通股）23美元，预计总募资金额为4.238亿美元。

目前传奇生物总市值约60亿美元。

另外，基于西达基奥仑赛的优秀临床数据，这款产品早早就被强生看中。

2017年12月，强生子公司杨森正式与传奇生物签订全球合作和许可协议，共同开发和商业化西达基奥仑赛。

3.5亿美元首付款创下了当时中国药企License-out首付款最高金额纪录。

2022年2月11日，传奇生物再次宣布，与杨森达成的有关西达基奥仑赛的合作协议再次触发两个里程碑事件，其可获得杨森5000万美元的付款。

加上此前的首付款和六个里程碑付款，传奇生物目前从杨森处已经获得6亿美元左右的资金。

药智网从传奇生物公布的2021年度业绩快报中了解到，其尚有6.889亿美元的现金及现金等价物、1.682亿美元的定期存款及2990万美元的金融资产。

这些资金足够支撑其后续管线的研发。

在业绩快报中，另一项数据也十分显眼，即销售和营销费用。

2021年该项费用支出9530万美元至1.062亿美元，主要是与西达基奥仑赛的商业准备活动相关。

2021年6月，传奇生物宣布在比利时建立生产设施，而更早之前，中国南京以及美国新泽西州的生产设施已经布局妥当，就等着西达基奥仑赛获批大干一场。

细胞疗法爆发进行时

2021年是中国细胞疗法爆发的元年，这一年两款CAR-T产品获国家药监局批准上市。

2021年6月，复星凯特CD19靶点自体CAR-T细胞治疗产品阿基仑赛注射液在中国获批。该产品由复星凯特从Kite Pharma引进、获得在中国大陆、香港特别行政区和澳门特别行政区的技术及商业化权利。

9月，药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（Relma-cel）在中国获批。

在细胞疗法这项下一代技术的追赶步伐上，中国速度令人钦佩。

除了获批事件，融资事件、资本化、临床试验开展等也正在大规模发生。

2021年1月，亘喜生物在美国纳斯达克上市，其拥有FasTCAR（自体疗法）和TruUCAR（同种异体疗法）两大技术平台，并拥有多条研发管线。开发的双靶点CAR-T疗法备受关注，包括CD19/CD7双靶向同种异体嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法、靶向CD19和BCMA的自体CAR-T细胞疗法等。

2021年6月，科济生药业登陆港交所，其在研管线中有10款是CAR-T细胞疗法，涉及全人抗BCMA、人源化CLDN18.2、人源化GPC3、人源化CD19等众多热门靶点，实力不容小觑。

进入2022年，来自细胞免疫疗法的Biotech融资更加火热：

主要从事CAR-NK免疫细胞产品开发的英百瑞完成了A轮融资2.3亿元；致力于iPS来源通用型CAR-NK、CAR-T产品的研发的济因生物完成了数千万元种子轮融资；国内批准的首个治疗宫颈癌的TCR-T临床试验拥有者天科雅，完成了3亿元融资等等。

据不完全统计，2022年以来，中国细胞疗法公司融资事件就达16起，涉及融资金额超2.5亿美元。

结语

不久之前，信达生物的PD-1出海遇阻严重地打击了整个创新药行业的发展信心。

如果不能出海，按照目前国内靶点扎堆“内卷”的局面，过不了多长时间将有大批Biotech撑不下去。

西达基奥仑赛的获批来得真是时候，让整个创新药行业又重燃希望。相信不久的将来，将有更多来自中国的创新药扬帆起航。

参考资料：

1、金斯瑞官网、公告

2、《32家细胞基因疗法公司融资超16亿美元》，健康一线，2022年2月11日

3、《已进入商业倒计时的传奇生物，能否后来居上？》，美柏医健，2021年8月19日

4、《Cilta-cel延期获批，对传奇生物有何影响？》，贝壳社，2021年11月3日

责任编辑：八角

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