创新推动进步。新冠这两年，尽管在德尔塔毒株和奥密克戎毒株的双重影响下，全球疫情形势依然不容乐观；但新冠疫苗、中和抗体以及口服药物的获批上市，让我们看到了现代医学的进步，在疾病面前，我们并非束手无策。

日前，FDA官方网站发布文章，总结了2021年FDA新药的批准情况。今年共有49款创新药获批上市，获批数量处于历史较高水平。 

2012-2021年美国FDA批准生物新药数量

数据来源：药智数据

突破局限，多款“first-in-class”疗法获批

今年，有多款“first-in-class”疗法获批，例如诺华的长效降脂siRNA疗法Leqvio，安进/阿斯利康TSLP抑制剂Tezspire，以及渤健的阿尔茨海默病疗法Aduhelm，虽然引起了诸多争议，但也让人们意识到AD是可以治疗，以后可能会有更多相关研究。

Leqvio

Leqvio (Inclisiran)是全球首个，也是唯一一个获批上市、用于治疗成人原发性高胆固醇血症或混合血脂异常的小干扰RNA(siRNA)药物。该疗法在初始注射及第三个月的注射治疗后，每年只需两次给药，就能降低其“坏胆固醇”水平，有望解决患者长期依从性困境。

Tezspire

Tezspire (tezepelumab)是安进/阿斯利康联合开发的一款first in class人源单克隆抗体，用于12岁及以上重症哮喘患者的附加维持治疗，是首个可持续显著降低广泛重症哮喘患者群体病情恶化的生物制剂。目前tezepelumab也已在国内开展2项临床试验。

Qulipta

QULIPTA (Atogepant)第一个也是唯一一个专门为偏头痛预防性治疗而开发的口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂。该药由艾伯维开发，今年10月被FDA批准用于成人预防性治疗发作性偏头痛。

Tivdak

Tivdak (tisotumab vedotin-tftv)是首款也是目前唯一一个获批用于治疗晚期宫颈癌的抗体偶联(ADC)药物。该药由Genmab和Seagen公司共同开发，今年9月获美国FDA加速批准，用于治疗在化疗中或化疗后疾病进展的复发性或转移性宫颈癌成人患者。

KORSUVA

Korsuva活性分子difelikefalin是一种首创外周κ阿片受体（KOR）激动剂，是FDA批准的第一个治疗血液透析成人患者慢性肾脏病相关瘙痒的药物.

Saphnelo

Saphnelo (Anifrolumab-fnia)是阿斯利康开发的一种全人源单克隆抗体。这是首款获批的I型干扰素受体（IFNAR）拮抗剂，也是十多年来唯一一款针对系统性红斑狼疮患者的新疗法。

Kerendia

Kerendia（finerenone，非奈利酮）是一种潜在first-in-class非甾体、选择性盐皮质激素受体拮抗剂(MRA)。7月，Kerendia获美国FDA批准用于降低患有2型糖尿病（T2D）伴慢性肾病（CKD）成人患者估算的肾小球滤过率(eGFR)持续下降、终末期肾病、心血管疾病死亡、非致死性心肌梗死和因心力衰竭住院的风险。

Aduhelm

Aduhelm (aducanumab-avwa)是一种高亲和力、靶向- Aβ构象表位的全人IgG1单克隆抗体。Aduhelm是第1个也是目前唯一1个，通过减少大脑中的淀粉样蛋白沉积来解决该疾病的明确病理的阿尔茨海默病（阿尔茨海默病）的治疗方法，也是自2003年以来美国FDA批准的首个治疗AD（阿尔茨海默病）的新药。

Brexafemme

Brexafemme (ibrexafungerp,艾瑞芬净)，属于“first-in-class”三萜类抗真菌剂（triterpenoids），是一种新型葡聚糖合成酶抑制剂。6月，Brexafemme获美国FDA批准，用于口服治疗外阴阴道念珠菌病（VVC）也称为阴道酵母菌感染，成为20多年来首个治疗阴道酵母菌感染的口服非唑类药物。

LUMAKRAS

Lumakras/Lumykras (sotorasib)是首款获批的针对KRAS G12C突变的靶向疗法。5月在美国获批用于治疗先前已接受过至少一种系统疗法、经FDA批准的检测方法证实存在KRAS G12C突变、局部晚期或转移性NSCLC成人患者。安进公司和百济神州已经达成合作，将共同进行Lumakras在中国的开发工作。

RYBREVANT

Rybrevant (amivantamab-vmjw)是强生开发的一款EGFR/MET双特异性抗体，用于治疗在接受含铂化疗失败后病情进展、EGFR基因外显子20插入突变阳性（EGFRex20ins+）的转移性非小细胞肺癌（mNSCLC）成人患者。该药已被中国国家药监局纳入突破性治疗品种，目前在中国展开多项临床试验。

Zynlonta

Zynlonta (loncastuximab tesirine-lpyl，Lonca)是首款获得FDA批准靶向CD19的抗体偶联药物（ADC）。4月，Zynlonta获美国FDA加速批准，作为单药治疗至少接受过两种全身性疗法的复发/难治性(r/r)弥漫大B细胞淋巴瘤成人患者，包括非特定类型的DLBCL、低级别淋巴瘤引起的DLBCL和高级别B细胞淋巴瘤。

Nextstellis

NEXTSTELLIS (3mg屈螺酮和14.2mg雌甾醇复方片）是首款使用雌甾醇（E4）的避孕药物，也是美国FDA超过50年来首次批准了1款新的雌激素。

Qelbree

Qelbree (viloxazine)是一种去甲肾上腺素再摄取抑制剂，4月获FDA批准，用于治疗6-17岁的儿科患者中注意力缺陷多动障碍（ADHD），成为十年来首款治疗ADHD的非兴奋剂疗法。

Zegalogue

Zegalogue (dasiglucagon)是目前第一个也是唯一1个用于治疗6岁及以上儿童和成人糖尿病患者严重低血糖的胰高血糖素类似物。

COSELA

Cosela (trilaciclib)由G1发现并开发的一种“first-in-class”短效CDK4/6抑制剂，获批用于ES-SCLC成人患者，在接受含铂/依托泊苷的化疗方案或含拓扑替康的化疗方案之前给药，以降低化疗诱导的骨髓抑制的发生率。这是全球第一款也是唯一一款可降低化疗诱导的骨髓抑制发生率的骨髓保护疗法。2020年8月初，先声药业引进了Cosela在大中华地区的开发和商业化的权益。

PEPAXTO

Pepaxto (melphalan flufenamide)是一款first-in-class肽偶联物（PDC），它将烷化剂与靶向氨肽酶的多肽偶联在一起。该药获批与地塞米松联用，用于治疗已接受至少四项前期疗法，并且疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、和靶向CD38的单克隆抗体产生耐药性的复发/难治性多发性骨髓瘤成年患者。

Lupkynis

Lupkynis (voclosporin)是一种新型、潜在同类最佳的钙调神经磷酸酶抑制剂（CNI）。1月，Lupkynis获FDA批准，用于治疗活动性狼疮性肾炎（LN）成人患者，成为FDA批准的第一个治疗LN的口服疗法。

Verquvo

Verquvo (vericiguat)是默沙东和拜耳联合开发的一种每日口服一次的直接水溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激动剂。1月，Verquvo被FDA批准用于射血分数＜45%的有症状的慢性心力衰竭患者，降低发生恶化心力衰竭事件后的心血管死亡和心衰住院的风险。

加速上市！26款产品曾获“孤儿药”认定

2021年，肿瘤依然是新药开发最热门的领域，但越来越多罕见病也迎来了新的治疗方案。

药智数据显示，获批上市的49款新药，有26款产品曾获“孤儿药”资格认定，加速了这些产品的上市进度。

VYVGART

Vyvgart (efgartigimod)是全球获批的第1个也是唯一1个获得FDA批准的新生儿Fc受体（FcRn）阻滞剂。12月被FDA批准用于治疗抗乙酰胆碱受体 （AChR）抗体阳性的成人全身性重症肌无力（gMG）。

LIVTENCITY

Livtencity (maribavir)是武田开发的一款抗病毒疗法，通过优先审查程序获得FDA批准，用于治疗接受造血干细胞移植（HSCT）或实体器官移植（SOT）后成人或12岁以上儿童患者的难治性巨细胞病毒（CMV）感染。这是针对这一患者群体的首款获批疗法。

VOXZOGO

Voxzogo (Vosoritide)是BioMarin公司开发的一种每日注射1次的C型利钠肽（CNP）类似物，获批用于治疗≥5岁伴有开放性骨骺（生长板）的软骨发育不全儿童患者，可促进线性生长。该药是全球第一个被批准治疗软骨发育不全症儿童患者的药物，可治疗疾病的根本原因。

BESREMI

Besremi（长效干扰素α-2b ）是一种创新的单PEG化长效干扰素，11月被FDA批准用于治疗成人真性红细胞增多症（PV）。Besremi是美国FDA批准的第1种治疗真性红细胞增多症的药物，也是第1种专门批准用于治疗真性红细胞增多症的干扰素疗法。

SCEMBLIX

Scemblix (asciminib)是一种针对ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)的变构抑制剂，被FDA批准用于治疗先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者。

TAVNEOS

Tavneos (avacopan)是首款获批的口服给药选择性补体C5a受体（C5aR）抑制剂，获批用于与标准疗法联用，辅助治疗严重活动性抗中性粒细胞胞浆自身抗体(ANCA)相关血管炎；主要包括显微镜下多血管炎(MPA)和肉芽肿伴多血管炎(GPA)。Tavneos是十年来FDA首次批准ANCA相关血管炎药物。

LIVMARLI

Livmarli (maralixibat)是一种口服给药、具有最小化吸收的回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，获批用于治疗年龄≥1岁的Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒。这是第一个也是唯一一个被批准用于治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒的药物，将为ALGS治疗模式带来一个有意义的转变。

SKYTROFA

Skytrofa是一周使用一次的长效生长激素疗法，获批用于治疗一岁以上，体重至少11.5公斤，因内源性生长激素（GH）分泌不足而导致生长障碍的儿童患者。这是首个美国FDA批准的通过持续释放，在一周时间里递送生长激素的产品。

WELIREG

Welireg (Belzutifan)是一款HIF-2α 抑制剂，获批用于无需立即手术的希佩尔·林道综合征（Von Hippel–Lindau disease，VHL综合征）相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌瘤（pNET）。这是目前第一个也是唯一一个被批准用于VHL疾病患者全身治疗的药物。

NEXVIAZYME

Nexviazyme (艾夫糖苷酶)是一种酶替代疗法，旨在改善GAA向肌肉细胞的递送，获批用于治疗1岁及以上的晚发性庞贝病（LOPD）患者。

BYLVAY

Bylvay (Odevixibat)是一种首创、强效选择性、非系统性、回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，具有最小的全身暴露并在肠道内局部发挥作用。7月，Bylvay获FDA批准，用于在所有亚型的进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）患者中治疗瘙痒的药物，成为首个获批用于PFIC中治疗瘙痒的药物。

REZUROCK

Rezurock (Belumosudil)是一款选择性Rho关联卷曲螺旋蛋白激酶2抑制剂（ROCK2）。7月，Rezurock获美国FDA批准，用于治疗12岁以上的慢性移植物抗宿主病（chronic GVHD）患者，这些患者已经接受过2种前期全身性治疗。

FEXINIDAZOLE

Winthrop (Fexinidazole) 是一种5-硝基咪唑衍生物，被美国FDA批准用于6岁及以上、体重至少20公斤的患者，治疗2个阶段的布氏冈比亚锥虫昏睡病(HAT)或称人类非洲锥虫病，成为第1个治疗该类疾病的全口服制剂。

EMPAVELI

Empaveli (pegcetacoplan)是一种C3补体抑制剂，获批用于治疗初治阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，以及从接受C5抑制剂治疗转换为接受Empaveli治疗的PNH患者。这是首个FDA批准用于治疗PNH的C3靶向疗法。

NULIBRY

Nulibry (fosdenopterin)是一种cPMP底物替代疗法，获批用于降低因A型钼辅因子缺乏（MoCD）导致的死亡风险。这是美国FDA批准的首款治疗MoCD的创新疗法。

AMONDYS 45

Amondys 45 (Casimersen)是一种磷酸二酰胺吗啉寡聚物，获批用于治疗外显子45跳跃基因突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。Amondys 45成为继Exondys 51(eteplirsen)和Vyondys 53(golodirsen)之后，第3个在美国获批的 RNA外显子跳跃突变DMD的反义寡核苷酸疗法。

EVKEEZA

Evkeeza (evinacumab-dgnb)获批用于和其他降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的疗法联用，治疗12岁以上纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者。这是FDA批准的第一款结合并阻断ANGPTL3功能的靶向疗法。

附表：2021年FDA批准的新药

注：清单包括CDER批准的多种新药及部分生物制品，不包括疫苗、过敏性产品、血液和血液制品、血浆衍生物、细胞和基因治疗产品，以及生物制品评估和研究中心在2021年批准的其他产品。

数据来源：参考资料、药智美国上市药品数据库

参考来源：

https://www.fda.gov/drugs/new-drugs-fda-cders-new-molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/novel-drug-approvals-2021

责任编辑：琉璃

声明：本文观点仅代表作者本人，不代表药智网立场，欢迎在留言区交流补充；如需转载，请务必注明文章作者和来源。