百济神州「泽布替尼」在欧盟获批用于治疗成人华氏巨球蛋白血症

导读:继近期在美国、中国、巴西和加拿大获批后,百悦泽®于欧盟获得批准。

2021年11月24日,百济神州(纳斯达克代码:BGNE;香港联交所代码:06160)宣布,欧盟委员会(EC)批准百悦泽®(泽布替尼)用于治疗既往接受过至少一种治疗的华氏巨球蛋白血症(WM)成人患者,或作为不适合化疗免疫治疗WM患者的一线治疗方案。该批准适用于欧盟(EU)全部27个成员国,以及冰岛和挪威。百济神州正努力将这一新的治疗选择尽快提供给欧洲的WM患者。


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“虽然BTK抑制剂已经成为针对WM的一项较为成熟的疗法,但百悦泽®的获批仍为WM患者提供了一种重要的治疗新选择,有望提升患者的治疗结局。”德国乌尔姆大学医院(University Hospital Ulm)综合癌症中心医学主任、ASPEN试验的研究者之一——Christian Buske教授表示,“ASPEN试验表明,百悦泽®有可能为患者带来深度、持久的缓解,且耐受性显著改善。如今,欧洲的医生及WM患者将有望早日用上这一创新药物。” 


继9月获得欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)的积极意见之后,百悦泽®此次获得欧盟委员会批准,是基于ASPEN试验的结果。尽管在该试验中,百悦泽®未能达到与深度缓解(VGPR或更好)相关的统计学优效性的主要终点,但与伊布替尼相比,百悦泽®仍展现出了临床获益及安全性优势。CHMP的积极意见及ASPEN试验结果,详见近日官方微信报道。 


百济神州血液学首席医学官黄蔚娟医学博士表示:“随着百悦泽®在欧盟获批,我们将继续践行承诺,使这一具备‘同类最优’潜力的BTK抑制剂在全球范围惠及更多有望从中获益的患者。百悦泽®的设计旨在最大化BTK靶点占有率、最小化脱靶效应,并已在ASPEN试验中展现了对比伊布替尼在有效性、安全性和耐受性方面的优势。我们相信百悦泽®将有望成为WM患者及其医生的优选治疗方案。” 


百济神州高级副总裁、欧洲商业化负责人Gerwin Winter表示:“我们已经在欧洲建立了一支强大的团队,致力于早日把百悦泽®送到有需要的WM患者手中。欧盟委员会的批准是百济神州在欧洲地区扩展的一个重要里程碑,意味着我们朝着提升全球肿瘤创新药物可及性的目标又迈进一步。” 


关于华氏巨球蛋白血症


华氏巨球蛋白血症(WM)是一种相对惰性且罕见的B细胞恶性肿瘤,表现为分泌单克隆免疫球蛋白M(IgM)的淋巴浆细胞侵犯骨髓。WM约占所有非霍奇金淋巴瘤的1%,在确诊后通常进展缓慢。该疾病通常在老年人中多发,主要在骨髓中发现,但也可能累及淋巴结和脾脏。在欧洲,WM的预估发病率约为每100万男性中7例,每100万女中4例。


关于ASPEN试验


这项随机、开放性、多中心ASPEN 3期临床试验(NCT03053440)旨在评估伊布替尼对比伊布替尼治疗复发/难治性(R/R)以及初治(TN)华氏巨球蛋白血症(WM)患者。试验的主要目的为通过评估完全缓解(CR)或非常好的部分缓解(VGPR)以确证百悦泽®对比伊布替尼具有优效性。试验次要终点包括主要缓解率、缓解持续时间以及无进展生存期、安全性(由治疗期间出现的不良事件的发生率、时间和严重程度来决定)。试验预先确定的分析患者人群包括所有患者(n=201)以及R/R患者(n=164)。探索性终点包括针对生活质量的衡量。


基于第六届华氏巨球蛋白血症国际研讨会(IWWM-6)修订版缓解标准(Treon 2015),在总体意向性治疗(ITT)人群中,百悦泽®组的完全缓解(CR)与非常好的部分缓解(VGPR)率之和为28%(95% CI:20,38),相比之下,伊布替尼组为19%(95% CI:12,28)。尽管该差异未达到统计学显著性,但百悦泽®的确展现了更高的VGPR率数据,以及缓解质量改善的趋势。 


在ASPEN试验中,相比伊布替尼,百悦泽®展现了更好的安全性特征,与BTK抑制剂相关的特定不良反应发生率更低,包括房颤/房扑(2% vs. 15%)、轻微出血(49% vs. 59%)和大出血(6% vs. 9%)。尽管三级及以上中性粒细胞缺乏症发生率更高,相比伊布替尼,在经百悦泽®治疗的患者中,并未出现更高的感染发生率。在经百悦泽®治疗的101例WM患者中,有4%的患者因不良事件而终止治疗,14%的患者因不良事件导致剂量降低。[i]


本研究包括两个队列中的三个组,一个随机队列(队列1,N = 201)由MYD88突变患者[MYD88MUT]组成;一个非随机队列(队列2,N = 28),由MYD88野生型患者[MYD88WT]组成。在队列2中的患者仅接受百悦泽®治疗,因为历史数据表明,MYD88野生型患者通常在接受伊布替尼治疗后缓解不佳。随机队列1中,百悦泽®治疗组入组了102例患者(包括83例R/R患者和19例TN患者),伊布替尼治疗组入组了99例患者(包括81例R/R患者和18例TN患者)。百悦泽 ®组患者接受百悦泽®160 mg每日两次(BID)治疗,伊布替尼组患者接受420 mg伊布替尼每日一次(QD)治疗。


关于百悦泽®(泽布替尼)


百悦泽®(泽布替尼)是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制剂,目前正在全球进行广泛的临床试验项目,作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成,百悦泽®的设计通过优化生物利用度、半衰 期和选择性,实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学,百悦泽®能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。 


百悦泽®现已在美国、中国、欧盟和其它9个国家和地区获批。迄今为止,已递交了20多项百悦泽®针对多项适应症的上市申请。 


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责任编辑:琉璃

 

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