罗氏口服SMA创新药在中国获批

导读:艾满欣®在华获批用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症(SMA)。

2021年6月17日,罗氏宣布中国国家药品监督管理局正式批准了利司扑兰口服溶液用散(中文商品名:艾满欣®,英文商品名:Evrysdi®),用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症(SMA)。这是首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物,将为中国的SMA患者和家庭提供全新的治疗选择。


SMA的主要发病原因是由于患者SMN1基因的缺失或突变,导致全身功能性SMN蛋白表达不足,进而影响患者的运动、呼吸、吞咽以及脾脏、心脏、胰腺等多器官,甚至威胁生存。SMA是导致婴儿死亡的最常见遗传疾病之一。重症SMA患儿如不进行有效治疗,80%患儿会在一岁内死亡,很少能存活超过两岁。


SMA的发病率为存活新生儿中1/10000,每年国内约新增1000例SMA患者,其中约80%患者在出生后18个月内起病。2018年5月,国家卫生健康委员会等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》,旨在进一步加强罕见病管理,提高罕见病诊疗水平。SMA被列入第一批纳入目录的121种罕见病之一。


此次利司扑兰的批准是基于在全球范围内开展的两项多中心关键性研究FIREFISH和SUNFISH。此两项研究纳入了广泛的SMA患者人群,包括不同分型、年龄以及运动状态,代表了在真实世界的SMA患者群体。


利司扑兰口服溶液用散通过双位点特异性调控SMN2基因(SMN1同源基因)的剪接,促进保留外显子7,提高功能性SMN蛋白水平。利司扑兰可穿透血脑屏障,分布于中枢和外周,可提高全身多系统SMN蛋白水平,且保持稳定。


研究结果显示,利司扑兰治疗后的1型SMA患者生存率较之自然史显著提高,实现运动里程碑,呼吸和吞咽功能获得改善[5]。对于2型和3型SMA患者,用药后运动功能及生活独立性获得改善。没有任何与药物相关的安全性事件导致退出研究。


基于这一结果,2020年4月,罗氏向国家药品监督管理局递交利司扑兰上市申请,6月利司扑兰获得优先审评资格认定。截止到今天,利司扑兰已在包括中国在内的超过40个国家及地区获批,且在全球范围内,已有超过3000位SMA患者接受利司扑兰治疗。


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责任编辑:琉璃

 

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