中国新药研发,如何更快更好?

导读:老药企仿制药、创新药两路并进,新药企凝神聚力搞创新。

10月9日,国家药品监督管理局(NMPA)批准了信达生物研发的抗肿瘤新药——达伯华。这是继达伯舒、达攸同、苏立信之后,信达生物第4个获批上市的药物。


这家成立于2011年的新药公司,由此成为全球历史上唯一一家创办9年就有4个药品上市的药企,书写了令人称道的“新药研发中国速度”。


了解新药研发的朋友都知道,药品是不折不扣的高科技,周期长、难度大、投资多。有医药界公认的“双10定律”为证:国际上,研发一个新药平均历时10年、耗资10亿美元。


令人高兴的是,信达生物创新药上市的“加速度”,只是我国新药研发异军突起、欣欣向荣的一个缩影。与信达生物前后脚成立的百济神州,除了2款新药获批上市外,还有1款药物等待审批;创办只有5年的加科思,已有3款药物进入临床……


而且,我国的新药研发不仅速度快,质量也是杠杠的。信达生物研发的达伯舒的临床研究结果,荣登《柳叶刀—血液病学》杂志封面;百济神州研发的泽布替尼在美国获批上市,成为新中国成立以来第一个进入美国市场的抗癌药……


是什么创造了“新药研发中国速度”?其中原因有很多,但最重要的一条就是:科技创新和制度创新的双轮驱动。


老药企仿制药、创新药两路并进,新药企凝神聚力搞创新


新药研发中国速度”的第一个轮子,是科技创新。


过去,我国以仿制药为主,创新药屈指可数。国家新药创制重大专项在2008年启动后,我国生物医药研发开始全面发力,开始由仿制药大国向创新药大国加快转型。广大科研人员集中攻关,重大品种研发成果显著,初步建成国家药物创新技术体系,新药研发和产业开始大步走向国际。


老药企仿制药、创新药两路并进,新药企则凝神聚力搞创新。他们广揽海内外英才,瞄准新药研发国际前沿,潜心新药研发。多年攻关的结果,是新药一个接一个地开花结果,不仅以堪比进口药的疗效、远低于进口药的价格造福国内患者,还相继扬帆出海、惠泽国外患者。


“新药研发中国速度”的第二个轮子,是制度创新。它主要包括三个方面:新药审评审批制度创新、医保制度创新和投融资制度创新。


先看新药审评审批制度。作为治病救人、事关生命健康的特殊商品,新药上市之前要过两道关:一是国家药监局的临床试验审评关、二是上市审批关。


许多朋友可能想象不到,之前我国的新药审评、审批效率之慢、耗时之长,堪比“长征”:审评、审批的时间加起来长达三四年、五六年。而美国FDA的审评时间只有30天,审批的时间比这个还短。此外,FDA还有“孤儿药”和“突破性药物”的绿色通道,几乎是即报即批。


审评、审批的效率这么慢,国内药企怎么和国外的同行竞争?前面说过,新药研发是典型的高投资,新创办的药企在药品上市之前没有收入、只有投入,每天都在大把烧钱,审评、审批“排队”的时间如此之长,怎不叫人望而生畏?


从2015年起,国家药监局陆续推出改革新政,大刀阔斧地优化流程,审评、审批的时间由从前的“数以年计”变为“数以月计”。此外,国家药监局还推出了“绿色通道”等优先审评、审批举措。这些新政,为药企节省了宝贵的“排队”时间,加快了创新药上市的速度。


再看医保制度。此前,新药获准上市后还要过三关:省级招标采购关、医院准入关和国家医保目录关。“过三关”累计花的时间,运气好也要四五年,真是“黄瓜菜都凉了”。好在,近年来国家成立了医保局,除了废除省级招标、实行全国集中统一采购,还把国家医保目录的调整时间由原来的4年改为1年。如此一来,创新药能顺畅地进入寻常百姓家,药企也可以较快收回成本、投入后续研发。


最后看投融资制度。新药研发是烧钱的活儿,没有源源不断的资金支持,根本玩不下去。近年来国家先后推出系列融资新政,除了激活民间风险投资,港交所在2018年开通未盈利药企IPO绿色通道、上海于2019年推出科创板,为新药研发注入了源头活水。


不难看出,正是得益于科技创新和制度创新双轮并进,才驱动我国创新药驶上历史快车道,创造了今非昔比的“新药研发中国速度”。


新药开发环环相扣,四大短板亟须补齐


药品一头连着国计,一头连着民生,是许多国家重点发展的高新技术产业。近年来,我国药品创新能力迅速提升,产业规模不断扩大,产业环境持续改善,中国新药研发的前景值得期待。


但是,我们还不能沾沾自喜。与发达国家相比,我国的新药研发尚处于起步阶段,依然存在产业规模较小、自主创新品牌较少、产业链不够完善等问题。同时,无论是新药审评审批制度、医保制度还是金融制度,都有很大的优化空间;许多出台的改革新政,也需要在落地上下大功夫。


只有尽快补齐短板,我国医药产业才能加快创新步伐,实现从量的积累向质的飞跃、从点的突破向系统能力的整体提升。专家指出,新药开发是一个环环相扣的生态系统,在从仿制药大国向创新药强国转型的进程中,尚有四大短板亟须补齐——


一是基础研究。基础研究是新药开发的源泉,要想成为创新药强国,必须夯实基础研究这个基石,在新机理、新靶点上有所作为。无论是大学、科研机构还是新药开发企业,都应高度重视基础研究,以更大的力度加大投入、深化合作,力争在新发现、新靶点、新技术上有所突破。


二是临床研究。临床研究既是新药开发绕不过去的关口,也是检验新药开发质量和水平的试金石,更是一个国家医药创新水平的重要标志。长期以来,我国一直以仿制药为主,新药开发的临床研究相对薄弱。虽然近年来相关部门和各大医院都加快了临床研究中心的建设,但数量和质量都有待提高。


三是独创独有。尽管这些年来新药研发的速度明显加快,但独创独有的原研药(first-in-class)凤毛麟角,即便是模仿创新的“me-too”“me-better”,“扎堆创新”的低水平重复也非常突出。这不仅会导致竞相杀价的恶性竞争,也在研发、投资、临床、审评等环节造成严重的资源浪费。


四是监管、医保政策。新药开发的全球同台竞争异常激烈,研发效率和水平与国家的药品监管政策、医保政策休戚相关。我国的新药研发要想在未来再上新台阶,离不开公平公正高效的行政监管和渠道顺畅、定价合理的医保政策。


放眼未来,随着老龄化的加快和人民生活水平的提高,广大患者对新药的需求水涨船高;而“健康中国战略”的实施,更为新药研发提供了广阔天地。


可以预见的是,随着科技创新和制度创新的双轮加速向前,聪明勤劳的中国人,必将为世界创造更多健康福利。


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责任编辑:三七


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