INOVIO治疗罕见病RRP的DNA药物INO-3107获美国FDA孤儿药资格认定

导读:该药目前正在一项1/2期临床试验中被评估用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)。

INOVIO(NASDAQ:INO)今天宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)授予其DNA药物INO-3107孤儿药资格认定,该药目前正在一项1/2期临床试验中被评估用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)。


RRP是由人乳头状瘤病毒(HPV)6型和11型感染引起的罕见疾病。RRP可导致非癌性肿瘤的生长,造成危及生命的气道阻塞,并偶尔恶化为癌症。目前,这种疾病无法治愈,主要通过手术切除肿瘤,以暂时恢复气道。肿瘤容易复发,一年内可能需要多次手术。RRP会严重影响患者的生活质量。


孤儿药资格认定是为了促进罕见病的药物开发。FDA只授予旨在用于治疗、诊断或治疗罕见疾病的药物孤儿药资格。在美国,“孤儿病”指在全美国患者少于20万人的疾病。FDA的这一孤儿药资格认定使INO-3107有资格获得各种发展奖励,包括临床研究支出的税收抵免、免除新药申请(NDA)费用、FDA授予的研究补助金,最重要的是,获批治疗RRP后为期7年的美国市场独占期。


INOVIO监管事务部高级副总裁、医学博士、公共卫生硕士AmiShahBrown表示:“INO-3107获得FDA孤儿药资格认定是INOVIO为这种罕见疾病开发DNA药物的一个重要里程碑,并明确强调了解决这种衰弱状况的未满足医疗需求的重要性。”


开放式标签、多中心INO-31071/2期试验目前正开放招募患者,将在美国招募大约63名患者,评估HPV6和/或11相关RRP患者使用INO-3107的疗效、安全性、耐受性和免疫原性,这些患者在过去三年中每年至少需要两次手术来切除相关乳头状瘤。在这项研究中,成人患者将首先接受手术切除乳头状瘤,然后使用四剂INO-3107,每三周一剂。主要疗效终点是与研究治疗前的频率相比,第一剂量INO-3107后手术干预之间的时间加倍或更长。


去年,INOVIO在科学杂志《Vaccines》(由MDPI(多学科数字出版机构)出版)发表了其INO-3106(针对HPV6导致的RRP的DNA候选疗法)临床试验研究的数据。研究结果表明,INO-3106可产生免疫原性,参与并扩增HPV6特异性细胞应答,包括细胞毒性T细胞。文章还指出,Inovio的免疫疗法使两名为了控制病情,每年大概需要做两次手术的患者大大减少了做手术的必要。其中一名患者有超过一年半的时间(584天)没做手术,另一名患者更是超过了两年半(915天以上)。


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责任编辑:琉璃


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