编译：newborn

去年下半年，诺华因基因疗法Zolgensma数据操纵问题陷入泥潭。当时，美国FDA强硬表示，“将全力采取行动，不排除民事或刑事处罚。”但现在看来，这两种可能都不会发生了。根据BioPharma Dive网站最近的一篇报道，该机构已悄悄结束了对诺华违规行为的调查，并表示不会对纂改数据以及延迟报告问题一事进行处罚。

Zolgensma于2019年5月获得FDA批准，成为全球首个也是唯一一个治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法。Zolgensma的获批具有里程碑式的意义，但之后的数据操纵问题，为这一里程碑添上了一抹灰色。

去年8月，FDA指出，诺华提交的申请中含有篡改数据，并且直到Zolgensma获得批准一个月后才通知该机构。事实上，诺华早在去年3月份就已经意识到了这些问题。针对这一行为，FDA表达了强烈不满，并表示会对其进行严肃调查。在当时，有分析师指出，这一声明极不寻常，是对快速发展的基因治疗领域其他公司的一个强烈警示信号。

然而，经过长达7个月的调查后，FDA决定不对诺华进行监管处罚。相反，FDA将其检查结果归类为“Voluntary Action Indicated（自愿采取措施进行改进），VAI”。这意味着，FDA在检查过程中发现违规行为，但没有超过要采取监管行动的门槛。

FDA发言人表示：“FDA已经完成了对检查的信息和记录、收集的证据、公司的回复以及对检查结果的纠正措施的审查，并将检查结果归类为VAI。根据对现有资料的审查，FDA继续认为Zolgensma对其预期用途是安全有效的。在整个调查过程中，FDA坚持认为没有证据表明人类数据发生了变化。”

去年8月，FDA对诺华旗下基因疗法公司AveXis进行了检查，并发布了483表格。该表格用于记录执行检查的检查员（FDA调查员）在药企检查过程中所发现的缺陷和违规行为。受检药企需要对其中的缺陷进行正式回复，之后FDA会决定是否进行正式警告。

诺华在去年8月底提交了回复，承诺对员工进行再培训，并改进质量控制监督。该公司将操纵数据事件的大部分责任归咎于AveXis的两位高管，Brian和Allan Kaspar，这2人在8月中旬被解雇，但随后通过律师公开否认有不当行为。

诺华还承诺，在未来，如果出现与药物申请相关的数据完整性问题的可信指控，将在五个工作日内告知FDA。

上周，诺华发布的一份Zolgensma新的临床数据中披露了483表格归类，并简要说明了FDA的决定。诺华发言人表示：“我们对这一积极成果感到高兴，并重申我们在与监管机构的合作中对数据完整性和透明度的坚定承诺。”

Zolgensma是第一款治疗SMA的基因疗法，理论上是一次性治愈疗法，但治疗费用高达212.5万美元。诺华正在针对Zolgensma推行分期付款计划，允许患者家庭在5年内完成支付，平均每年42.5万美元。此外，与目前治疗十年超过400万美元的长期治疗手段相比，Zolgensma预计更能节省医疗保健系统的支出。根据诺华发布的业绩报告，在2019年约200例婴儿接受了Zolgensma治疗，销售收入为3.61亿美元。

参考来源：

1、FDA lets Novartis off the hook in Zolgensma data manipulation

2、No sanctions for Novartis as FDA ends review of gene therapy violations

责任编辑：杰尼龟

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