题记

新药注册申请，如能进入到特殊审批通道，则审评速度大大提升，进而可以早日进入市场。可以说，这是每个产品开发者的共同心愿。2019年已接近尾声，CDE放入到特殊审批通道的品种，较往年而言，数量大幅度下降，仅有8个品种。而进一步观察这8个品种，其未来走势，的确是让人期待！

1.特殊审批程序~简介

2007年7月颁布的《药品注册管理办法》(局令第28号)规定了特殊审批通道与适用范围，缩短其审评时限，同时对样品检验和标准复核也给予优先支持。随后，2009年1月CFDA颁布《新药注册特殊审批管理规定》，进一步细化了特殊审批申报及审评审批工作流程，加大特殊审批药品的沟通交流支持。

《新药注册特殊审批管理规定》指出，特殊审批管理规定明确了四种情形属于特殊审批的范畴：1）未在国内上市销售的从植物、动物、矿物等物质中提取的有效成份及其制剂，新发现的药材及其制剂；2）未在国内外获准上市的化学原料药及其制剂、生物制品；3）治疗艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等疾病且具有明显临床治疗优势的新药；4）治疗尚无有效治疗手段的疾病的新药。

进入特殊审批的品种可享受以下待遇：1）单独设立通道，优先审评、审批；2）建立适时介入、关键阶段沟通交流的机制；3）设立多种途径进行补充资料；4）明确与特别审批程序的衔接；5）其他鼓励措施。

2.化学药：4品种获得特殊审批

截至发稿，2019年当前化学药共4个品种获得特殊审批资格，均为化药1类新药，且当前均处于NDA阶段，按时间先后顺序分别为江苏豪森的甲磺酸奥美替尼、江苏恒瑞的甲苯磺酸瑞马唑仑、辽宁海思科的HSK3486、江苏恒瑞的氟唑帕利；简要信息见下表。

表1：2019年当前获得特殊审批的4个化药1类品种

（选择同品种具代表性受理信息）

甲磺酸奥美替尼

甲磺酸奥美替尼，江苏豪森研发的不可逆EGFR抑制剂，用于治疗T790M突变阳性的非小细胞肺癌，2016年7月获FDA批准临床，2018年10月，III期临床试验（随机、对照、双盲、多中心）评价HS-10296对照吉非替尼一线治疗表皮生长因子受体敏感突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的有效性和安全性研究启动；2019年4月在中国提交NDA。

PS：竞品主要为AZD-9291奥希替尼、以及艾森药业的艾维替尼。

表1.1：甲磺酸奥美替尼~中国登记的临床试验

甲苯磺酸瑞马唑仑

甲苯磺酸瑞马唑仑是瑞马唑仑（短效GABAa受体激动剂）的成盐化合物，由江苏恒瑞开发，用于患者的静脉麻醉、镜检时镇痛、术前麻醉和ICU镇静，已进入NDA阶段。2013年4月，甲苯磺酸瑞马唑仑获得中国化药1.1类临床批件；2018年3月，其NDA申请即获得CDE承办。

PS：竞品主要为宜昌人福的苯磺酸瑞马唑仑。

表1.2：甲苯磺酸瑞马唑仑~中国登记的临床试验

HSK3486

HSK-3486乳状注射液，GABAA受体激动剂，用于镇静和麻醉诱导维持，由海思科药业开发。2014年9月申报1.1类临床研究，2016年3月获得临床批件；2018年10月，III期研究（CTR20181340、NCT03674008、HSK3486-301）以评价HSK3486镇静/麻醉有效性和安全性，2019年8月进入到NDA阶段。

PS：竞品主要为丙泊酚、磷丙泊酚钠。

表1.3：HSK-3486乳状注射液~中国登记的临床试验

氟唑帕利

PARP1/2抑制剂，拟用于治疗复发性卵巢癌、三阴性乳腺癌、晚期胃癌及其他晚期实体瘤，由恒瑞医药和豪森医药研发。2012年12月，豪森医药提交IND申请，2013年9月获得临床批件；2019年2月Ⅲ期临床研究（CTR20190294）以评价氟唑帕利胶囊对比安慰剂用于复发性卵巢癌的维持治疗；2019年10月进入到NDA阶段。

PS：竞品主要为奥拉帕利、尼拉帕利。

表1.4：氟唑帕利~中国登记的临床试验

3.生物药：4品种获得特殊审批

截至发稿，2019年当前生物药共4个品种获得特殊审批资格，均为治疗用生物制品1类，按时间先后顺序分别为上海泽生制药的注射用重组人纽兰格林、勃林格殷格翰生物药业（中国）的替雷利珠单抗注射液、苏州盛迪亚生物的注射用卡瑞利珠单抗（已上市）、荣昌生物制药（烟台）的注射用泰它西普。

表2：2019~当前获得特殊审批的4个生物药~治疗用生物制品1类

（选择同品种具代表性受理信息）

重组人纽兰格林（Neucardin）

一种重组蛋白药物，可通过与心肌细胞表面的表皮生长因子受体家族成员ErbB4受体结合，相继激活下游一系列信号通路，发挥修复心肌细胞结构、改善心脏功能的作用；由上海泽生科技开发，用于治疗中重度慢性心力衰竭。2004年4月，临床申请获CDE承办；2012年4月，向CFDA递交了重组人纽兰格林的生产申请（治疗用生物制品1类）；2017年6月，公布重组人纽兰格林治疗慢性心衰患者的临床III期试验的中期分析结果，结果显示，与泽生科技在2012年完成的ZS-01-209方案（351例患者）的结果高度一致；2018年6月，III期临床试验（ZS-01-306、NCT03388593）以评价注射用重组人纽兰格林对慢性收缩性心力衰竭患者死亡率的影响；2019年1月，生产申请获NMPA正式受理。

PS：用于适应症心衰的同靶点生物药不多，具竞争力。

表2.1：重组人纽兰格林~中国登记的临床试验

替雷利珠单抗

一种靶向于程序性死亡受体1（PD-1）的IgG4型单克隆抗体，由百济神州研发，2018年由勃林格殷格翰和百济神州向NMPA提交了上市申请，适应症为复发/难治性霍奇金淋巴瘤以及用于治疗先前接受过治疗或转移性尿路上皮癌；同时，肝癌/食道鳞状细胞癌/非小细胞肺癌等正在进行临床III期。

PS：主要竞品为“K药”、“O药”、信迪利单抗、特瑞普利单抗、卡瑞利珠单抗。

表2.2：替雷利珠单抗~中国登记的临床试验

卡瑞利珠单抗

PD-1人源化单克隆抗体，由江苏恒瑞有限公司研发，2019年5月获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，商品名为艾立妥®，用于治疗既往接受过至少二线系统性治疗的复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤患者；2019年9月，国家NMPA承办了卡瑞利珠单抗的NDA申请，适应症为卡瑞利珠单抗单药二线治疗晚期食管鳞癌、卡瑞利珠单抗联合培美曲塞加卡铂一线治疗晚期或转移性非鳞癌非小细胞肺癌。

PS：主要竞品为“K药”、“O药”、信迪利单抗、特瑞普利单抗。

表2.3：卡瑞利珠单抗~中国登记的临床试验（部分）

泰它西普

一种融合蛋白，由跨膜激活剂及钙调亲环素配体相互作用分子的BLyS/APRIL结合区和人免疫球蛋白Fc片段融合而成，由荣昌生物制药开发，目前用于治疗类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮和视神经脊髓炎谱系疾病的临床III期研究，而治疗干燥综合征处于临床II期研究阶段。该药用于治疗系统性红斑狼疮的上市申请已经获得NMPA受理。

PS：主要竞品为贝利木单抗（国内已上市）。

表2.4：泰它西普~中国登记的临床试验

参考：

1.药物临床试验登记与信息公示平台

2.药智数据

3.CDE官网

4.NMPA官网

5.各大企业官网

责任编辑：听白

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