近几年来，美国FDA批准的新药数量大幅增加，2018年更是达到了62个，创造了历史最高纪录。然而，统计数字表明，今年该机构批准的新药数量可能会有所下降。截至6月底，FDA仅批准了18个新药。

医药市场调研机构Evaluate旗下机构Vantage的分析显示，截至2019年底，仅有27个新药项目正在等待FDA的审查决定。这也意味着，2019年预计最多有45个新药获得FDA批准。与过去几年相比，这是某种程度的放缓，不过肯定不是那种会引起行业恐慌的衰退。

2018年末至2019年初，美国政府的数次停摆确实对FDA的新药审批工作带来了一定程度的影响。另外，FDA前任局长Scott Gottlieb宣布辞职的消息一经传出，便引发了生物制药股市震荡。Scott Gottlieb备受尊敬，在任职两年期间，一直致力于推动创新并提高监管效率。

对于今年上半年新药审批数量和仿制药审批数量大幅下降，FDA表示这只是一个阶段性问题，并不意味着什么。行业观察人士预期，下半年新药审批和仿制药审批将有所回升。

今年迄今为止，最引人注目的新药批准可能是诺华的基因疗法Zolgensma。该药不仅仅是一项科学突破，还是全球最昂贵的药物。但是就商业潜力而言，艾伯维的银屑病治疗药物Skyrizi可能是最有价值的新上市产品。卖方分析师预测，到2024年，Skyrizi的年销售额将超过30亿美元。

另一个值得关注的药物是强生的Balversa，这是一款用于治疗尿路上皮癌的首创FGFR激酶抑制剂。该类靶向抗癌药物在去年的ESMO会议上得到了一些关注，并可能代表着一个继续受到行业关注的领域。目前为止，其他值得关注的抗癌新药包括Karyopharm公司治疗多重难治性多发性骨髓瘤的首创核输出抑制剂Xpovio、罗氏治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤的新型CD79b靶向抗体药物偶联物Polivy、诺华治疗乳腺癌的首个PI3K抑制剂Piqray。

下半年，也有一些新药审查值得关注。Sarepta公司治疗杜氏肌营养不良症的第二款外显子跳跃产品golodirsen将在8月19日获得FDA的审查决定，该公司估值越来越高，反映了其基因治疗项目的价值。

百时美施贵宝收购新基的关键资产之一的luspatercept在美国和欧盟已进入审查，该药是一款首创的红细胞成熟剂，用于治疗由骨髓增生异常综合症（MDS）和β地中海贫血引起的贫血。FDA方面，β地中海贫血申请正在接受优先审查，预计2019年12月4日获得审查决定；MDS申请为标准审查，预计2020年4月4日获得审查决定。卖方分析师预测，到2024年，luspatercept年销售额将突破10亿美元，迈入重磅产品行列。

此外，Enzyvant公司新型一次性组织再生疗法RVT-802目前正在接受优先审查，该药用于治疗罕见儿科疾病先天性无胸腺症引起的免疫缺陷症。RVT-802有可能成为生物科技领域传奇投资人物Vivek Ramaswamy创立的Roivant系列公司获得监管批准的首个产品。

此外，罗氏的靶向抗癌药entrectinib将有机会成为继拜耳和Loxo Oncology（已被礼来收购）Vitrakvi之后获美国FDA批准的最新的“肿瘤不可知论”广谱抗癌药。

参考来源：Novel drug approvals head for a down year

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