重磅好消息

全球45年来首个抗结核新药进入中国

近日，经过近半个世纪全球结核病新药研发的沉寂和厚积薄发，第一个抗结核新药贝达喹啉终于来到中国结核病患者身边。“抗结核新药引入和保护机制项目”第一例纳入的患者在北京胸科医院产生！贝达喹啉是全球45年来首个新的抗结核药物，2012年获美国FDA加速审批通过。2016年12月，我国国家食药监总局批准将富马酸贝达喹啉片作为联合治疗的一部分，用于成人耐多药肺结核的治疗。

据药智数据，国内有浙江海正药业、瑞阳制药、开原亨泰制药、北京万生药业进行了贝达喹啉新药申报，均已先后获批临床，如下图所示。

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全球首个长效抗艾新药艾博韦泰即将上市药物一致性评价

据近日召开的国家重大新药创制专项启动会信息，我国自主研发的全球首个抗艾长效新药艾博韦泰，目前在生产上已经全部准备好，商业流通方面也全部就绪，已经进入最后的审评环节，前沿生物药业董事长谢东博士表示，“艾博韦泰预计于2018年早期上市。”艾博韦泰是前沿生物自主研发的新药，是全球第一个长效艾滋病药物，其优势是给药便捷，可每一到两周注射给药一次。并且计划与3BNC117抗体药物的联合使用，“双剑合璧”组成拥有全新作用机制的两种长效药物全注射配方，在阻断病毒复制环节的同时清除被病毒感染的细胞。这种新的疗法给艾滋病的功能性治愈带来曙光。

据药智数据，前沿生物的艾博韦泰早先已在国内批准临床，也在中国临床实验中心登记有6条临床试验记录，有2条已经进入3期，其中1个3期试验已经结束，如下图所示。

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审评审批新动态

Sorrento创新止疼贴片获批

日前，SorrentoTherapeutics与其子公司ScilexPharmaceuticals宣布，美国FDA批准其ZTlido（lidocainetopicalsystem1.8%）上市，缓解与疱疹后神经痛相关的疼痛症状。一些分析师认为，这款创新止疼药有望成为一款“重磅药物”（blockbuster）。本次获批的ZTlido是一款创新的止疼贴片，在非水性的粘合材料中加入了1.8%的利多卡因（lidocaine），用于缓解症状。据统计，美国在2017年共开出了1亿张利多卡因贴片的处方，表明在止疼方面，患者有着重大的医疗需求。而美国FDA的报告则指出，贴片的粘合问题是最常见的质量缺陷。ZTlido则针对这一点，对粘合进行了优化，能在使用的12个小时内，让贴片与皮肤保持良好的接触。

罕见病有新药Ultragenyx单抗获欧盟批准

罕见慢性进行性肌肉骨骼疾病有新药，日本药企协和麒麟和Ultragenyx合作的单抗Burosumab最近获得欧盟的有条件批准。这是治疗X连锁低磷血症（XLH）的第一个获得批准的新药。Burosumab可以解决XLH中的纤维细胞生长因子23（FGF23）的活性，获批用于1岁以及1岁以上的儿童使用。这个单抗的上市名称为Crysvita。

欧盟的这项获批为治疗儿童XLH提供了第一种治疗方案。公司表示，将争取获得的批准，造福更多患者。欧盟的这个批准将在28个成员国有效。预计这个新药将率先在德国上市，时间为今年4月。然后，在其他国家也陆续上市。同时美国FDA也正在评审Crysvita的生物制剂许可证申请，用于治疗XLH的儿童和成人患者。预计评审结果将在4月17日。虽然FDA在新药批准方面一般要领先欧洲，但是，欧盟在罕见病新药和生物类似药方面批准新药的力度往往领先美国。

恒瑞吸入用地氟烷FDA获批上市

2月26日，恒瑞的吸入用地氟烷（ANDA208234）在FDA批准上市。2017年7月，恒瑞的吸入用地氟烷在欧盟（英国、德国及荷兰）三国批准上市。国内进展相比较为缓慢，据药智数据，国内吸入用地氟烷已经纳入优先审评，自2015年3月7日就进入了CDE。此次FDA上市，据专业人士猜测国内离上市也不远了。地氟烷吸入剂适用于住院和门诊成年、婴幼儿和儿童手术患者的维持麻醉。2016年，吸入用地氟烷全球市场销售额约17.1亿人民币。

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天阶生物新药上市申请获受理

2月26日天阶生物发布公告，公司向国家食品药品监督管理总局提交的“注射用替奈普酶”新药上市申请已经正式拿到受理通知书。替奈普酶作为特异性的溶栓药，是国内外急性心梗救治指南推荐的用于溶栓治疗优先选择的药物。据药智数据，除了天阶生物的上市申请，国内仅有上海勃林格殷格翰药业进行了进口申请。若天阶生物得以上市将会占有很好的市场。

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福安药业2仿制药获CFDA批准

2月26日，福安药业（集团）股份有限公司发布公告称，其子公司福安药业集团庆余堂制药有限公司、福安药业集团湖北人民制药有限公司分别于近日收到国家食品药品监督管理总局签发的奥拉西坦注射液、注射用甲泼尼龙琥珀酸钠药品注册批件。奥拉西坦注射液主要用于脑损伤及其引起的神经功能缺失、记忆与智能障碍的治疗,注射用甲泼尼龙琥珀酸钠主要作为风湿性疾病辅助用药。

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研究新进展

杜氏肌营养不良症新药2期结果积极

SummitTherapeutics近日公布杜氏肌营养不良症新药2期临床试验积极结果，PhaseOutDMD是一项多中心、开放标签的2期临床试验，旨在评估ezutromid在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的疗效和安全性。Ezutromid是种utrophin蛋白调节剂。对24周临时数据的进一步分析显示，在接受治疗的患者中，通过磁共振测量的横向弛豫时间T2反演谱（MRS-T2）出现统计学显著的降低。此前美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）已授予ezutromid孤儿药资格。

攻克递送难关，CRISPR疗法有望进入临床

开发CRISPR/Cas9基因编辑疗法的生物医药公司IntelliaTherapeutics宣布，一项临床前研究结果于近日发表在《CellReports》期刊上。在这项临床前试验中取得的出色结果，也有望助力CRISPR/Cas9技术进入人体临床试验。

内容来源：药明康德、健点子ihealth、药葫芦娃、科技日报、新浪医药等。