2017年，FDA药品审评与研究中心（CDER）批准了46个新药，这些新药包括新药申请NDA中的新分子实体（NME）和生物制品许可申请（BLA）。

上图是过去10年中，CDER每年批准的新药数。2017年CDER共批准了46个新药，其中包括12个BLA和34个NME。相比于2016年的22个，今年较为理想，达到近10年新药批准的最高值。

罕见病/孤儿药（Rare OR "Orphan" Diseases）

已批准的46个新药中，18个新药获得了孤儿药资格（O），占CDER批准新药的39%。罕见病有两个特征，其一为患者人数少（美国为少于20万人的疾病；欧盟为属于5/10000的疾病）；其二为危及生命和健康的严重疾病。 

优先审评（Priority Review）

如果CDER确定药品能够有潜力对医疗保健做出实质性推动，药品将获得优先审评。药品在6个月内而不是标准的10个月内审评。2017年获批新药中有20个被认定为优先审评（P），占46个新药的43.5%。

另外，CDER应用多种监管方法加快新药研发和审批。这些方法除了优先审评还包括：快速通道（Fast Track）、突破性治疗认定（Breakthrough）和加速批准（Accelerated Approval）。

治疗领域方面，2017年还是比较丰富，不过抗肿瘤药仍然最多，占比约26%。整体来说，美国FDA还是各企业新药上市的首选，46个新药有35个药物都是全球首批。目前这些药物在国内只有部分进入临床试验阶段，政府和国内药企还需更努力地让人民获得最新药物治疗。

下图为2017年批准的46个新药汇总，来源于FDA网站，Novel Drug Approvals for 2017。

01 Trulance（普来那肽）

2017年1月19日，FDA批准了Synergy Pharmaceuticals研发的Trulance（plecanatide），用于治疗成年患者慢性特发性便秘（CIC）。本品为FDA在2017年批准的第一款新药。

在两项12周、安慰剂对照的临床试验中，共有1775名成年人参与，以确定Trulance的安全性和疗效。受试者为曾被诊断有便秘至少6个月、前三个月每周少于三次排便并伴有便秘症状的人群。他们需要每天1次被随机给予安慰剂或Trulance。结果发现，Trulance组比安慰剂组更可能经历完全自发性肠道运动的频数，而且粪便频数、粘稠度和变型性也有所改善。

02 Parsabiv（Etelcalcetide）

2017年2月7日，FDA批准了安进公司的Parsabiv（Etelcalcetide），用于治疗血液透析慢性肾脏病（CKD）成年患者继发性甲状旁腺功能亢进。此前，安进曾于2015年8月向FDA提交该药申请，但是遭到拒绝。在欧洲，Parsabiv已于2016年11月获批相同适应症。在2项随机、双盲、III期对照试验中，1023例中重度继发性甲状旁腺功能亢进的血液透析患者随机给予etelcalcetide或安慰剂治疗20~27周，etelcalcetide组患者PTH水平较基线值降低30%的患者比例分别为77%和79%，而安慰剂组则为11%和11%；etelcalcetide组PTH水平≤300 pg/mL的患者比分别为52%和56%，而安慰剂组患者仅为6%和5%。

日本方面，2016年12月19日，Ono Pharmaceutical的Parsabiv获得了批准，该药为安进公司授权。

03 Emflaza（地夫可特）

2017年2月14日，FDA批准了专注于罕见病新药研发的Marathon Pharma公司的Emflaza（deflazacort），用于5岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者的治疗。此次批准，使Emflaza成为全球获批治疗DMD的首个皮质类固醇药物，同时也是全球获批治疗DMD的第二款药物。此前，FDA已授予Emflaza孤儿药地位和优先审查资格。

04 Siliq（brodalumab）

2017年2月15日，FDA批准了Valeant公司的Siliq（brodalumab），用于治疗对其他系统性治疗不响应的成年中重度斑块状银屑病患者。该药是一种IL-17R抑制剂，已经于2016年7月4日获得日本PMDA批准，本品最初由安进研发，之后授权给了阿斯利康和日本麒麟制药。阿斯利康给予Valeant在除欧洲、日本及某些亚洲国家外的全球开发和销售Siliq的独家授权。同时，两家公司将分享Siliq在美国市场的销售利润。

欧盟方面，brodalumab于2017年7月17日获EMA批准，商标名为Kyntheum，上市持有人为LEO Pharma A/S，用于重度斑块状银屑病的治疗。

05 Xermelo（telotristatetiprate）

2017年2月28日，美国FDA批准LEXICON PHARMS公司的Xermelo（telotristat ethyl）与生长抑素类似药联合用于成年患者类癌瘤综合征腹泻治疗，适用于仅使用生长抑素类似药治疗疾病得不到控制的患者。

Xermelo的安全性及有效性基于一项周期为12周的双盲、安慰剂对照试验，受试者为90名患有高分化型转移性神经内分泌瘤及类癌瘤综合征的成年患者。在使用生长抑素类似药基础上，随机添加Xermelo的受试者有33%的人其每天的平均排便次数下降，相比之下，在生长抑素类似药治疗基础上随机添加安慰剂治疗的患者，仅有4%的人其每天的平均排便次数下降。

06 Kisqali（ribociclib）

2017年3月13日，FDA批准了诺华公司新药Kisqali（ribociclib，以前称为LEE011）与芳香酶抑制剂联合作为初始内分泌类治疗方案，用于绝经后激素受体阳性、人类表皮生长因子受体-2阴性（HR+/HER2-）的晚期或转移性乳腺癌女性患者。

Kisqali是一种CDK4/6抑制剂，基于优秀的3期临床试验结果，该研究提早达到其主要终点。第一次预先计划的中期分析显示，与来曲唑（letrozole）单独使用时相比，Kisqali治疗在无进展生存期（PFS）上有统计学意义的显著改善。Kisqali曾经获得FDA颁发的突破性疗法认定和优先审评资格。

2017年8月22日，Kisqali获得了欧盟EMA批准，适应症相同。

国内方面，诺华目前有8个临床试验申请，其中最早于2016年2月1日获批了三个临床试验批件。6个临床试验申请为特殊审批品种。

07 Xadago（沙芬酰胺）

2017年3月21日，美国FDA批准了US WORLDMEDS公司的Xadago（safinamide）作为一种辅助治疗药物用于帕金森病患者，适用于目前正使用左旋多巴/卡比多巴并经历“关”期发作的患者。“关”期发作是患者药物不起作用的一段时间，可导致帕金森病症状加重，如震颤及行走困难。

截至到目前，Xadago已相继获得多个欧洲国家的上市授权，其中包括德国、瑞士、西班牙、意大利、比利时、丹麦、瑞典和英国等，为欧洲众多帕金森患者带来了更多的临床治疗选择，如今又获得美国FDA的批准，为其带来了更大的市场潜力。

目前国内的多家企业的甲磺酸沙芬酰胺片已经获得临床试验批件。

08 Symproic（naldemedine）

2017年3月23日，美国FDA批准了日本盐野义制药的Symproic(Naldemedine)，用于慢性非癌性疼痛成人患者中阿片类药物引起的便秘治疗。Symproic是一种阿片受体阻断剂，专属阻断外周阿片受体，对中枢阿片受体几乎没有影响。安全性比甲基纳曲酮、纳洛西酮稍好。阿片类药物引发的便秘是每一位癌症患者都可能遇到的问题，但存在阿片截断症状的风险，医生在开处方时比较谨慎，是这一类药物市场很难打开的一大原因，但愿本品的上市，能为OIC治疗带来突破。

3月30日，盐野义的Symproic获得日本PMDA批准。

09 Bavencio（avelumab）

2017年3月23日，FDA批准了辉瑞和德国默克的PD-L1抗体Bavencio (avelumab)，用于治疗一种叫做默克細胞癌（MCC）的罕见皮肤癌。在一个88人二期临床试验中，avelumab的客观应答率为33%，其中11%为完全应答。和其它PD-1药物一样，很多病人应答相对持久，45%的病人应答达到一年。

9月18日，Merck Serono Europe Limited 的avencio获得了欧盟EMA批准，用于治疗默克细胞癌；9月27日，Merck Serono Co., Ltd.公司的Bavencio Injection 200 mg获日本PMDA批准，并且获得了日本的孤儿药地位。

国内方面，默克雪兰诺和辉瑞有3个临床试验申请，其中两个已经获批，两公司各占一个。另外，国内分别有一个适应症为实体瘤（剂量递增期）、食管鳞癌（剂量扩展期）的1期临床试验和一个适应症为非小细胞肺癌一线治疗的三期临床试验正在开展，登记号分别为CTR20171035和CTR20171000。

10 Zejula（niraparib）

2017年3月27日，FDA批准了TESARO公司的Zejula（niraparib），用于治疗成人复发性上皮性卵巢癌，输卵管或原发性腹膜癌的维持治疗（旨在延缓癌症生长），经铂类化疗治疗后肿瘤完全或部分收缩（完全或部分反应）。niraparib是一种多聚ADP-核糖聚合酶（PARP）抑制剂，可阻断涉及修复受损DNA酶。

3期NOVA试验结果显示，与安慰剂相比，降低疾病进展风险73%，无进展生存期（PFS）的中位值为21个月，安慰剂为5.5个月。从PFS数据的角度上讲，Niraparib的疗效是飞跃性的。

11月16日，Tesaro UK Limited公司的Zejula获得了欧盟EMA批准。

国内方面，有一个受理号为JXHL1700160的临床试验申请，为杨森公司申请，已于9月1日进入序列。

11 Dupixent（dupilumab）

2017年3月28日，FDA批准了赛诺菲/再生元的Dupixent（dupilumab），用于外用处方药无法充分控制病情或不适合这些药物治疗的中度至重度特应性皮炎（AD）成人患者。业界对Dupixent的商业前景十分看好，预计该药的年销售峰值将突破28亿美元。

 Dupixent是一种IL-4Rα亚基抑制剂，本次获批，是基于全球性LIBERTY AD临床项目的数据，该项目包括3个关键性随机3期研究（SOLO-1，SOLO-2，CHRONOS），评估了Dupixent作为单药（SOLO-1和SOLO-2）或联合外用皮质类固醇（CHRONOS）治疗中度至重度特应性皮炎（AD）的疗效和安全性。数据显示，所有研究均达到了主要终点和关键次要终点。

9月27日，欧盟EMA也批准了赛诺菲的Dupixent（dupilumab）。

国内方面，赛诺菲共有7个临床试验申请，其中6个已于2017年11月21日获得临床批件。

12 Ocrevus（ocrelizumab）

2017年3月28日，FDA批准罗氏（Roche）的单抗药物Ocrevus（ocrelizumab），适应症为复发缓解型的多发性硬化以及原发进展型多发性硬化。Ocrevus成为首个也是唯一一个同时获批治疗2种类型多发性硬化症（RMS和PPMS）的疾病修饰疗法，同时也是首个和唯一一个治疗PPMS的疾病修饰疗法。Ocrevus是一种CD20抗体，是一种全新靶点的药物。

FDA曾于2016年2月授予Ocrevus治疗PPMS的突破性药物资格（BTD），成为MS领域首个获此殊荣的药物。

国内方面，有来自罗氏制药的2个临床试验申请，JXSL0700053于 2009年8月14日终止了审批程序；JXSL0700019在2009年9月30日获得了临床试验批件。

13 Austedo（deutetrabenazine）

2017年4月3日，FDA批准了梯瓦公司的Austedo（deutetrabenazine）上市，用于舞蹈症（亨廷顿病，Huntington's disease）的治疗AUSTEDO成为FDA批准的首个氘代药物。

SD-809（AUSTEDO）是一种靶向VMAT-2的小分子口服抑制剂，是已上市亨廷顿药物四笨喹嗪的氘代药物。氘代以后，药代动力学特征得到改善，半衰期明显延长，从而可以使用更低的治疗剂量。SD-809（AUSTEDO）最初由Auspex开发，2015年3月，在SD-809（AUSTEDO）三期临床数据发表的4个月后，梯瓦耗资32亿美元收购Auspex。

14 Ingrezza（缬苯那嗪）

2017年4月11日，FDA批准了Neurocrine的Ingrezza（valbenazine），用于治疗成人迟发性运动障碍（tardive dyskinesia, TD）。作为一种新型选择性囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂，INGREZZA是第一个也是唯一一个获得这一适应证的药物。TD是一种严重的神经系统障碍，以重复不自主运动为主要特征，常累及下颌、嘴唇及舌等。

 一项为期6周、纳入234名中重度TD患者的随机安慰剂对照的三期临床试验显示，INGREZZA可快速、显著改善TD体征及症状，且上述改善具有临床意义。此外，研究未观察到受试者抑郁、自杀观念或行为的恶化。

15 Brineura（cerliponase alfa）

2017年4月27日，FDA批准了BioMarin Pharma 公司的 Brineura（cerliponase alfa），用于治疗一种叫做CLN2的超级罕见病。Brineura是第一个通过FDA批准的治疗方案，针对晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2)，又被称为三肽基肽酶-1（TPP1）缺乏症。CLN2 疾病是一种罕见的遗传性疾病，主要症状通常在2和4岁之间开始，通常包括语言延迟、复发性癫痫发作和协调运动困难（共济失调）。受影响的儿童也会发展出肌肉抽搐（肌阵挛）和视力丧失等病情。

5月30日，Brineura获得了欧盟EMA批准，用于治疗CLN2。

16 Alunbrig（brigatinib）

2017年4月28日，FDA加速批准了ARIAD公司的Alunbrig（brigatinib），用于治疗罹患间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌，且在crizotinib治疗后病情出现进展或不耐受的患者。在一项222例克唑替尼耐药患者中，brigatinib 90和180mg治疗组的总体应答率分别为48%和53%，其中完全缓解率分别为3.6%和4.5%。在基线伴有脑转移患者中，90和180mg组颅内ORR分别为42%和67%。

17 Rydapt（midostaurin）

2017年4月28日，FDA批准了诺华公司的Rydapt（midostaurin，之前叫做PKC412），第一个适应症是与化疗药物联合治疗新诊断的有FLT3+突变的急性髓系白血病（AML）。第二个适应症是治疗成人晚期系统性肥大细胞病（systemic mastocytosis，SM）。Rydapt是25年首个批准用于治疗AML的药物。同年9月18日，欧盟EMA批准了Rydapt。

此次获得AML适应症是基于Ⅲ期PARIFY试验结果。该试验筛选了3279名有FLT3突变的患者，其中717名患者参加试验。入组患者接受Rydapt联合阿糖胞苷（cytarabine）+柔红霉素（daunorubicin）治疗。结果显示Rydapt联合治疗可以显著改善总生存时间（OS）、减少23%的死亡风险。

国内方面，诺华受理号为JXHL0800392的临床试验申请已于2010年3月8日获得临床试验批件。

18 Tymlos（abaloparatide）

2017年4月28日，FDA批准了RADIUS HEALTH公司的Tymlos（abaloparatide） 用于治疗女性绝经后骨质疏松症。abaloparatide是一种甲状旁腺激素相关蛋白（PTHrP）类似物，能与甲状旁腺受体1结合，从而起到调节代谢、促进骨骼形成的作用。在ACTIVE临床试验（18个月的数据）与ACTIVExtend临床试验（前6个月的数据）中，与安慰剂相比，abaloparatide能使新发椎体骨折风险降低86%，非椎体骨折风险降低43%。此外，新发椎体骨折与非椎体骨折的绝对风险也分别降低了3.6%和2.0%。

19 Imfinzi（durvalumab）

2017年5月1日，FDA加速批准了阿斯利康的Imfinzi（durvalumab）于用于转移性膀胱癌治疗，是第三个PD-L1抑制剂。转移性膀胱癌是一种预后很差的膀胱癌，5年生存率不足15%，该领域近30年无重大进展。Durvalumab是一个获突破性疗法认定的药物，ASCO公开数据显示，Durvalumab治疗的总体客观缓解率(ORR)为31%，其中PD-L1高表达患者为46%，疾疾病控制率(DCR)为48%，PD-L1高表达患者为57%。

国内方面，durvalumab共有11个临床试验申请，目前已经有9个临床试验批件获批。有一项适应症为非小细胞肺癌的3期临床试验正在开展，登记号CTR20170012。可见对于阿斯利康，膀胱癌并不是最终目的。

20 Radicava（依达拉奉）

2017年5月5日，FDA首次批准了MITSUBISHIE的Radicava（Edaravone）上市，用于肌萎缩侧索硬化治疗（ALS），通常（美国）称之为“卢-格里格氏症”。ALS俗称渐冻症，当年“冰桶挑战”把这个病带入了人们的视野。经一项日本开展的为期6个月的临床试验证实，依达拉奉可用于ALS的治疗。该试验将137名受试者随机分为两组，分别为依达拉奉实验组和安慰剂组。经过24周治疗，依达拉奉实验组的日常功能评估结果下降幅度明显小于安慰剂组。

2015年6月26日Edaravone已经在日本批准用于ALS，并获得孤儿药资格。国内依达拉奉主要适应症为急性缺血性卒中。

21 Kevzara（sarilumab）

2017年5月22日，FDA批准了赛诺菲/再生元合作开发的IL-6R单抗Kevzara（sarilumab），早在2月份，该药已经获得加拿大卫生局的批准，是继罗氏 Actemra 之后全球第二个上市的 1L-6R 单抗，用于对一种或多种生物制品或非生物制品疾病调节性抗风湿药物（DMARDs）不充分响应或不耐受的中重度活动性类风湿性关节炎成人患者。

Kevzara分别在6月23日和9月27日获得了欧盟EMA和日本PMDA的批准。

国内方面：赛诺菲的SAR153191注射液已经于2016年8月10日获得临床试验批准，受理号为JXSL1500028-29。

22 Baxdela（德拉沙星）

2017年6月19日，FDA批准了MELINTA公司的Baxdela（delafloxacin），是新一代喹诺酮类抗生素，用于治疗由易感细菌引起的急性细菌性皮肤和皮肤结构感染，针对细菌包括耐甲氧西林的金黄色葡萄球菌。与其他喹酮类抗菌剂相比，对革兰氏阳性菌更有效，特别是对其他喹诺酮类抗菌剂耐药的甲氧西林耐药金黄色葡萄球菌（MRSA）。

Delafloxacin新药申请（NDA）的批准得到了两个3期临床研究的支持。研究证明了静脉注射或口服delafloxacin的单疗法在FDA的48-72小时早期临床反应的主要终点上，并不亚于万古霉素（vancomycin）和阿兹特龙（aztreonam）的结合疗法。Delafloxacin有良好的耐受性，在3期临床中由副作用而导致的终止率只有0.9% 。

23 Bevyxxa（贝曲沙班）

2017年6月23日，FDA批准了Portola Pharmaceuticals研发的新药Bevyxxa（betrixaban）。用于长期住院或因运动受限出现的静脉血栓栓塞患者。在一项全球招募7513名因严重症状住院患者的大型三期临床试验中，与依诺肝素钠治疗患者相比（6-14天依诺肝素钠+35-42天安慰剂），接受Betrixaban患者（6-14天安慰剂+35-42天betrixaban）出现静脉血栓栓塞的比例降低，但在主要目标人群中的静脉血栓栓塞发病率上，Betrixaban 组的6.9%与依诺肝素钠组的8.5%相比，无统计学差异。

24 Tremfya（guselkumab）

2017年7月13日FDA批准强生的Tremfya（guselkumab），用于适合系统疗法（注射或口服治疗）或光疗（紫外线治疗）的中度至重度斑块型银屑病成人患者的治疗。

Tremfya是获批的首个也是唯一一个只针对白介素23（IL-23）具有选择性阻断作用的生物疗法，IL-23是一种细胞因子，在斑块型银屑病中发挥了关键作用。

2017年10月10日，Tremfya又获得EMA批准，成为欧洲获批的首个也是唯一一个只针对白介素23（IL-23）的单克隆抗体。

25 Nerlynx（neratinib）

2017年7月17日，FDA批准PUMA BIOTECH公司的Nerlynx（neratinib）用于早期HER2阳性乳腺癌的延长辅助治疗。Nerlynx的安全性及有效性基于一项随机试验，受试者为2840名前两年完成曲妥珠单抗治疗的早期HER2阳性乳腺癌患者。这项研究检测了试验开始后癌症复发或因任何因素导致死亡的时间。两年后，94.2%的Nerlynx治疗患者未经历癌症复发或死亡，相比之下，安慰剂治疗患者的这一比例为91.9%。

国内方面，这个药目前比较火热，分别有来自惠氏、精鼎医药、北京法马苏提的20个临床试验批件。

26 Vosevi(sofosbuvir，velpatasvir，voxilaprevir）

2017年7月18日，FDA批准吉里德的丙肝三代鸡尾酒--新药Vosevi用于治疗无肝硬化(肝病)或轻度肝硬化的1-6型慢性丙型肝炎病毒(HCV)成年患者群体，疗效显著，被业内称为神药“吉四代”。获得了FDA颁发的优先审评资格和突破性疗法认定。 

欧盟方面，EMA于2017年7月26日批准了Vosevi上市，仅比FDA晚8天。

27 Idhifa（Enasidenib）

2017年8月1日，FDA批准了新基医药的Idhifa（Enasidenib），用于IDH2基因突变的急性骨髓性白血病（AML）治疗。Idhifa是异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂，其通过阻断促进细胞生长的几种酶来起作用。Idhifa获得FDAP批准是通过在199例复发性或难治性AML患者的单臂试验中进行了研究，患者具有IDH2实时检测的IDH2突变。Idhifa治疗6个月时，有19%病人完全应答，中值应答时间为8.2个月，4％的患者出现全缓解部分血液学恢复，中值生存期为19.7个月。

国内情况：新基医药在2016年10月19日获得了4个临床批件，受理号为JXHL1500324-27，并获得了特殊审批品种的地位。目前国内有一个3期临床试验正在开展，登记号为CTR20170961。

28 Mavyret(格卡瑞韦；哌仑他韦）

2017年8月3日，FDA批准艾伯维的Mavyret（glecaprevir和pibrentasvir），用于治疗没有肝硬化（肝脏疾病）或有轻微肝硬化的慢性丙型肝炎病毒（HCV）基因型1-6成年患者，包括有中重度肾病的患者及透析患者。Mavyret也被批准用于既往以含一种NS5A抑制剂或一种NS3/4A蛋白酶抑制剂（但两种药物不同时使用）方案治疗过的HCV基因型1感染患者。

2017年7月26日，欧盟EMA批准了艾伯维的glecaprevir/pibrentasvir上市，商标名为Maviret。用于全部6种基因型（GT1-6）慢性丙型肝炎病毒（HCV）成人感染者的治疗。

2017年9月27日，日本批准了艾伯维的Maviret Combination Tablets，并且获得优先审评。

29 Besponsa（inotuzumab ozogamicin）

2017年8月17日，FDA批准了惠氏（辉瑞）的Besponsa（inotuzumab ozogamicin），用于治疗成人复发性或难治性B 细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）。Besponsa是一种抗体药物偶联物(ADC)，由靶向CD22的单克隆抗体inotuzumab与细胞毒制剂卡奇霉素(calicheamicin)偶联而成。CD22 是在癌细胞上发现的一种细胞表面抗原，存在于几乎所有的B -ALL患者中。Besponsa靶向结合恶性B细胞表面的CD22抗原后内化进入细胞内，释放出细胞毒制剂卡奇霉素，摧毁癌细胞。

在一项有326例先前接受过一次或两次治疗的复发性或难治性的β细胞ALL患者中进行的一项随机试验中，在接受Besponsa治疗的患者中，35.8%的患者的完全缓解的中位数为8.0个月，而在接受其它化学疗法的患者中，仅17.4% 的患者的完全缓解的中位数为4.9个月。

欧盟方面，早在2017年6月29日，辉瑞的Besponsa就被EMA批准上市，用于既往接受至少一种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗失败的复发性或难治性CD22 阳性B细胞前体费城染色体阴性(Ph-)急性淋巴细胞白血病(ALL)和费城染色体阳性(Ph+)急性淋巴细胞白血病(ALL)成人患者的治疗。

国内方面：惠氏制药的JXSL0800036临床试验申请已于2009年4月21日被终止了审批程序；辉瑞投资有限公司获得了三个临床试验批件，最早的为2013年10月22日获批临床的注射用Inotuzumab Ozogamicin；受理号为JXSL1100048。

30 Vabomere(美罗培南,Vaborbactam）

2017年8月29日，美国FDA批准了REMPEX PHARMS MEDCNS公司的VABOMERE注射剂（meropenem+VABOMERE）用于成人复杂性尿路感染（cUTI）的治疗，包括由敏感肠杆菌（大肠杆菌、克雷白氏杆菌、阴沟肠杆菌）引起的肾盂肾炎。Vabomere是一个复方制剂，由已批准药物美罗培南和一个新型β-内酰胺酶抑制剂Vaborbactam组成，申请类型为TYPE 1/4。

Vabomere的安全性和有效性已经在临床试验中得到了评估与肯定，临床试验包括545名成人参与者，其中包括肾盂肾炎患者。研究将新药Vabomere与哌拉西林进行了分组对比，哌拉西林是另一种抗菌药物，首次注射结束之后，使用Vabomere的患者改善率达到98%，使用哌拉西林的患者改善率为94%，在完成七天注射之后，77%使用Vabomere的患者得到了改善，另一组使用哌拉西林的比例则为73%。

31 benznidazole(苄硝唑）

2017年8月29日，美国FDA加速批准了CHEMO RESEARCH SL公司的Benznidazole上市，用于2-12岁儿童中查加斯病（Chagas disease）的治疗。这是在美国获批治疗查加斯病的首款药物。

查加斯病，是一种由克氏锥虫(Trypanosoma cruzi)引起的寄生虫感染，能够通过不同路径传染，美国大约有30万患者。Benznidazole 的安全性和有效性基于两项安慰剂对照试验，受试者为6-12岁的儿科患者。在第一项试验中，大约60%的Benznidazole治疗儿童其抗体测试有从阳性转为阴性的变化，而服用安慰剂的儿童这一比例大约为14%。第二项试验的结果类似，大约55%的 Benznidazole治疗儿童其抗体测试有从阳性转为阴性的变化，服用安慰剂的儿童这一比例只有5%。

32 Aliqopa（Copanlisib）

2017年9月14日，FDA批准拜耳PI3K抑制剂Aliqopa（Copanlisib），用于治疗罹患复发性滤泡性淋巴瘤，且已经接受了至少两次系统疗法的成人患者。作为一款PI3K抑制剂，它能抑制PI3K-α和PI3K-δ两种激酶亚型。在104例此前经过2种以上治疗后复发的滤泡性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者中，总缓解率为59%。完全或部分缓解患者的中位缓解持续时间为12.2个月。因疗效出色和患者稀少，FDA授予了其加速审批和孤儿药地位。

国内最早于2014年3月10日获得了CDE的临床试验批件，截止目前已经获得了5个临床试验批件。另外有2个3期临床试验正在开展，登记号为CTR20160362和CTR20160337。

33 Solosec（塞克硝唑）

2017年9月15日，FDA批准了Symbiomix公司的Solosec（secnidazole），用于成年女性的阴道炎治疗。secnidazole是一款强效的5-硝基咪唑抗生素胶囊，这是唯一一款治疗细菌性阴道炎的单剂口服疗法（single-dose oral therapy），也是10多年来治疗这一疾病的第一款口服新药。

然而，国内这个药的片剂和胶囊剂却早已上市，有23个制剂批准文号，另外有155个在申报中，也可用于治疗阴道炎。

34 Verzenio(阿贝西利)

2017年9月28日，FDA批准礼来制药的Verzenio（abemaciclib）上市，用于荷尔蒙受体阳性、HER2阴性的晚期或复发乳腺癌治疗。Verzenio是第三款CDK4/6抑制剂，它的作用机制是阻断某些分子（称作细胞周期素依赖性激酶4和6；CDK4/6），而这些分子能够促进癌细胞的生长。

CDK4/6抑制剂是最近几年竞争比较激烈的抗癌药物，和PARP可以并列第二，仅次于PD-1药物的拼刺刀式竞争。辉瑞率先在2015年二月上市Ibrance，诺华今年三月上市Kisqali。不到三年时间就基本划分完CDK4/6的100亿美元市场，显示现在竞争的激烈程度。作为第三个上市CDK药物，Verzenio要想从这个百亿美元市场分一杯羹并不容易。

国内情况：礼来制药最早于2015年10月27日获得了CDE的临床试验批准，申请代号为LY2835219，截至目前，该企业总共获得8个临床试验批件。中国临床试验数据库显示目前有2个3期临床试验和1个1期临床试验正在开展。

35 Calquence（阿可替尼）

2017年10月31日，FDA加速批准了阿斯利康BTK抑制剂Calquence（acalabrutinib），用于既往至少接受过一次套细胞淋巴瘤（MCL）治疗的成年患者。Calquence是一种激酶抑制剂，通过阻断肿瘤细胞复制和转移所需的酶发挥疗效。

Calquence的本次批准是基于单臂试验的数据，其中包括124例接受至少一次治疗的套细胞淋巴瘤患者。该试验测量了治疗后经历了肿瘤完全或部分收缩的患者数量（总体响应率）。在试验中，81%的患者有完全或部分响应（40%完全响应，41%部分响应）。

36 Vyzulta（latanoprostene bunod）

2017年11月2日，FDA批准Valeant Pharmaceuticals全资子公司Bausch + Lomb的青光眼新药VYZULTA（latanoprostene bunod滴眼液，0.024%）上市。这也是首款获批上市的降低眼压的前列腺素类似物。VYZULTA是一款每日一次的单药疗法，在青光眼的治疗上有着双重作用机制——拉坦前列素酸（latanoprost acid）能作用于葡萄膜巩膜通路，促进房水的排出；丁二醇单硝酸酯（butanediol mononitrate）则能释放一氧化氮，通过小梁网和许莱姆氏管（Schlemm's canal）促进房水排出。这种双管齐下的疗法在一系列临床试验中得到了验证：与马来酸噻吗洛尔滴眼液相比，VYZULTA展现出了非劣效与优效；与拉坦前列素相比，VYZULTA能更显著地降低眼压。此外，它的短期疗效与长期安全性也得到了确认。

37 Prevymis(来特莫韦)

2017年11月8日，FDA批准了PREVYMI（letermovir）口服片剂和静脉注射液，在接受异基因造血干细胞移植（HSCT）后，巨细胞病毒（CMV）血清呈阳性的成人患者中，预防CMV感染和相关疾病。这是15年来在美国批准的第一种CMV感染新药。

PREVYMIS是一种新型非核苷CMV抑制剂（3,4-二氢喹唑啉），通过特异性靶向病毒终止酶复合物来抑制病毒复制。关键性3期临床试验中，PREVYMIS组（38％，n = 122/325）与安慰剂组（61％，n = 103/170）相比，发生临床上显著CMV感染、停止治疗或HSCT后第24周数据缺失[治疗差异：-23.5（95％置信区间-32.5至-14.6），（p <0.0001）]明显减少。接受PREVYMIS治疗的患者与接受安慰剂的患者相比，全因死亡率分别为12％和17％。在这项研究中，PREVYMIS组的骨髓抑制发生率与安慰剂组相当。PREVYMIS组的中位移植时间为19天，安慰剂组为18天。

38 Fasenra（benralizumab）

2017年11月14日，FDA批准阿斯利康Fasenra（benralizumab）上市，用于12岁及以上具有嗜酸性表型的重度哮喘患者的附加维持治疗。Fasenra是唯一一款可以在24小时之内将嗜酸性粒细胞直接、快速和近乎完全清除的呼吸疾病治疗用生物药。Fasenra是一种可以直接与嗜酸性粒细胞白介素-5α受体(interleukin-5 receptor)结合的人源化单克隆抗体，通过组织自然杀伤细胞诱导嗜酸性粒细胞的凋亡（程序性细胞死亡）。2017年11月10日，EMA人用医药产品委员会（CHMP）已经建议批准benralizumab上市，该药物在日本及其它地区的上市申请也处在审评中。

国内情况：日本的协和发酵麒麟株式会社于2016年7月28日获得了3个临床试验批件，受理号为JXSL1400057-59。并有一项该公司的临床试验登记号为CTR20170780的3期临床试验正在进行中。

39 Mepsevii （vestronidase alfa-vjbk）

2017年11月15日，FDA批准Ultragenyx Pharma的新药 Mepsevii（vestronidase alfa-vjbk），用于VII型粘多糖贮积症（MPS VII）治疗。

MPS VII是一种极为罕见的遗传病，全球不到150名患者，而且每一名患者的症状都有所不同。但绝大多数患者会有严重的骨骼异常，病情随着年龄增长不断加重。Mepsevii 是一种酶替代疗法，能行使正常的酶活功能，帮助患者进行代谢，对症下药地治疗疾病。这款创新疗法曾获得美国FDA颁发的孤儿药资格以及快速通道资格。

40 Hemlibra（艾米希组单抗）

2017年11月16日，FDA批准罗氏的白血病单抗 Hemlibra（emicizumab），这是近20年来首个获FDA批准的用于治疗体内含有VIII因子抑制物的A型血友病新药。Hemlibra 是一种创新型疗法，它通过桥接血液中的其他因子以恢复病人的血液凝血。皮下注射使用，每周注射一次。

HAVEN1研究表明，12岁及以上的体内含有VIII因子抑制物的A型血友病患者在接受Hemlibra预防治疗后，与没有接受预防治疗的患者相比，出血率降低87%。同类首个患者内分析表明，与非介入性研究（NIS）中接受BPA 预防治疗的患者相比，接受Hemlibra预防治疗的患者的出血率显著降低79%。

HAVEN2研究的中期结果表明，12岁以下的体内含有抑制物的A型血友病儿童患者，在接受Hemlibra预防治疗后，有87%未出现出血。在参加NIS的13名儿童患者的患者内分析中，Hemlibra预防治疗与BPA治疗相比出血率降低99%。

2015年，Hemlibra曾获FDA授予的优先评审资格和突破性疗法认定，用于治疗12岁及以上的体内含有抑制物的A型血友病患者。欧洲药物管理局（EMA）也正在加速评估HAVEN 1和HAVEN 2的试验数据。

国内情况：目前罗氏共有9个临床试验申请，其中5个临床试验已经获得批准，受理号为JXSL1600027-29、JXSL1600034-35；4个临床试验在审批审评中，受理号为JXSL1700076-79。另外，1项适应症为A型血友病的1期临床试验正在进行中，临床试验登记号：CTR20171409。

41  Ozempic(司美鲁肽)

2017年12月5日，FDA批准了诺和诺德的Ozempic(Semaglutide)上市，用于加强对2型糖尿病患者的血糖控制。Semaglutide是一款人类胰高血糖素样肽-1（GLP-1）的类似物，能起到GLP-1受体激动剂的作用。本次semaglutide的批准是基于一个大型3a期临床试验项目的结果，数据来自8000多名成人患者。在该研究项目中接受semaglutide治疗的2型糖尿病患者，其糖化血红蛋白（A1c）水平较多个对照组（包括安慰剂、sitagliptin、以及缓释exenatide）均有显着下降。

国内方面，2016年9月26日，CDE批准了丹麦诺和诺德公司Semaglutide注射液的临床试验，受理号JXSL1400041。另外，该公司的Semaglutide片正在申请临床试验，受理号为JXSL1700016-18，预计2018年8月左右将获批临床。药智中国临床试验数据库显示，目前Semaglutide的临床试验正在进行。

42  Xepi™(奥泽沙星)

2017年12月11日，美国FDA批准了Medimetriks制药公司的Xepi™(ozenoxacin)上市，该药是一种新型抗生素，用于治疗两个月以上的的脓疱疮患儿。3期临床试验纳入877名年龄在两个月及以上的脓疱病患儿。当每天两次局部给药5天时，Xepi™在预先设定的临床和细菌学终点上优于安慰剂。治疗结束显示90.8％使用Xepi™的患者获得了细菌学成功（细菌学成功被定义为细菌根除或推定根除），而安慰剂组为69.8％（p <0.0001）。

2015年9月28日，日本批准了相同活性成分的Zebiax Lotion 2%用于治疗浅表性皮肤感染和痤疮（伴有化脓性炎症）。

43  Rhopressa（奈舒地尔）

2017年12月18日，美国FDA批准了Rhopressa（netarsudil）上市，用于治疗罹患开角型青光眼或高眼压的患者，降低他们的眼内压。据Aerie Pharmaceuticals公司报道，该药获批时间比预期提早了两个多月。Rhopressa是一款全新的每日一次滴眼液。它针对眼部的小梁网，能调控房水外流，从而降低巩膜静脉压。

44  Steglatro (艾托格列净)

2017年12月19日，美国FDA批准了Steglatro（ertugliflozin）上市，用于治疗2型糖尿病。该药由默沙东（MSD）和辉瑞（Pfizer）联合开发，是一种SGLT2抑制剂，其实，之前已有多款SGLT2抑制剂获批上市。3期临床试验出色数据显示：与安慰剂对照组相比，无论是和二甲双胍联用，还是和Januvia（sitagliptin）联用，ertugliflozin都能显著降低患者的糖化血红蛋白（HbA1c）水平。

国内情况：2015年10月13日，CDE批准了Ertugliflozin·L-PGA片的临床试验，受理号为JXHL1400221和JXHL1400222，该药被CDE列为特殊审批品种。国内目前已经完成了一项1期临床试验（CTR20150702），正在开展一项3期临床试验（CTR20150701）。

45  Macrilen (醋酸马昔瑞林)

2017年12月20日，美国FDA批准Aeterna Zentaris公司的口服生长素释放肽激动剂Macrilen（macimorelin）。Macrilen是一种生长激素受体激动剂，用于诊断成年生长激素缺乏症（AGHD）。与胰岛素耐量试验（ITT）相比，Macrilen能更有效地刺激脑垂体产生生长激素。据报道，早在2013 就已经向FDA提交了NDA，FDA以疗效证据不足回绝。

46  Giapreza (血管紧张素II)

2017年12月21日，FDA批准La Jolla公司的Giapreza (angiotensin II)静脉注射液，用于升高成人脓毒症休克或其他分布性休克患者的血压。在一项由 321名有休克及危险低血压患者参与的研究中，与安慰剂相比，明显有更多的 Giapreza 治疗患者获得缓解。当添加到升高血压的常规治疗药物中时，Giapreza 可有效地升高血压。

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参考资料：

1. Novel Drug Approvals for 2017

2. Novel Drug Approvals for 2016

3.2017年FDA批准的41个新药逐个评述

4. 里程碑式的 2015：FDA 批准药物汇总

5.药智药品注册与受理数据库

6.搜狐医药新闻（http://health.sohu.com/）

7.药智中国临床试验数据库

8.新浪医药新闻（http://med.sina.com/）

9.WHO/ International Nonproprietary Name