肝癌在研新药FGFR4抑制剂获孤儿药资格 谈医论药
来源:药明康德 时间:2017-10-12 评论: 0 阅读: 716 A+ A-
导读

日前,H3 Biomedicine公司宣布,该公司治疗肝细胞癌(hepatocellular carcinoma, HCC)的在研新药H3B-6527获得美国FDA授予的孤儿药资格。H3 Biomedicine公司是一家专精于研发癌症精准疗法的临床期生物制药公司。H3B-6527是该公司开发的第一个...

日前,H3 Biomedicine公司宣布,该公司治疗肝细胞癌(hepatocellular carcinoma, HCC)的在研新药H3B-6527获得美国FDA授予的孤儿药资格。H3 Biomedicine公司是一家专精于研发癌症精准疗法的临床期生物制药公司。H3B-6527是该公司开发的第一个进入临床期的实体瘤在研药物。它是一种可口服的,有选择性的强力成纤维细胞生长因子受体4(fibroblast growth factor receptor 4, FGFR4)抑制剂。目前该药物正在临床1期试验中接受检验。孤儿药资格将给H3 Biomedicine公司的药物研发过程带来一系列便利。


1.jpeg


HCC是最常见的肝癌,全世界每年有超过70万人被诊断出患有这种癌症。同时肝癌也是世界范围内导致癌症患者死亡的重要原因,每年有超过60万患者因此去世。中国是肝癌的高发大国。


HCC是一种复杂性和异质性很强的肿瘤类型。FGF19-FGFR4的信号通路异常是导致癌症发生的一个重要原因。FGF19通过与它的受体FGFR4结合,能够调节胆酸合成和肝细胞增殖。一部分HCC患者中FGF19基因出现扩增,导致FGF19-FGFR4信号通路被异常激活。在小鼠模型中,过度表达FGF19会导致肝癌的产生。因此,FGF19-FGFR4信号通路被认为是一个治疗HCC的潜在靶点。


2.jpeg


▲FGF19/FGFR4信号通路(图片来源:参考资料4)


H3B-6527是H3 Biomedicine公司开发的一种可口服的,有选择性的FGFR4强力抑制剂。在多种临床前模型的研究中,H3B-6527能够导致FGF19-FGFR4信号通路异常激活的肿瘤出现持续性萎缩。在临床试验中,研究人员将使用一个伴随诊断检测来找出那些FGF19-FGFR4通路活性异常的HCC患者,并且在这一患者群中检测H3B-6527的安全性和疗效。


3.jpeg


▲Markus Warmuth博士


“H3B-6527获得孤儿药资格让H3公司向将这一创新疗法带给HCC患者的目标迈进了一大步,”H3 Biomedicine公司的总裁兼CEO Markus Warmuth博士说:“我们在靶向FGFR4方面的研究进展为未来的临床研究打下了一个坚实的基础。我们期待在肝癌患者中进一步研究H3B-6527对他们的影响。我们承诺将继续推进这一临床项目,为患者带来临床方面的裨益。”


参考资料:


[1] H3 Biomedicine Granted Orphan Drug Designation of H3B-6527 for Treatment of Hepatocellular Carcinoma


[2] H3Biomedicine 官网


[3] First Selective Small Molecule Inhibitor of FGFR4 for the Treatment of Hepatocellular Carcinomas with an Activated FGFR4 Signaling Pathway


[4] Targeting FGF19/FGFR4 Pathway: A Novel Therapeutic Strategy for Hepatocellular Carcinoma


药智网公众微信号.jpg

广告
游客需要先 登录 才能评论
评论(0)
暂无评论
热门推荐
近期,有关部分抗癌药品价格过高的话题被舆论聚焦,12日,国家...
3天前 阅读: 670
制药通过一致性评价后,最尴尬的境地莫过于经营成本上升后的高不...
5天前 阅读: 772
《Science》的报道里直接剑指“医药界看不见的黑暗”,只...
1星期前 阅读: 980
新一轮医药降费窗口期即将打开。近段时间以来,有关部委就加快已...
2星期前 阅读: 2123
• 涨价是药企最快、最实在的销售额增长方式。已经是全球最畅...
2星期前 阅读: 1358
2018年已过半,那么这289个品种现在进展情况如何?我们尝...
2星期前 阅读: 1575
6月28日-30日,由药智网、中国药房杂志社联合主办的以“新...
3星期前 阅读: 865
近日,GSK两项成功的HIV III期临床试验大大坚定和推动...
3星期前 阅读: 1240
“第三届中国医药研发•创新峰会暨2018中国药品研发实力百强...
1个月前 阅读: 1021