欧盟CHMP推荐批准首个激素替代治疗甲状旁腺疾病 FDA信息
作者:林子 来源:药智网 时间:2017-02-27 评论: 0 阅读: 2134 A+ A-
导读

2017年2月24日,欧洲药品管理局(EMA)建议有条件的批准Shire制药公司的Natpar(甲状旁腺激素)营销授权。Natpar被提出用于治疗用钙和维生素D的标准治疗不能充分控制的慢性甲状旁腺功能减退症患者,它是第一个被批准用于治疗这种罕见情况的甲状旁腺激素替代疗法。

2017年2月24日,欧洲药品管理局(EMA)建议有条件的批准Shire制药公司的Natpar(甲状旁腺激素)营销授权。Natpar被提出用于治疗用钙和维生素D的标准治疗不能充分控制的慢性甲状旁腺功能减退症患者,它是第一个被批准用于治疗这种罕见情况的甲状旁腺激素替代疗法。


甲状旁腺功能低下症是指甲状旁腺激素(PTH)分泌减少和(或)功能障碍的一种临床综合征。在大多数情况下,由于在手术期间甲状旁腺的损伤,导致血液中的钙太少和磷酸盐太多,从而影响神经和肌肉的正常功能,导致如刺痛的感觉和肌肉痉挛或甚至癫痫和心律失常等症状。从长远来看,不受控制的甲状旁腺功能减退症增加骨折和钙沉积的风险,特别是在肾、脑和眼晶状体上。


Natpar,是每天给药一次的激素注射剂,与人甲状旁腺激素相同。注射Natpar在一定程度上代替甲状旁腺功能减退患者缺少的激素,从而有助于恢复钙和维生素D的标准治疗不足或耐受性差的那些患者的钙和磷酸盐水平。目前,这些患者没有可供选择的治疗方案。


EMA人用医药产品委员会(CHMP)建议有条件批准Natpar。有条件的批准是该机构的主要机制之一,有利于患者更早获得满足未满足医疗需求的药物。如果为患者提供这种药物的好处超过缺乏全面的数据的固有风险。有条件的批准允许EMA在临床试验成为可用的数据之前推荐该药物的营销授权。


除了使用钙和维生素D的标准治疗外,在124名参与者的临床试验中进行Natpar的安全性和有效性评价,所述参与者被随机分配接受Natpar或安慰剂(假处理)。该试验设计用于确定Natpar是否可以用来帮助减少参与者摄取的钙或维生素D的量,同时维持可接受的钙和磷酸盐血清水平。结果显示,相比于2.5%接受安慰剂治疗的参与者,使用Natpar治疗的参与者中有54.8%能够将钙和维生素D补充剂的剂量减少超过50%,同时保持可接受的血钙水平,


作为条件营销授权的一部分,Natpar的申请人需要进行26周的临床试验,以进一步研究药物的安全性和有效性,确认给药方案并评估治疗对疾病症状以及患者的生活质量的影响。该研究还将研究在治疗期间如何在体内处理钙和磷酸盐。


由于甲状旁腺机能减退症罕见,Natpar于2013年从孤儿药品委员会(COMP)获得孤儿指定。孤儿指定是欧盟推动为罕见疾病患者开发药物的主要手段。孤儿指定药品有资格享受十年市场独家经营权。此外,孤儿名称使药物开发者获得奖励,例如减少营销授权申请和科学建议的费用。


CHMP在2017年2月的会议上通过的意见是Natpar通向患者访问的中间步骤。CHMP意见将发送给欧盟委员会,以通过关于欧盟范围内销售授权的决定。一旦营销授权已经批准,关于价格和报销的决定将在各成员国层面发生,考虑到该国的国民保健制度下natpar潜在作用/使用。


预知更多详情,点击:First hormone replacement therapy for parathyroid disorder


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