根据美国FDA公布的数据，截止到2015年4月29日，FDA新批准的新分子实体与治疗用生物制品总计11项。

来源：http://www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/DrugInnovation/default.htm

以下，小编将为大家详细解读2015年FDA新批准的新分子实体与治疗用生物制品情况。

1. Savaysa(edoxaban)

1月8日， FDA批准了第一三共株式会社的抗凝血药物Savaysa(edoxaban)，用于降低非心脏瓣膜病引起的房颤患者卒中和危险血栓(系统性栓塞)风险。Savaysa也被批准用于治疗以前接受过通过注射或输注(肠胃外)抗凝血药给药的深静脉血栓(DVT)和肺栓塞(PE)患者。

Savaysa在临床试验参与者观察到的最常见的副作用是出血和贫血。与FDA批准的其它抗凝血药一样，出血，包括危及生命的出血，是Savaysa最严重的风险。Savaysa的批准还附加了警告，给医疗保健专业人士针对特定患者群体用药时提供了重要的剂量和安全性信息。

2.  Cosentyx (secukinumab)

1月21日，美国FDA批准Cosentyx (secukinumab)治疗中重度斑块状银屑病成人患者。由位于新泽西东汉诺威的诺华制药公司上市销售。银屑病是一种皮肤疾病，它可以引起皮肤斑块状红肿及刺激。银屑病是一种自身免疫性疾病，在有该疾病家庭史的患者中更为常见，通常来说它在15岁至35岁的人中开始发病。

Cosentyx的活性成分是Secukinumab。它是一种抗体，可以与参与炎症的一种蛋白-白介素(IL)-17A绑定在一起。通过与IL-17A绑定，Secukinumab能够阻止IL-17A与其受体绑定，从而抑制这种蛋白诱发在斑块状银屑病发病中起到重要作用的炎症应答能力。

3. Natpara

1月23日，美国FDA宣布批准Natpara（甲状旁腺激素）用于控制甲状旁腺功能减退患者的低血钙症（血钙水平低），由位于美国NPS制药公司生产。在美国约有6万人患有这种罕见疾病。

甲状旁腺激素协助调节体内的钙、磷水平，当甲状旁腺激素分泌异常以致激素水平过低时，即发生甲状旁腺功能减退症。FDA因Natpara用于治疗罕见疾病而授予其孤儿药资格。

Natpara治疗的最常见不良反应包括，酸麻感、搔痒、刺痛感或皮肤灼热、低血钙、头痛、高血钙和恶心。

4.  IBRANCE

2 月 3 日，辉瑞公司宣布美国（FDA）已经批准了 IBRANCE（palbociclib）联合来曲唑作为内分泌治疗为基础的初始方案用于治疗 ER+/HER2- 绝经后晚期乳腺癌。

IBRANCE是FDA 批准首个细胞周期蛋白依赖性激酶 4/6（CDK4/6）抑制剂，可以与来曲唑联合应用作为治疗 ER 阳性 /HER2 阴性绝经后转移性乳腺癌的一线治疗。IBRANCE 尚未在美国以外的任何市场被批准任何适应症。

5.Lenvima(lenvatinib)

2月13日，美国FDA批准Lenvima(lenvatinib)治疗侵袭性、分化型甲状腺癌(DTC)患者，适用于在接受放射性碘治疗后疾病仍恶化（放射性碘难治性疾病）的患者。Lenvima由位于新泽西州的卫材上市销售。国家癌症研究所预计2014年有6.298万人确诊患有甲状腺癌，有1890人死于这种疾病。Lenvima是一种激酶抑制剂，它通过阻断某些蛋白帮助癌细胞生长及分化起作用。
Lenvima可以引起严重副作用，包括心衰、血栓形成（动脉血栓栓塞事件）、肝损伤（肝毒性）、肾损伤（肾衰竭及损伤）、胃肠道穿孔或胃或肠之间异常连接、心电图活动发生变化（QT间隔延长）、低血钙、伴随性头痛、癫痫发作和视觉变化（可逆性白质脑病综合征）、严重出血（大出血）、如果患者妊娠期间治疗会出现未出生儿风险及促甲状腺激素产生出现损伤性抑制。

6. Farydak

2月，制药巨头诺华(Novartis)的抗癌新药Farydak(panobinostat，LBH589)最终获得FDA青睐。Farydak（panobinostat）是一种新型、广谱组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，具有一种新的作用机制，通过阻断组蛋白脱乙酰酶（HDAC）发挥作用，该药能够对癌细胞施以严重的应激直至其死亡，而健康细胞则不受影响。

多发性骨髓瘤（MM）是一种无法治愈且复发率很高的血液癌症。在过去的11年中，武田的抗癌药Velcade（硼替佐米）作为唯一一种已被证明能够延缓新诊和复发性多发性骨髓瘤（MM）总生存期（OS）的药物，在多发性骨髓瘤（MM）的临床治疗中发挥了重要作用。但该领域仍存在着远未满足的巨大医疗需求。

7.Avycaz

2 月 25 日，美国 FDA 批准 Avycaz（头孢他啶 -Avibactam)与甲硝唑联合用于治疗复杂性腹腔内感染 (cIAI) 及复杂性尿路感染 (cUTI) 成人患者，其中包括肾脏感染（肾盂肾炎），适用于治疗选择有限或没有替代治疗选择的患者。

Avycaz（ceftazidime-avibactam，头孢他啶-阿维巴坦）是由一种广谱头孢菌素（ceftazidime）与一种新型β-内酰胺酶抑制剂 (avibactam) 组成的复方产品，开发用于治疗革兰氏阴性细菌感染，包括对现有抗生素产品有耐药性的广谱β-内酰胺酶及肺炎克雷伯杆菌碳青霉烯酶。

Avycaz原本由森林实验室（Forest Lab）和阿斯利康联合开发，但去年2月，阿特维斯耗资250亿美元收购Forest Lab后将Avycaz收入囊中。根据协议，阿特维斯拥有Avycaz在北美市场的权利，阿斯利康拥有Avycaz在全球其他地区的权利。

8.Cresemba capsule injection(isavuconazonium，艾沙康唑注射液，艾沙康唑胶囊)

美国FDA批准了日本安斯泰来的广谱抗真菌药Cresemba(isavuconazonium，艾沙康唑)，该药主要用于治疗侵入性曲霉病和毛霉菌病，这两种真菌感染多发于血癌患者。

侵入性曲霉病是非常罕见的同时又很棘手的真菌病，主要发生于免疫系统紊乱或受到抑制的患者，比如白血病。毛霉菌病也是罕见的病发速度很快的真菌病，发病率及死亡率极高。

Cresemba由安斯泰来与巴塞利亚（Basilea）制药公司共同开发。安斯泰来于去年7月8日在美国提交了Cresemba新药申请。

临床试验数据表明艾沙康唑是安全有效的，与伏立康唑（辉瑞旗下抗真菌药，商品名Vfend）相比，病患死亡率更低。Edward Cox，FDA抗生素药物评价小组带头人，如此评价艾沙康唑“为真菌感染患者提供了另外一个安全有效的治疗方案”。

9. Unituxin(Dinutuximab)

3月10日，美国FDA批准Unituxin(Dinutuximab)作为一线治疗药物的一部分用于高风险神经母细胞瘤儿科患者，神经母细胞瘤通常发生在五岁以下的儿童身上。Unituxin由马里兰州银泉的United Therapeutics上市销售。

Unituxin是一种抗体，它可以绑定到神经母细胞瘤细胞的表面。FDA授予了Unituxin优先审评及孤儿药资格。

Unituxin最常见副作用有剧烈疼痛、发热、低血小板计数、输液反应、低血压、血液盐水平低(低钠血症)、肝酶升高、贫血、呕吐、腹泻、低血钾、毛细管泄漏综合症(特点是大量血浆及其它血液成分从血管泄漏到邻近体腔和肌肉)、抗感染白细胞(中性粒细胞减少和淋巴细胞)数量降低、荨麻疹及低血钙。

10. Cholbam

3 月 17 日，美国 FDA 批准 Cholbam（ 胆酸）胶囊，它是获得 FDA 批准用于因单一酶缺乏而导致胆汁酸合成障碍的儿科及成年患者及用于过氧化物酶体病（包括齐薇格谱系障碍）患者的首款治疗药物，由位于马里兰州巴尔的摩市的 Asklepion 制药上市销售。

患有这些罕见疾病的患者缺乏需要用来合成胆酸的酶，胆酸的缺乏导致胆汁流量减少，从而致使有毒的胆汁酸中间体潜在积聚于肝脏内（胆汁阻塞）及对饮食中的脂肪和脂溶性维生素吸收不良。如果不进行治疗，患者将不能生长，并会发生危及生命的肝损伤。

在 Cholbam 治疗患者中，最常见的副作用是腹泻。

11. Kybella

4月29日，美国FDA批准Kybella（脱氧胆酸），这是用于成年人下巴下方有中重度脂肪（颏下脂肪）的一款治疗药物。Kybella由位于加州西湖村的Kythera生物制药公司生产。

Kybella等同于体内产生的脱氧胆酸。体内产生的脱氧胆酸有助于身体吸收脂肪。Kybella是一种溶细胞药物，被注入体内组织之后，可以破坏细胞膜。适当注射入颏下脂肪，这款药物可破坏脂肪细胞。不过它也能破坏其它类型细胞，如因疏忽被注射入皮肤，它会破坏皮肤细胞。

KKybella可引起严重的副作用，包括下巴神经损伤，导致微笑不均匀或面部肌肉无力及吞咽困难。Kybella最常见的副作用包括肿胀、挫伤、疼痛、麻木、发红及治疗部位僵硬。

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